近年來，干細胞科技受到了多國領(lǐng)導人的重視。習近平總書記在北京大學仔細查看新一代干細胞科技成果展示，深切關(guān)心干細胞研究的轉(zhuǎn)化應(yīng)用，讓整個行業(yè)備受鼓舞；在第十個國際罕見病日之際，研究性干細胞治療拯救幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎女孩的事跡出現(xiàn)在了美國總統(tǒng)特朗普的國會演講中……加快干細胞的臨床轉(zhuǎn)化已經(jīng)成為重點，各國希望盡快將研究成果應(yīng)用于重大疾病治療當中。
根據(jù)美國CNN電視新聞網(wǎng)的報道，1名受益于研究性干細胞治療的25歲幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎女孩Sarah Hughes 參加了特朗普總統(tǒng)的國會演講。幾年以前，Sarah幾乎已經(jīng)無法行走，體重83磅的她因患上罕見的幼年型關(guān)節(jié)炎而殘疾。在接受一項研究性干細胞治療后，她的健康與未來的出現(xiàn)了新希望。
在2016年的一次干細胞診所聽證會上，她在FDA官員面前分享了自己的經(jīng)歷。“如果不是高劑量自體間充質(zhì)干細胞治療的幫助，我今天也不會站在這里。在這之前，我的生活質(zhì)量已經(jīng)變得非常糟糕，對我來說，干細胞治療即使帶來很小的改善也已足夠。首次輸注干細胞后帶來的變化改變了我的觀點：在我虛弱的身體中，大量的健康成體干細胞能夠顯著提高我的生活質(zhì)量。”
這個新希望引起了共和黨眾議員Pete Olson的注意，于是他邀請Sarah作為嘉賓出席特朗普總統(tǒng)第一次國會聯(lián)合會議演講。
干細胞改變一些患者的一生
Sarah代表美國1.17億患有一種或多種慢性疾病的人群參加特朗普國會演講。
Sarah（右）和她的媽媽（左），圖片來源：CNN
11個月大時，Sarah被診斷患有系統(tǒng)性幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎。這是一種影響多器官和系統(tǒng)的衰弱性自身免疫性疾病，導致關(guān)節(jié)腫脹、疼痛、發(fā)熱和皮疹。她的整個青春期大部分都在醫(yī)院中度過，嚴重的疾病讓她幾乎無法行走并承受著巨大的痛苦。
德克薩斯大學健康科學中心的醫(yī)生以及美國國立衛(wèi)生研究院合作對她的疾病進行了研究、評估以及治療。
2014年，Sarah接受了一項尚未獲得FDA批準的試驗性高劑量成人干細胞治療。整個治療中，經(jīng)過FDA注冊的休斯頓生物技術(shù)公司Celltex Therapeutics負責培養(yǎng)干細胞，隨后干細胞的回輸在墨西哥坎昆進行。每次輸注大概包含2億個干細胞，近兩年內(nèi)，她總共接受了22次輸注，這些細胞能夠幫助她的免疫系統(tǒng)正常化。根據(jù)Sarah的描述，在干細胞治療之前，她每天需要服用23種藥物，而現(xiàn)在每天只需服用8種較低劑量的藥物。
21世紀治愈法案的“代言人”
共和黨眾議員Pete Olson深深地被Sarah的事跡打動，“這些生活經(jīng)歷足以讓她成為21世紀治愈法案的代言人。我必須要講述她的故事，這也是我邀請她來這里的原因。”
2016年年底，美國國會通過了《21世紀治愈法案》，從法律層面保障美國未來10年或更長時間內(nèi)生物醫(yī)學創(chuàng)新研發(fā)、疾病治療及大健康領(lǐng)域的發(fā)展，為癌癥和其他疾病的醫(yī)學研究提供資金等。該法案包括加速細胞療法、組織療法、組織工程產(chǎn)品（支架等）以及聯(lián)合療法的發(fā)展和審批。
2015年，Sarah的事跡首次被CNN電視新聞網(wǎng)報道，此后便受到了廣泛的關(guān)注。當被邀請參加特朗普國會演講時，她十分興奮與激動地說，“我不敢相信自己能夠與總統(tǒng)以及立法者在同一個房間里?！?/span>
除了罕見病患者Sarah參加國會演講之外，特朗普還邀請了另一位罕見病客人Megan Crowley。 Megan目前是美國圣母大學的一名學生，15個月大時被診斷患有龐貝?。ㄓ址Q為糖原積累病II型），并被認為生存期可能不超過幾年。
為了拯救生命，他的父親創(chuàng)建了新澤西州生物技術(shù)公司Amicus Therapeutics，以開發(fā)一種能夠救治這種疾病的新藥。如今，Megan已經(jīng)長到了20來歲，成為了醫(yī)學領(lǐng)域的一個奇跡。
特朗普在演講中提到，“美國FDA審批過程的緩慢和繁瑣會阻礙許多研究成果應(yīng)用至真正有需要的領(lǐng)域中。如果我們削減審批限制，那么將會有更多的醫(yī)學奇跡發(fā)生。我們的孩子也將在生長在充滿奇跡的國家中?！?/span>
展望
事實上，近年來美國為加快再生醫(yī)學領(lǐng)域的發(fā)展做出不少的努力。特朗普的新FDA專員Scott Gottlieb一貫主張降低藥物和器械審批的標準，去年他在演講中表示，目前FDA正在采取措施，使FDA對細胞和基因療法的監(jiān)管途徑現(xiàn)代化。目前，美國正在嚴厲查處非法干細胞診所，同時也采取措施加速已經(jīng)獲得安全性和有效性證明的干細胞臨床研究發(fā)展。
干細胞治療行業(yè)的發(fā)展，不僅需要科研取得進展，還需要政策的扶持與鼓勵，用合理的監(jiān)管制度為行業(yè)的健康發(fā)展保駕護航。去年年底，我國發(fā)布了《細胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導原則（試行）》，明晰了細胞治療產(chǎn)品作為藥品上市的審批路徑，國內(nèi)干細胞治療以及免疫細胞治療的發(fā)展將有望受益。
未來，隨著技術(shù)不斷獲得突破以及監(jiān)管政策的完善，干細胞治療會改變更多患者的生活質(zhì)量！
參考資料：
CNN：Stem cell treatment changed the life of one guest at Trump's speech
