世界首家基因與細(xì)胞治療醫(yī)院落戶深圳

世界頂級(jí)專家齊聚深圳探討基因與細(xì)胞技術(shù)治療罕見病，罕見病治療有望迎來新“春天”。

8月17日，2018罕見病基因和細(xì)胞治療國際會(huì)議在深圳舉行。財(cái)時(shí)代從會(huì)議上獲悉，中國基因集團(tuán)與羅湖醫(yī)院集團(tuán)將籌建中國首家基因與細(xì)胞治療醫(yī)院。今后，腦癱、GM2神經(jīng)節(jié)苷脂病等多個(gè)罕見病以及老年癡呆、白血病等高難度疾病，有望可以在該醫(yī)院通過基因與細(xì)胞技術(shù)進(jìn)行治療。

新建醫(yī)院關(guān)注罕見病

深圳市李偉波慈善基金會(huì)創(chuàng)始人李偉波表示：“醫(yī)院從籌建起就可以接受罕見病治療預(yù)約登記。建成投入使用后，深圳市李偉波慈善基金會(huì)還將為病患者前期基因與細(xì)胞治療進(jìn)行治療費(fèi)用的籌集和資助，降低患者負(fù)擔(dān)，為患者帶來希望和福音。在本次會(huì)議上，就有來自荷蘭、臺(tái)灣及中國的三名腦癱罕見病患者參會(huì)，他們已經(jīng)由該基金會(huì)捐助，完成相關(guān)基因細(xì)胞治療?！?/span>

據(jù)財(cái)時(shí)代（xjrzcq.com）了解，中國基因集團(tuán)和羅湖醫(yī)院集團(tuán)合作協(xié)商，雙方基于自有基因和醫(yī)療技術(shù)與臨床資源，達(dá)成共識(shí)在深圳成立獨(dú)特高瑞的“基因與細(xì)胞治療醫(yī)院”。

醫(yī)院將按照國際化標(biāo)準(zhǔn)管理體系建設(shè)與管理模式運(yùn)營，并積極探索與美國麻省紀(jì)念醫(yī)院開展三方合作。

醫(yī)院由中國基因集團(tuán)全額投資約20億人民幣，選址布吉下李朗，建筑面積約為15萬㎡。建成后將擁有1100個(gè)病房、2500張床位，醫(yī)院建成投入使用后，可以滿足腦癱，GM2神經(jīng)節(jié)苷脂病等多個(gè)罕見病以及老年癡呆、白血病等部分難以治療的疾病的治療需求。

美國基因與細(xì)胞學(xué)會(huì)當(dāng)選主席高光坪告訴財(cái)時(shí)代（xjrzcq.com）：“舉辦這個(gè)會(huì)議的目的是要及引起政府、社會(huì)、科研機(jī)構(gòu)、科研人員和企業(yè)對(duì)罕見病的專注、注視和更多的投入，從這個(gè)角度來講，這是我們要努力追趕的方向?！?/span>

據(jù)悉，基因治療醫(yī)院主要包括基因治療和基因改造修復(fù)的細(xì)胞治療中心、醫(yī)養(yǎng)結(jié)合平臺(tái)、遠(yuǎn)程治療平臺(tái)。該遠(yuǎn)程治療平臺(tái)正在協(xié)商與美國麻省紀(jì)念醫(yī)院緊密合作，同時(shí)可與麻省大學(xué)李偉波罕見病研究中心的44位國際頂尖罕見病研究教授及時(shí)連線研討各種人類罕見病及藥物研發(fā)。

患者在深圳就可以接受這些美國專家們的遠(yuǎn)程資詢，診斷和討論可能的治療方案。

雙方將共同引進(jìn)中外合作伙伴為基因治療醫(yī)院設(shè)立以下?？频难芯?，轉(zhuǎn)化和服務(wù)：腦癱治療中心、老慢病?？浦行?、罕見病研究中心、科研樣本干庫/濕庫數(shù)據(jù)中心、臨檢中心、抗衰老治療中心、腫瘤治療中心、體檢中心、影像中心及?？崎T診等。

罕見病是指流行率很低、很少見的疾病，一般為慢性、嚴(yán)重性疾病，常危及生命，給病人和家屬帶來巨大的痛苦。

罕見病因普遍存在科研投入少、診斷率低、缺乏有效治療手段，且藥物往往不包括在醫(yī)保體系中，面臨著缺醫(yī)少藥、科研進(jìn)展緩慢、全球政策壁壘高筑等巨大困境。

據(jù)財(cái)時(shí)代（xjrzcq.com）了解，國際確認(rèn)的罕見病約有七千多種，大概占人類疾病的10%，約有80%是由于單基因遺傳缺陷所導(dǎo)致的。

中國罕見病研究中心主任黃如方告訴財(cái)時(shí)代：“任何需要我們支持的地方，我們都將義無反顧的配合科學(xué)家、配合科研人員、配合政府部門，讓大家一起努力，盡快的把這些藥研究出來用在病人身上?！?/span>

