一文看懂干細胞療法最新進展

SanBio簽訂干細胞治療失智癥的聯(lián)合研究協(xié)議

專注于神經(jīng)疾病再生醫(yī)學的SanBio公司宣布與慶應(yīng)義塾大學醫(yī)學院達成關(guān)于SB623治療失智癥的聯(lián)合研究協(xié)議。

SB623是一種再生細胞藥物，正在美國進行慢性卒中的臨床試驗，在日本和美國進行治療慢性創(chuàng)傷性腦損傷的試驗。SB623由來自成體骨髓的間充質(zhì)干細胞組成，這些干細胞經(jīng)過基因改造，釋放各種生長因子，并在中風或創(chuàng)傷性腦損傷引起的損傷部位給藥時促進神經(jīng)細胞再生，被認為是一種可以恢復(fù)功能喪失的干細胞療法。在SB623治療腦卒中小鼠的實驗中，觀察到神經(jīng)干細胞向損傷部位的遷移，神經(jīng)細胞的增殖和血管發(fā)生。

由Okyo Hideano教授領(lǐng)導(dǎo)的聯(lián)合研究項目旨在通過評估SB623在失智癥動物模型中的治療效果，獲得進入SB623臨床試驗階段所需的數(shù)據(jù)。SanBio將通過此類合作開發(fā)SB623作為治療失智癥的方法，包括阿茲海默病和腦血管性失智癥。

Axol Bioscience推出人源iPSC衍生的心房心肌細胞

7月23日，致力于人源細胞培養(yǎng)、提供高度驗證的原代細胞和iPSC衍生細胞以及優(yōu)化的培養(yǎng)基和生長補充劑的Axol Bioscience公司，宣布推出人源iPSC衍生的心房肌細胞，用于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)新的治療方法，促進我們對心血管疾病的理解。由Axol的人源iPSC衍生的心室心肌細胞相同的供體產(chǎn)生，這種生理學相關(guān)的人源iPSC衍生細胞系快速且易于使用，可在解凍后7天內(nèi)制備好，用于電生理學、心臟收縮性研究、心肌病篩查和研究。

據(jù)Axol Bioscience公司首席執(zhí)行官Yichen Shi博士介紹，這是目前研究市場上唯一一個iPSC衍生的心房肌細胞產(chǎn)品。這些細胞將為研究人員提供一個快速且易于使用的平臺，用于研究人類心房肌細胞，創(chuàng)建心房特異性疾病模型，以及后續(xù)開發(fā)用于識別疾病和改善治療。

Gamida獲得FDA的孤兒藥資格，用于造血干細胞移植

一家領(lǐng)先的細胞和免疫治療公司Gamida Cell宣布美國FDA已授予NiCord孤兒藥資格認定，作為造血干細胞移植（HSCT）的治療方法。

NiCord是Gamida Cell的主要臨床研究項目，是一種針對高風險血液系統(tǒng)惡性腫瘤患者的通用骨髓移植解決方案。與未經(jīng)處理的臍帶血相比，NiCord的療效有所提高，導(dǎo)致更少的細菌和真菌感染以及住院時間縮短。NiCord已獲得美國FDA突破性療法認定，是第一個獲得此稱號的骨髓移植替代品。它還獲得了美國和歐盟的孤兒藥資格。在美國，歐洲和亞洲，正在進行一項評估白血病和淋巴瘤患者的NiCord的3期研究（NCT02730299）。

Convelo開發(fā)再生藥物，治療神經(jīng)疾病的髓鞘損失

Convelo Therapeutics使命是發(fā)現(xiàn)并開發(fā)一種可以再生神經(jīng)細胞周圍的保護性髓鞘層的新藥，這些神經(jīng)細胞在多種神經(jīng)系統(tǒng)疾病中丟失，包括多發(fā)性硬化癥（MS）。Convelo的發(fā)現(xiàn)平臺以Case Western Reserve University醫(yī)學院的Paul Tesar教授和Drew Adams教授實驗室的成果為基礎(chǔ)。他們最近在《Nature》與《Nature Methods》上發(fā)表了一系列最新研究成果，確定了刺激中樞神經(jīng)系統(tǒng)新髓鞘細胞再生的中心分子通路。

