阿斯利康合作研發(fā)基因療法，治療慢性肺病

日前，阿斯利康（AstraZeneca）的全球生物制劑研發(fā)部門MedImmune和4D Molecular Therapeutics（4DMT）宣布合作，將共同利用4DMT的新型發(fā)現(xiàn)平臺生成優(yōu)化的AAV載體，旨在為慢性肺病患者提供基因療法。4DMT在腺相關(guān)病毒（AAV）基因治療的載體開發(fā)和產(chǎn)品開發(fā)方面的技術(shù)居于世界前列。

AAV載體技術(shù)是將基因轉(zhuǎn)運(yùn)至生物體內(nèi)的主要遞送載體技術(shù)，通過AAV載體轉(zhuǎn)移到細(xì)胞中的遺傳物質(zhì)是產(chǎn)生蛋白質(zhì)的藍(lán)圖，這些蛋白質(zhì)旨在靶向會導(dǎo)致疾病的病理過程，從而產(chǎn)生治療效果。AAV載體是從非致病、無病毒包膜，天然具有復(fù)制缺陷的細(xì)小病毒發(fā)展而來，它可以針對分裂期和非分裂期的細(xì)胞，在基因療法中使用的AAV載體的所有病毒編碼序列都被想要表達(dá)的基因盒所取代，因而不會造成病毒感染。之前曾有臨床試驗顯示，利用AAV載體遞送的基因在合適的情況下能在接受者體內(nèi)長期存在，給長期持續(xù)療效帶來可能。

4DMT利用“演化和自然選擇”的原則，推進(jìn)和優(yōu)化靶向AAV載體技術(shù)領(lǐng)域，并考慮到臨床最佳給藥途徑、可控劑量和之前存在抗體的耐藥性，創(chuàng)建出能有效靶向患者器官內(nèi)特定細(xì)胞的載體。4DMT的“治療載體演化（Therapeutic Vector Evolution）”平臺能夠從超過35種獨(dú)特且專有的4DMT AAV文庫中部署超過1億種獨(dú)特的AAV變體，因此具有廣泛的多樣性。在定義目標(biāo)產(chǎn)品概況（Target Product Profile）和相關(guān)的目標(biāo)載體概況（Target Vector Profile）后，4DMT會應(yīng)用公司專有方法從AAV庫中找到領(lǐng)先載體，并產(chǎn)生出一種定制，新穎且專有的醫(yī)藥級產(chǎn)品。

這次商定的合作將利用4DMT在載體發(fā)現(xiàn)和工程化、優(yōu)化和流程開發(fā)等方面的專業(yè)知識來開發(fā)載體。MedImmune將發(fā)揮公司在呼吸科學(xué)領(lǐng)域的廣泛專業(yè)知識，從早期臨床階段接手進(jìn)行產(chǎn)品進(jìn)一步開發(fā)。

MedImmune的呼吸、炎癥和自身免疫研究與開發(fā)部副總裁Roland Kolbeck博士說：“AAV療法的快速發(fā)展使其成為推動慢性肺病治療的有力工具，特別是在具有高度未滿足的醫(yī)療需求的領(lǐng)域。此次合作戰(zhàn)略將4DMT在AAV方面的專業(yè)知識與MedImmune在呼吸科學(xué)領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)地位相結(jié)合，重點(diǎn)關(guān)注早期干預(yù)和疾病改造?！?/span>

▲4DMT首席執(zhí)行官兼聯(lián)合創(chuàng)始人David Kirn博士（圖片來源：4DMT官網(wǎng)）

4DMT首席執(zhí)行官兼聯(lián)合創(chuàng)始人David Kirn博士補(bǔ)充說：“這項激動人心的合作有望為呼吸系統(tǒng)疾病患者的治療帶來重大進(jìn)展。我們在定制AAV載體方面的進(jìn)步使我們能夠釋放基因療法的潛力，并且憑借MedImmune在蛋白質(zhì)工程方面的專業(yè)知識，我們將繼續(xù)推動將專有基因傳遞到組織和細(xì)胞中的極限?！?/span>

我們祝賀這項合作，希望能催生出新的基因療法，造福廣大患者。

參考資料：

[1] Medimmune and 4D Molecular Therapeutics Collaborate to Design, Develop and Commercialize AAV Gene Therapy for Chronic Lung Disease