別小看TA，
其中可能藏著打開治療罕見病的鑰匙
這就是自然病史研究
去年10月，美國食品和藥物管理局頒發(fā)了六項新的研究經(jīng)費, 全部給了罕見疾病的自然病史研究。其中兩項是與國家衛(wèi)生研究院(NIH)的國家推進轉(zhuǎn)化科學中心(NCATS)的合作。
疾病的自然病程研究是指，罕見疾病從發(fā)病到癥狀到臨床階段，以及沒有治療的最終結(jié)果。
由于許多罕見疾病的自然病史仍然相對很有限，因此，為這些罕見病的患者有效開發(fā)診斷和治療方法帶來了巨大挑戰(zhàn)。
“我們相信這些重要的研究將提供關(guān)于這些罕見疾病如何發(fā)展和進展的關(guān)鍵信息，并最終有助于開發(fā)可以使開發(fā)過程更有效的疾病行為模型，” FDA局長Scott Gottlieb在聲明中表示道。
“我們在為罕見疾病開發(fā)新藥中遇到的挑戰(zhàn)之一就是缺乏自然病史數(shù)據(jù)，來指導成功的臨床試驗設(shè)計，”NCATS的投資組合管理和戰(zhàn)略運營主管NAT楊博士表示說。
“我們很高興可以與FDA合作，資助今年的兩項自然歷史研究，這將有助于NC為患有這些破壞性疾病的患者開發(fā)新的治療方法?！?/span>
此外，自然史研究的可以通過更好地了解特定的罕見疾病如何隨時間推移，從而為醫(yī)療產(chǎn)品開發(fā)提供信息。
此外，輝瑞公司在國內(nèi)計劃進行治療杜氏就營養(yǎng)不良（DMD）的臨床試驗，其中就包括自然病史的研究。
由此可見，自然病史研究的重要性。
這些研究的一個潛在應(yīng)用是使用自然病史模型，這些模型針對極端罕見疾病的藥物研究，極端罕見病的招募患者可能具有挑戰(zhàn)性。
這是FDA首次提供資金進行罕見疾病自然史研究。
FDA將在未來五年內(nèi)提供總計630萬美元的資金，用于資助四項自然歷史研究。此外，通過與美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）（NCATS）的合作，資助350萬美元。
收到FDA630萬美元贊助的項目是：
費城兒童醫(yī)院的David Lynch醫(yī)生，弗里德賴希共濟失調(diào)（FA）的前瞻性研究，5年內(nèi)贊助200萬美元
哥倫比亞大學醫(yī)學中心的Adi Cohen醫(yī)生，妊娠和哺乳期相關(guān)骨質(zhì)疏松癥的前瞻性研究，5年內(nèi)約200萬美元
愛荷華大學的Alicia Gerke，結(jié)節(jié)病的回顧性研究，2年內(nèi)約30萬美元
北卡羅來納大學Champhill分校的Kenneth Ataga，鐮狀細胞貧血的前瞻性研究，以確定慢性腎病內(nèi)皮功能變化的生物標志物，5年內(nèi)約200萬美元。
NCATS和FDA合作，400萬美元贊助的項目是：
兒童醫(yī)院的譚文漢（音，Wen-Hann Tan），Angelman綜合征的前瞻性研究，5年內(nèi)約200萬美元
猶他大學的尼古拉斯-約翰遜，強直性肌營養(yǎng)不良1型，前瞻性研究確定生物標志物和臨床終點，5年內(nèi)約200萬美元。
”我們一直在連軸轉(zhuǎn)，以開發(fā)可以模擬極端罕見疾病的安慰劑組的行為的模型，其中招募臨床試驗可能特別困難。我們非常感謝NCATS對這一重要計劃的支持，這使我們能夠支持另外兩項研究，“FDA局長表示。
美國孤兒藥法案定義，發(fā)病人數(shù)少于20萬的疾病為罕見病。目前約有7000種罕見病。
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