“能夠恢復(fù)髓鞘的藥物是以髓鞘丟失為特征的神經(jīng)退行性疾病患者的新治療范式，”被任命為Convelo Therapeutics總裁兼首席執(zhí)行官的Derrick Rossi博士說。在加入Convelo之前，Rossi博士是哈佛大學醫(yī)學院和哈佛大學干細胞與再生生物學系的教員。他還曾在波士頓兒童醫(yī)院擔任研究員，他的實驗室專注于干細胞生物學和再生醫(yī)學。Rossi博士擁有豐富的創(chuàng)業(yè)史，他是Moderna Therapeutics，Magenta Therapeutics和Intellia Therapeutics的聯(lián)合創(chuàng)始人。

“MS是年輕人中最常見的慢性神經(jīng)系統(tǒng)疾病，患者僅能使用免疫調(diào)節(jié)藥物。這些可以有效減緩疾病的進展但不會治愈疾病。我們的觀點是，直接作用于中樞神經(jīng)系統(tǒng)以刺激髓鞘再生的藥物有可能完全阻止或逆轉(zhuǎn)這些類型疾病的進展?！?/span>

上海宣布將推動生物治療產(chǎn)品應(yīng)用，打造干細胞、免疫細胞治療產(chǎn)業(yè)群

7月25日，上海市人民政府正式發(fā)布了《關(guān)于推進本市健康服務(wù)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展加快建設(shè)一流醫(yī)學中心城市的若干意見》，意見中明確提出：推動新型個體化生物治療產(chǎn)品標準化規(guī)范化應(yīng)用，打造免疫細胞治療、干細胞治療和基因檢測產(chǎn)業(yè)集群。支持醫(yī)療機構(gòu)開展基因檢測服務(wù)，把臨床需求確切、成本效益高的基因檢測項目納入醫(yī)保支付目錄。另外，意見中對于發(fā)展健康管理服務(wù)、推動產(chǎn)學研醫(yī)協(xié)同發(fā)展、發(fā)展各類健康研發(fā)創(chuàng)新機構(gòu)、強化個人健康消費意識等均提出明確要求。

全球首個iPS細胞治療帕金森臨床試驗獲批

7月30日報道，日本政府已經(jīng)批準了京都大學使用誘導(dǎo)多能干細胞（iPS細胞）治療帕金森的臨床試驗。這也是日本政府第三次批準將iPS衍生細胞移植到病人體內(nèi)。 

據(jù)悉，今年早些時候，京都大學的審查委員會就通過了這項臨床試驗。這將是首個旨在開發(fā)iPS細胞藥物的臨床試驗。

該臨床試驗由高橋盾（Jun Takahashi）教授及其同事引領(lǐng)，計劃將京都大學庫存的iPS細胞培養(yǎng)成神經(jīng)前體細胞，并將培養(yǎng)出來的細胞移植到帕金森患者大腦中，以期移植的細胞發(fā)育成神經(jīng)元并釋放多巴胺。通過該項目，研究人員將檢測這種療法的有效性和安全性。 

2017年，高橋盾團隊在《自然》雜志發(fā)表了iPS細胞可改善帕金森病的研究結(jié)果。該團隊利用人的iPS細胞制成了神經(jīng)元細胞，并將這些神經(jīng)元細胞移植至8只患有帕金森的猴子腦中，結(jié)果顯示，猴子的手足顫抖狀況得到了改善，開始變得靈活，經(jīng)過最長2年時間的觀察，未出現(xiàn)長出腫瘤的異常狀況。

這些數(shù)據(jù)為iPS細胞治療帕金森的臨床試驗奠定了科學基礎(chǔ)。那么，iPS細胞治療帕金森最終會在人體臨床試驗中得出什么結(jié)果？我們拭目以待！

參考資料：

[1]SanBio: Joint Research Agreement for SB623 Targeting Dementia

[2] Axol Bioscience Launch Human iPSC-derived Atrial Cardiomyocytes

[3]Gamida Cell Receives Orphan Drug Designation from the FDA for NiCord? as a Treatment for Hematopoietic Stem Cell Transplantation

[4]Convelo Therapeutics to Develop New Regenerative Medicines for Neurological Disease Characterized by Loss of Myelin

[5]Japan OKs clinical trial with iPS cells for Parkinson’s treatment