白血病是一類造血干細胞惡性克隆性疾病。克隆性白血病細胞因為增殖失控、分化障礙、凋亡受阻等機制在骨髓和其他造血組織中大量增殖累積，并浸潤其他非造血組織和器官，同時抑制正常造血功能。臨床可見不同程度的貧血、出血、感染發(fā)熱以及肝、脾、淋巴結腫大和骨骼疼痛。據(jù)《2016年中國腫瘤登記年報》報道，我國白血病的發(fā)病率為4.82/10萬。死亡率為3.10/10萬。白血病在兒科惡性腫瘤的發(fā)病率位居第一，它的死亡率在導致兒童及35歲以下成年人死亡的惡性腫瘤中排首位。
白血病的一個主要類型是急性淋巴細胞白血病，目前，復發(fā)難治急性淋巴細胞白血病的預后差，生存期短，中位生存期不足6個月，5年生存率不足10%。雖然化療藥物、靶向藥物以及異基因造血干細胞移植技術等取得了很大的進展，但仍然急需更有效的治療方法。
嵌合抗原受體修飾T細胞技術，簡稱CAR-T，是一種革命性的治療白血病的方法，能夠通過對免疫細胞的基因改造，精準清除癌細胞。2017年8月，諾華公司代號為CTL019的CAR-T新藥被美國FDA批準上市，成為世界首個有效治療復發(fā)難治淋巴細胞白血病的產(chǎn)品。
藝妙神州醫(yī)療科技成功自主研制了基于CAR-T技術的候選創(chuàng)新藥IM19，并與陸道培醫(yī)院合作開展臨床研究，收治確診為CD19陽性的復發(fā)難治的急性B淋巴細胞白血病患者。截至2018年4月，IM19的研究已經(jīng)治療并評價66位受試者。
在療效方面，1個月完全緩解比例達到94%，3個月完全緩解比例達到90%。同時，IM19治療的每一位完全緩解受試者都達到了微小疾病殘留陰性。此外，IM19的6個月無復發(fā)比例達到82%，為這類疾病的長期有效治療帶來了更大希望。10位Ph染色體陽性受試者和3位造血干細胞移植后復發(fā)受試者也都達到完全緩解。
66例受試者有64例均發(fā)生了不同程度的CRS，占比97%。其中61例患者發(fā)生了I-II級CRS，占比92.4%。3例患者發(fā)生了III-IV級CRS，占比4.5%。所有的CRS反應均在回輸后一個月內得到有效控制。
北京藝妙神州醫(yī)療科技致力于將創(chuàng)新的免疫細胞CAR-T技術和基因細胞藥物應用于惡性腫瘤治療，將繼續(xù)攜手陸道培醫(yī)院，為晚期血液腫瘤患者帶來福音。
