桑加莫（Sangamo) 療法公司 宣布, 英國(guó)批準(zhǔn)SB-318和SB-319基因編輯治療粘多糖MPS癥I型和II型患者。
這個(gè)基因編輯通過(guò)鋅指核酸酶 (ZFN)的體內(nèi)基因編碼來(lái)治療。
英國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)，藥品和保健產(chǎn)品局 (MHRA)已授予臨床試驗(yàn)授權(quán), SB-318 和 SB-913進(jìn)入1/2 期臨床評(píng)價(jià)、在體內(nèi)進(jìn)行基因編輯治療粘多醣 I型 和 MPS II 的研究。
這兩個(gè)試驗(yàn)的針對(duì)患者不同。
SB-913 針對(duì)對(duì)五歲以下的兒童，進(jìn)行治療。
而SB-318 僅包括成人患者。
桑加莫計(jì)劃對(duì) SB-318 研究進(jìn)行一項(xiàng)議定書(shū)修訂, 來(lái)包括更加年輕的病人。
“ Mps II 的患者缺少現(xiàn)有治療方案, 我們很高興英國(guó)能給與臨床試驗(yàn)的機(jī)會(huì)." 桑加莫的首席醫(yī)務(wù)官愛(ài)德華康納博士說(shuō)。
""我們將與他們密切合作, 以推進(jìn)鋅手指核酸酶基因組編輯治療年輕的患者群體, 我們認(rèn)為, 這方面的需求和潛在的好處是最大的。“
SB-913 的 臨床試驗(yàn)可以治療五歲以下的兒童。
