制藥巨頭輝瑞（Pfizer）近日宣布，美國FDA已受理靶向藥物glasdegib的新藥申請（NDA）并授予了優(yōu)先審查資格，其處方藥用戶收費法（PDUFA）目標日期為2018年12月。該藥是一種實驗性口服Smoothened蛋白（SMO）抑制劑，目前正被評估聯(lián)合低劑量阿糖胞苷（LDAC）化療，用于既往未接受治療的（初治）急性髓性白血?。ˋML）成人患者的治療。
此次NDA的提交，是基于II期臨床研究BRIGHT 1003的數(shù)據。該研究是一項隨機、開放標簽、多中心研究，入組了132例不適合強化化療且既往未接受治療的AML或高危骨髓增生異常綜合癥（MDS）患者，評估了glasdegib與LDAC組合療法（n=88）相對于LDAC單藥療法（n=44）的療效和安全性。
數(shù)據顯示，與LDAC治療組相比，glasdegib與LDAC聯(lián)合治療組總生存期顯著延長（中位OS：8.8個月 vs 4.9個月）、死亡風險顯著下降49.9%（HR=0.501，95%CI:0.334-0.752，單臂p=0.0003），達到了研究的主要終點。
安全性方面，與LDAC治療組相比，glasdegib與LDAC聯(lián)合治療組最常見的不良反應（發(fā)生率≥30%）為貧血（45% vs 42%）、發(fā)熱性中性粒細胞減少癥（36% vs 27%）、食欲下降（32% vs 12%）、疲勞（31% vs 20%）及血小板減少（30% vs 27%），最常見的嚴重不良反應（發(fā)生率≥15%）為發(fā)熱性中性粒細胞減少（29% vs 20%）和肺炎（21% vs 17%）。
glasdegib是一種實驗性、口服、每日一次的藥物，被認為可抑制SMO受體從而破壞Hedgehog信號通路。異常的Hedgehog通路激活被認為在多種類型癌癥的發(fā)展中起作用，包括實體瘤和血液系統(tǒng)惡性腫瘤。目前，輝瑞正在開展一項III期臨床研究BRIGHT AML 1019（NCT03416179），評估glasdegib聯(lián)合強化化療或非強化化療治療新診AML患者。
輝瑞全球產品開發(fā)腫瘤學首席開發(fā)官Mace Rothenberg表示，不適合進行強化化療的AML患者迫切需要新的治療方案來改善總體生存。在II期研究中，與LDAC相比，glasdegib聯(lián)合LDAC顯著延長了患者的生存期。glasdegib是首個能為AML患者提供如此生存受益的SMO抑制劑。此次NDA申請被授予優(yōu)先審查，對此我們感到非常自豪。
原文出處：
U.S. FDA GRANTS PRIORITY REVIEW FOR PFIZER’S NEW DRUG APPLICATION FOR GLASDEGIB IN PATIENTS WITH PREVIOUSLY UNTREATED ACUTE MYELOID LEUKEMIA
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