法國(guó)藥企Cellectis專注于開發(fā)基于基因編輯的異體基因CAR-T細(xì)胞（UCART）的公司。
UCART22是Cellectis的第二個(gè)自己開發(fā)的TALEN?基因編輯產(chǎn)品候選者，研究用于治療B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血?。˙-ALL ）在成人患者。
如果監(jiān)管部門獲批，Cellectis計(jì)劃在2018年第三季度啟動(dòng)一期臨床試驗(yàn)。
臨床研究將在得克薩斯大學(xué)MD安德森癌癥中心進(jìn)行，由助理教授Nitin Jain博士和Hagop Kantarjian教授領(lǐng)導(dǎo)。
Cellectis成立于法國(guó)巴黎。UCART22是為急淋白血病設(shè)計(jì)的現(xiàn)成基因編輯的T細(xì)胞產(chǎn)品候選新藥。與目前獲批的CD19的CAR-T治療產(chǎn)品（諾華的Kymriah和風(fēng)箏的Yescarta）相似，CD22是通過成熟B細(xì)胞的前體B細(xì)胞發(fā)育階段表達(dá)的細(xì)胞表面抗原。并且超過90％的B-ALL患者有CD22表達(dá)。
（UCAR-T細(xì)胞）
急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）是一種快速發(fā)展的白血病，其特征在于血液和骨髓中存在大量不成熟的白細(xì)胞。 2016年，美國(guó)估計(jì)有6,590起新病例，由于ALL而死亡的人數(shù)為1,400多人。大約85％的ALL病例涉及前體B細(xì)胞（B-ALL）。
Cellectis的異基因CAR T細(xì)胞產(chǎn)品系列，通用CART或UCART的生產(chǎn)工藝可生產(chǎn)冷凍，現(xiàn)成的非同種反應(yīng)性工程CAR T細(xì)胞。 與現(xiàn)有的必須從患者自身取得細(xì)胞的療法相比，UCART意味著更容易獲得CAR-T細(xì)胞用于大量患者群體。
Cellectis是按照確定的藥物釋放標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)行的工業(yè)化生產(chǎn)。
但是，Cellectis的第一個(gè)UCAR-T產(chǎn)品，UCAR123一波三折。
去年9月，F(xiàn)DA暫停了其治療急性髓性白血病AML的一期臨床試驗(yàn)。隨后在11月，又重新許可了試驗(yàn)的繼續(xù)進(jìn)行。
而諾華的Kymriah本周則剛剛獲得了FDA批準(zhǔn)的追加適應(yīng)癥，可以用于成人患者治療B細(xì)胞淋巴白血病。
但是，白血病患者仍然需要一個(gè)不一樣的CAR-T療法，Cellectis公司高管強(qiáng)調(diào)。
“需要進(jìn)一步的CART方法，因?yàn)镃D19-CART的局限性似乎是由于CD19陰性白血病克隆的擴(kuò)大。 UCART22產(chǎn)品候選人將在復(fù)發(fā)或難治性CD22 B-ALL中評(píng)估，包括CD19 CAR-T給藥后的復(fù)發(fā)。“Cellectis首席監(jiān)管和合規(guī)官Stephan Reynier表示。
