近期，阿茲海默病領(lǐng)域?qū)覍覀鱽硇滤幯邪l(fā)失利的消息，在前路上投下了一片陰影。我們也曾呼吁，阿茲海默病的新藥研發(fā)，需要更多英雄挺身而出。
今天，日本衛(wèi)材公司（Eisai）宣布決定在美國馬薩諸塞州劍橋市成立Eisai Center for Genetics Guided Dementia Discovery (G2D2)。這是一個(gè)新的專注于基于人類遺傳學(xué)的免疫-失智癥（immuno-dementia）的探索性研究設(shè)施，旨在研發(fā)失智癥領(lǐng)域創(chuàng)新藥物。
阿茲海默病（AD）是全球影響最廣的神經(jīng)退行性疾病。隨著世界人口老齡化，AD的發(fā)病率迅速增加。據(jù)估計(jì)，目前全球有超過4000萬AD患者，到2050年，全世界受影響的人數(shù)將增加到驚人的1億。然而，AD的發(fā)病原因至今尚未明確，也沒有可以有效減緩疾病進(jìn)程的藥物。因此，AD的藥物研發(fā)也是整個(gè)生物醫(yī)藥領(lǐng)域最具挑戰(zhàn)性的課題之一。
此次衛(wèi)材公司投資1億美元建立的G2D2，會(huì)將遺傳信息作為出發(fā)點(diǎn)，控制導(dǎo)致失智癥的主要原因——神經(jīng)炎癥以及β淀粉樣蛋白（Aβ）和tau蛋白，在攻克失智癥的道路上更進(jìn)一步。該中心計(jì)劃于2019財(cái)年第一季度開始運(yùn)營，其負(fù)責(zé)人將由Andover innovative Medicines (AiM) Institute現(xiàn)任主席Nadeem Sarwar博士擔(dān)任。
通過整合人類遺傳學(xué)、神經(jīng)和免疫生物學(xué)、以及由AiM Institute帶來的精準(zhǔn)化學(xué)等優(yōu)勢(shì)，G2D2將采用一種新的藥物發(fā)現(xiàn)方法（免疫-失智癥）來成功控制Aβ和tau。具體而言，G2D2將充分利用失智癥的功能基因分析，基于強(qiáng)有力的人類證據(jù)，參與以神經(jīng)炎癥和免疫系統(tǒng)為基礎(chǔ)的免疫-失智癥藥物發(fā)現(xiàn)研究，并以小膠質(zhì)細(xì)胞表達(dá)的多種蛋白質(zhì)作為藥物發(fā)現(xiàn)的靶點(diǎn)。G2D2的目標(biāo)是，到2020年，將通過該研究確定的化合物推進(jìn)臨床。G2D2的結(jié)構(gòu)將主要由數(shù)據(jù)科學(xué)、免疫-失智癥生物學(xué)、發(fā)現(xiàn)科學(xué)及化學(xué)組成，并擁有約70名員工。
▲Andover innovative Medicines (AiM) Institute現(xiàn)任主席Nadeem Sarwar博士（圖片來源：World Neuroscience Innovation Forum）
G2D2將設(shè)在位于劍橋市西北部Alewife地區(qū)的Alewife Research Center內(nèi)，該地區(qū)是世界領(lǐng)先的生物技術(shù)區(qū)域之一。除了哈佛大學(xué)、麻省理工學(xué)院（MIT）等學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)外，還有很多私人研究機(jī)構(gòu)聚集。利用該地區(qū)的優(yōu)勢(shì)，G2D2將建立一個(gè)可供外部組織使用的研究空間，以加強(qiáng)與杰出研究人員的合作，并開放創(chuàng)新舉措，促進(jìn)免疫-失智癥藥物的發(fā)現(xiàn)。
“通過專注于人類遺傳學(xué)，我們的發(fā)現(xiàn)實(shí)驗(yàn)室最近在針對(duì)免疫-失智癥藥物的下一個(gè)層面取得了快速進(jìn)展。衛(wèi)材認(rèn)識(shí)到這一進(jìn)步，并計(jì)劃在未來10年內(nèi)投入大量專項(xiàng)研究經(jīng)費(fèi)，來進(jìn)一步加速人類遺傳學(xué)指導(dǎo)的藥物研發(fā)，”衛(wèi)材公司董事長兼首席執(zhí)行官Ivan Cheung先生在一份聲明中表示：“憑借衛(wèi)材對(duì)研發(fā)的承諾、強(qiáng)大的產(chǎn)品線和在AD治療中取得的成功，我們相信我們將能夠加速尋找下一代失智癥治療藥物，以幫助數(shù)百萬患者及其護(hù)理人員。”
“這種綜合方法已在短時(shí)間內(nèi)取得令人興奮的藥物發(fā)現(xiàn)進(jìn)展，特別是在人類遺傳學(xué)突顯的通路中的免疫靶標(biāo)。劍橋市新中心的成立為衛(wèi)材提供了基于這些成功而發(fā)展的機(jī)會(huì)，并在人類遺傳學(xué)指導(dǎo)的藥物發(fā)現(xiàn)領(lǐng)域占據(jù)領(lǐng)導(dǎo)地位。我們將在人類遺傳學(xué)領(lǐng)域應(yīng)用我們獨(dú)特的新型精準(zhǔn)化學(xué)方法，以提供定制設(shè)計(jì)的小分子和反義寡核苷酸溶液。我們的目標(biāo)是發(fā)現(xiàn)下一代免疫-失智癥靶向藥物，以補(bǔ)充和超越Aβ和tau靶點(diǎn)?！盨arwar博士說。
