位于馬薩諸塞州劍橋市的藍鳥公司預計將在今年年底前就提交申請，用基因療法治療地中海貧血。
這個基因療法， LentiGlobin 治療治療青少年和成人患者β地中海貧血 (TDT) 和 non-β0/β0基因型的地貧依賴于輸血治療的患者。
上周，歐盟的醫(yī)藥管理局（EMA）授予了藍鳥的基因療法快速審評的資格。
最近提出的一項臨床研究顯示, 經過治療后，八例患者中有7例患者不再需要長期輸血, 并且，他們血紅蛋白繼續(xù)顯示正常水平。
作為一家美國的生物制藥公司，不尋常的是, 藍鳥計劃繞過美國，率先在歐盟提交上市申請。這與歐盟對該基因療法的重視有關。藍鳥表示說, LentiGlobin 在歐洲獲得了快速軌道指定, 這為早期討論的數據要求和試驗設計提供了條件。
“輸血依賴的β-地中海貧血是一種嚴重的遺傳疾病, 需要終生的長期輸血來生存, 而輸血是挽救生命的唯一方法, 他們也與嚴重的醫(yī)療并發(fā)癥, 如器官鐵超載有關, "藍鳥公司的首席醫(yī)學官大衛(wèi)戴維森 博士在聲明中表示。
"LentiGlobin 的加速審評有助于幫助我們向 TDT 患者提供第一個基因治療。我們期待著就這個潛在的變革性治療方案與監(jiān)管當局合作。“
歐盟的這個加速審評可以將正常的210天的審評時限減少到150天，這樣，如果藍鳥在年底提交申請，預計在2019年就可以得到審評結果。
在美國，這個基因療法已經獲得了FDA的突破性療法的資格。
美國的提交申請的時間將在歐盟之后。
如果獲批，這將是繼諾華，風箏和Spark之后的又一家基因療法上市。
但是，和其他已經獲得批準的基因療法一樣，藍鳥的LentiGlobin預計價格不菲。分析人士表示，這個基因療法的價格預計將在55萬美元左右。
目前獲批的基因療法的價格如下：
基因療法 | 公司 | 適應癥 | 價格（美元） |
Kymriah | 諾華 | B細胞急性淋巴白血病（ALL） | 475，000 |
Yescarta | 風箏/吉利德 | 非何杰金淋巴瘤 | 373，000 |
Luxturna | Spark | 遺傳性視網膜病變 | 425，000 |
關于煜森資本 煜森資本成立于2016年，聚焦國際先進的生物醫(yī)學科技，旨在打造一流的醫(yī)療健康創(chuàng)業(yè)和投融資平臺。核心團隊由一批業(yè)內資深企業(yè)家、投資人和職業(yè)經理人組成，擁有豐富的研發(fā)、管理、創(chuàng)業(yè)、投資和資本運作經驗，并擁有深厚的行業(yè)資源。煜森資本核心業(yè)務，包括天使投資、共同創(chuàng)業(yè)、財務顧問和專項投資基金四大板塊。煜森資本秉承“投資并與企業(yè)共成長”的理念，致力于成為企業(yè)的緊密合作伙伴，推動和協助企業(yè)共同發(fā)展，與投資和服務的企業(yè)攜手構建中國醫(yī)療健康新生態(tài)。
