一文看懂干細(xì)胞療法五大最新進(jìn)展

圖片來(lái)源：視覺(jué)中國(guó)

1、SanBio簽訂干細(xì)胞治療失智癥的聯(lián)合研究協(xié)議

專注于神經(jīng)疾病再生醫(yī)學(xué)的SanBio公司宣布與慶應(yīng)義塾大學(xué)醫(yī)學(xué)院達(dá)成關(guān)于SB623治療失智癥的聯(lián)合研究協(xié)議。

SB623是一種再生細(xì)胞藥物，正在美國(guó)進(jìn)行慢性卒中的臨床試驗(yàn)，在日本和美國(guó)進(jìn)行治療慢性創(chuàng)傷性腦損傷的試驗(yàn)。SB623由來(lái)自成體骨髓的間充質(zhì)干細(xì)胞組成，這些干細(xì)胞經(jīng)過(guò)基因改造，釋放各種生長(zhǎng)因子，并在中風(fēng)或創(chuàng)傷性腦損傷引起的損傷部位給藥時(shí)促進(jìn)神經(jīng)細(xì)胞再生，被認(rèn)為是一種可以恢復(fù)功能喪失的干細(xì)胞療法。在SB623治療腦卒中小鼠的實(shí)驗(yàn)中，觀察到神經(jīng)干細(xì)胞向損傷部位的遷移，神經(jīng)細(xì)胞的增殖和血管發(fā)生。

由Okyo Hideano教授領(lǐng)導(dǎo)的聯(lián)合研究項(xiàng)目旨在通過(guò)評(píng)估SB623在失智癥動(dòng)物模型中的治療效果，獲得進(jìn)入SB623臨床試驗(yàn)階段所需的數(shù)據(jù)。SanBio將通過(guò)此類合作開(kāi)發(fā)SB623作為治療失智癥的方法，包括阿茲海默病和腦血管性失智癥。

2、Axol Bioscience推出人源iPSC衍生的心房心肌細(xì)胞

7月23日，致力于人源細(xì)胞培養(yǎng)、提供高度驗(yàn)證的原代細(xì)胞和iPSC衍生細(xì)胞以及優(yōu)化的培養(yǎng)基和生長(zhǎng)補(bǔ)充劑的Axol Bioscience公司，宣布推出人源iPSC衍生的心房肌細(xì)胞，用于發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)新的治療方法，促進(jìn)我們對(duì)心血管疾病的理解。由Axol的人源iPSC衍生的心室心肌細(xì)胞相同的供體產(chǎn)生，這種生理學(xué)相關(guān)的人源iPSC衍生細(xì)胞系快速且易于使用，可在解凍后7天內(nèi)制備好，用于電生理學(xué)、心臟收縮性研究、心肌病篩查和研究。

據(jù)Axol Bioscience公司首席執(zhí)行官Yichen Shi博士介紹，這是目前研究市場(chǎng)上唯一一個(gè)iPSC衍生的心房肌細(xì)胞產(chǎn)品。這些細(xì)胞將為研究人員提供一個(gè)快速且易于使用的平臺(tái)，用于研究人類心房肌細(xì)胞，創(chuàng)建心房特異性疾病模型，以及后續(xù)開(kāi)發(fā)用于識(shí)別疾病和改善治療。

3、Gamida獲得FDA的孤兒藥資格，用于治療造血干細(xì)胞移植

一家領(lǐng)先的細(xì)胞和免疫治療公司Gamida Cell宣布美國(guó)FDA已授予NiCord孤兒藥資格認(rèn)定，作為造血干細(xì)胞移植（HSCT）的治療方法。

NiCord是Gamida Cell的主要臨床研究項(xiàng)目，是一種針對(duì)高風(fēng)險(xiǎn)血液系統(tǒng)惡性腫瘤患者的通用骨髓移植解決方案。與未經(jīng)處理的臍帶血相比，NiCord的療效有所提高，導(dǎo)致更少的細(xì)菌和真菌感染以及住院時(shí)間縮短。NiCord已獲得美國(guó)FDA突破性療法認(rèn)定，是第一個(gè)獲得此稱號(hào)的骨髓移植替代品。它還獲得了美國(guó)和歐盟的孤兒藥資格。在美國(guó)，歐洲和亞洲，正在進(jìn)行一項(xiàng)評(píng)估白血病和淋巴瘤患者的NiCord的3期研究（NCT02730299）。