治療醫(yī)院“落子”深圳

資料顯示，深圳市羅湖醫(yī)院集團(tuán)是由羅湖區(qū)人民醫(yī)院、羅湖區(qū)中醫(yī)院、羅湖區(qū)婦幼保健院、羅湖區(qū)康復(fù)醫(yī)院、羅湖區(qū)醫(yī)養(yǎng)融合老年病醫(yī)院5家區(qū)屬醫(yī)院，23家院辦院管社康中心以及1個(gè)研究院（深圳市眾循精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)研究院）共同組成一體化緊密型唯一法人代表的醫(yī)院集團(tuán)，是創(chuàng)建和發(fā)展社區(qū)醫(yī)療健康體系的全國先進(jìn)單位。

中國基因集團(tuán)（香港）成立于2015年，其發(fā)展戰(zhàn)略旨在通過內(nèi)生增長+對(duì)外投資的方式布局未來基因細(xì)胞水平精準(zhǔn)醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)鏈，從資源整合入手，中國基因集團(tuán)打造了科普教育，生物藥研發(fā)和生產(chǎn)、醫(yī)院臨床轉(zhuǎn)化服務(wù)、保險(xiǎn)支持一體化產(chǎn)業(yè)鏈，重點(diǎn)布局在包含基因檢測(cè)、細(xì)胞治療、罕見病生物藥創(chuàng)新等精準(zhǔn)醫(yī)療領(lǐng)域。

“殘友”創(chuàng)始人鄭衛(wèi)寧表示：“殘疾是一種無法治愈的疾病，能夠治愈的就是病，不能治愈的才是殘疾。那么，在中國的一億殘疾人、或者兩千萬罕見病患者當(dāng)中，這種會(huì)議的推動(dòng)，可能預(yù)示著這些現(xiàn)在無法治愈的疾病，未來60%到70%是可以治愈的，殘疾人的數(shù)量應(yīng)該是可以改寫的?！?/span>

2018年3月22日，中國基因集團(tuán)基因與細(xì)胞產(chǎn)學(xué)研轉(zhuǎn)化基地在深圳坂田云里智能園成立，美國前國務(wù)卿克里先生與麻省大學(xué)體系首席執(zhí)行副校長、麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院校長 Michael Collins（米克爾.柯林斯）教授共同蒞臨剪彩開業(yè)。

這個(gè)由美國基因與細(xì)胞學(xué)會(huì)當(dāng)選主席高光坪教授領(lǐng)銜的世界級(jí)轉(zhuǎn)化基地成立，將進(jìn)一步推動(dòng)全球?qū)＜覀兛蒲谐晒谏钲诼涞亍?/span>

該研究與轉(zhuǎn)化基地旨在實(shí)現(xiàn)國際醫(yī)療研究項(xiàng)目落地深圳，總體投建資金規(guī)模達(dá)10億美元，目前已落地項(xiàng)目包括腦癱基因修復(fù)細(xì)胞治療、艾滋病DNA疫苗、臨床用DNA質(zhì)粒GMP生產(chǎn)，肪肪干細(xì)胞分離，誘導(dǎo)，擴(kuò)增，制備，骨質(zhì)疏松項(xiàng)目、干細(xì)胞靶向再生療法用于治療組織衰老和退化（返老還童）等。

由中國基因資助的處于不同研發(fā)階段并在協(xié)商落地之中的生物藥還包括AAV治療罕見病GM2神經(jīng)節(jié)苷脂病， 治療腫瘤，治療骨質(zhì)疏松的一系列基因藥物以及基于微小RNA栓鏈的核酸類藥物等。由此可見中國基因的遠(yuǎn)大目標(biāo)，深遠(yuǎn)戰(zhàn)略布局及研發(fā)生產(chǎn)線的實(shí)力和潛力。

法國基因與細(xì)胞學(xué)會(huì)主席塞納.埃斯特維斯坦言，科技一直是在發(fā)展的，雖然很多疾病不能治愈，但是很多疾病已經(jīng)接近治愈了，基因治療和細(xì)胞治療是目前非常好的技術(shù)，是非常有前景、突破性的辦法。

近年來，在涉及罕見病的用藥研發(fā)上，國家出臺(tái)了一系列的鼓勵(lì)性政策，包括在審評(píng)、檢查、檢驗(yàn)、審批等環(huán)節(jié)優(yōu)先配置資源、加快審評(píng)審批。

而在優(yōu)化藥品審評(píng)審批方面，今年5月23日國家藥監(jiān)局、國家衛(wèi)健委聯(lián)合發(fā)布的相關(guān)公告中，也提到對(duì)于防治嚴(yán)重危及生命且無有效治療手段的疾病及罕見病藥品，應(yīng)優(yōu)先配置資源，加快審評(píng)審批。