近日，Celgene公司和Acceleron Pharma公司公布了一項(xiàng)隨機(jī)雙盲多中心3期臨床研究（代號(hào)BELIEVE）的結(jié)果。其治療β-地中海貧血的潛在重磅新藥luspatercept在紅細(xì)胞反應(yīng)的主要終點(diǎn)方面取得了統(tǒng)計(jì)學(xué)上的顯著改善，與安慰劑相比，治療藥物使紅細(xì)胞（RBC）輸血負(fù)擔(dān)比基線至少降低33％，在第13周到第24周連續(xù)12周治療期間至少減少2個(gè)單位。
Luspatercept是一種first-in-class的紅細(xì)胞成熟劑（EMA），被認(rèn)為可調(diào)節(jié)晚期紅細(xì)胞成熟。該藥物旨在通過靶向轉(zhuǎn)化生長(zhǎng)因子-β蛋白來刺激紅細(xì)胞的產(chǎn)生。Acceleron和Celgene正在合作共同開發(fā)luspatercept。這種貧血癥藥物（最初被稱為ACE-536）的合作始于7年前，當(dāng)時(shí)Celgene支付了2500萬美元先期付款，里程碑費(fèi)用高達(dá)2.17億美元。
該臨床試驗(yàn)在輸血依賴性β-地中海貧血成人患者中評(píng)估luspatercept加上最佳支持治療的療效和安全性。除了達(dá)到主要終點(diǎn)外，luspatercept還達(dá)到了所有的關(guān)鍵次要終點(diǎn)，證明RBC輸血負(fù)擔(dān)的統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著改善。在該研究中觀察到的不良事件與先前一致。
“幾十年來，成人β-地中海貧血的治療僅限于輸血和鐵螯合。減少輸血負(fù)擔(dān)是這種罕見血液病患者向前邁出的重要一步，”Celgene首席醫(yī)學(xué)官Jay Backstrom博士說：“我們感謝患者及其家人和醫(yī)生參與BELIEVE研究?！?/span>
▲Acceleron總裁兼首席執(zhí)行官Habib Dable先生（圖片來源：Acceleron官方網(wǎng)站）
“BELIEVE研究是luspatercept的第二項(xiàng)取得積極結(jié)果的3期研究，證明了這種紅細(xì)胞成熟劑對(duì)慢性貧血相關(guān)疾病的潛在影響，”Acceleron總裁兼首席執(zhí)行官Habib Dable先生說：“我們繼續(xù)在更廣泛的開發(fā)計(jì)劃中探索luspatercept，包括正在進(jìn)行的治療非輸血依賴性β-地中海貧血的BEYOND研究。”
Luspatercept在全球尚未被批準(zhǔn)用于任何適應(yīng)癥。目前l(fā)uspatercept正處于3期臨床階段，評(píng)估治療MDS患者（MEDALIST試驗(yàn)）和β-地中海貧血患者（BELIEVE試驗(yàn)）的安全性和有效性。一項(xiàng)針對(duì)一線，低風(fēng)險(xiǎn)MDS患者的3期試驗(yàn)（COMMANDS）即將開展。另外，治療非輸血依賴性β-地中海貧血的2期試驗(yàn)BEYOND和治療骨髓纖維化的一項(xiàng)2期試驗(yàn)也在進(jìn)行中。
兩家公司最近還宣布luspatercept達(dá)到了MEDALIST研究中的主要和關(guān)鍵次要終點(diǎn)，這是一項(xiàng)3期、隨機(jī)、雙盲、多中心臨床試驗(yàn)，評(píng)估luspatercept治療骨髓增生異常綜合征（MDS）伴慢性貧血患者的療效，這些患者不耐受或不適用促紅細(xì)胞生成素刺激劑（ESA）治療，或治療后復(fù)發(fā)，環(huán)狀成纖維細(xì)胞陽性并需要頻繁的RBC輸血。
BELIEVE和MEDALIST試驗(yàn)的數(shù)據(jù)將于2018年在相關(guān)醫(yī)學(xué)會(huì)議公布。兩家公司計(jì)劃在2019年上半年在美國(guó)和歐洲提交luspatercept的上市申請(qǐng)。
參考資料：
[1] Celgene and Acceleron Announce Luspatercept Achieved Primary and All Key Secondary Endpoints in Phase III ‘BELIEVE’ Study in Adults with Transfusion-Dependent Beta-Thalassemia
[2] A 7-year-old alliance between Celgene and Acceleron is paying off with more promising PhIII data for luspatercept
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