4. Convelo開(kāi)發(fā)再生藥物，治療神經(jīng)疾病的髓鞘損失

Convelo Therapeutics宣布從隱匿模式成立，其使命是發(fā)現(xiàn)并開(kāi)發(fā)一種可以再生神經(jīng)細(xì)胞周?chē)谋Ｗo(hù)性髓鞘層的新藥，這些神經(jīng)細(xì)胞在多種神經(jīng)系統(tǒng)疾病中丟失，包括多發(fā)性硬化癥（MS）。Convelo的發(fā)現(xiàn)平臺(tái)以Case Western Reserve University醫(yī)學(xué)院的Paul Tesar教授和Drew Adams教授實(shí)驗(yàn)室的成果為基礎(chǔ)。他們最近在《Nature》與《Nature Methods》上發(fā)表了一系列最新研究成果，確定了刺激中樞神經(jīng)系統(tǒng)新髓鞘細(xì)胞再生的中心分子通路。

“能夠恢復(fù)髓鞘的藥物是以髓鞘丟失為特征的神經(jīng)退行性疾病患者的新治療范式，”被任命為Convelo Therapeutics總裁兼首席執(zhí)行官的Derrick Rossi博士說(shuō)。在加入Convelo之前，Rossi博士是哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院和哈佛大學(xué)干細(xì)胞與再生生物學(xué)系的教員。他還曾在波士頓兒童醫(yī)院擔(dān)任研究員，他的實(shí)驗(yàn)室專注于干細(xì)胞生物學(xué)和再生醫(yī)學(xué)。Rossi博士擁有豐富的創(chuàng)業(yè)史，他是Moderna Therapeutics，Magenta Therapeutics和Intellia Therapeutics的聯(lián)合創(chuàng)始人。

本文來(lái)源：藥明康德

“MS是年輕人中最常見(jiàn)的慢性神經(jīng)系統(tǒng)疾病，患者僅能使用免疫調(diào)節(jié)藥物。這些可以有效減緩疾病的進(jìn)展但不會(huì)治愈疾病。我們的觀點(diǎn)是，直接作用于中樞神經(jīng)系統(tǒng)以刺激髓鞘再生的藥物有可能完全阻止或逆轉(zhuǎn)這些類型疾病的進(jìn)展?！?/span>

5. 上海宣布將推動(dòng)生物治療產(chǎn)品應(yīng)用，打造干細(xì)胞、免疫細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)群

7月25日，上海市人民政府正式發(fā)布了《關(guān)于推進(jìn)本市健康服務(wù)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展加快建設(shè)一流醫(yī)學(xué)中心城市的若干意見(jiàn)》，意見(jiàn)中明確提出：推動(dòng)新型個(gè)體化生物治療產(chǎn)品標(biāo)準(zhǔn)化規(guī)范化應(yīng)用，打造免疫細(xì)胞治療、干細(xì)胞治療和基因檢測(cè)產(chǎn)業(yè)集群。支持醫(yī)療機(jī)構(gòu)開(kāi)展基因檢測(cè)服務(wù)，把臨床需求確切、成本效益高的基因檢測(cè)項(xiàng)目納入醫(yī)保支付目錄。另外，意見(jiàn)中對(duì)于發(fā)展健康管理服務(wù)、推動(dòng)產(chǎn)學(xué)研醫(yī)協(xié)同發(fā)展、發(fā)展各類健康研發(fā)創(chuàng)新機(jī)構(gòu)、強(qiáng)化個(gè)人健康消費(fèi)意識(shí)等均提出明確要求。

參考資料：

[1]  SanBio: Joint Research Agreement for SB623 Targeting Dementia

[2]  Axol Bioscience Launch Human iPSC-derived Atrial Cardiomyocytes

[3]  Gamida Cell Receives Orphan Drug Designation from the FDA for NiCord? as a Treatment for Hematopoietic Stem Cell Transplantation

[4] Convelo Therapeutics to Develop New Regenerative Medicines for Neurological Disease Characterized by Loss of Myelin