2018最有價值的15個新藥研發(fā)資產(chǎn)：阿爾茨海默病藥物穩(wěn)居榜首

全球醫(yī)藥健康領域領先的行業(yè)咨詢及市場調(diào)研機構(gòu)EvaluatePharma近日發(fā)布《2018年最有價值的15個新藥研發(fā)資產(chǎn)》（見表一），令人難以置信的是，盡管今年以來阿爾茨海默?。ˋD）新藥研發(fā)領域已經(jīng)歷了多個重大挫折，但百健的aducanumab仍然以115億美元的凈現(xiàn)值（NPV）高居榜首。而且在2017年的榜單（見表二）中，百健的aducanumab同樣高居榜首。在過去的一年里，雖然幾乎沒有新的證據(jù)支持淀粉樣蛋白假說，但業(yè)界對該新藥項目的期望值仍在上升。

如果獲得成功，aducanumab的價值將比目前的預測值要高的多，但這似乎不大可能，因為目前靶向淀粉樣蛋白的AD單抗藥物均慘遭失敗。針對賣方預期的一項分析表明，百健的aducanumab并不是唯一一個有著巨大期望值的資產(chǎn)，其他一些具有高估值的管線資產(chǎn)可能也很難實現(xiàn)。

表一：2018年最有價值的15個新藥研發(fā)資產(chǎn)

上述分析是針對大型生物制藥公司開發(fā)的新藥項目并基于EvaluatePharma達成共識的賣方預期NPV獲得。

上表中，不僅aducanumab估值很高，新基斥資90億美元收購Juno公司獲得的CAR-T細胞療法JCAR017估值也很高，該藥將成為繼諾華Kymriah和吉利德Yescarta之后上市的第3個CD19靶向性CAR-T療法，其當前NPV是諾華Kymriah的2倍，并與吉利德Yescarta持平。

此外，盡管缺席CAR-T領域，但英國制藥巨頭葛蘭素史克（GSK）仍有希望成為血液系統(tǒng)惡性腫瘤領域的強有力競爭對手。目前，該公司正在開發(fā)一款靶向BCMA的抗體藥物偶聯(lián)物(ADC)GSK2857916來對抗當前紅極一時的CAR-T療法。GSK認為，該藥有望為多發(fā)性骨髓瘤的臨床治療提供一種更廉價和更方便的替代方案。

GSK曾在2015年腫瘤業(yè)務作價160億美元出售給諾華，并宣布退出腫瘤領域。這一行為遭到行業(yè)的猛烈炮轟。不過，近兩年該公司重塑腫瘤業(yè)務方面的努力也已獲得回報，除了GSK2857916之外，該公司另一個資產(chǎn)——抗OX40單抗GSK3174998也出現(xiàn)了上述榜單中。但該資產(chǎn)目前仍處于I期臨床，上市之路似乎還遙遙無期。

價格合適嗎？

腫瘤學和罕見病是制藥公司依然能獲取高昂定價的領域。在這一分析中，多個資產(chǎn)都表現(xiàn)的很好。盡管如此，定價壓力在所有治療領域普遍均在增加，而這可能會對上述幾個資產(chǎn)帶來影響。

例如，Vertex公司必須小心地應對其囊性纖維化的專營權(quán)，該公司另一款三聯(lián)療法VX-659/tezacaftor/ivacaftorone已經(jīng)處于III期臨床并有望擴大患者群體，但該公司已經(jīng)因為其現(xiàn)有CF藥物的高價遭到猛烈抨擊。

與此同時，Shire公司遺傳性血管性水腫（HAE）治療藥物lanadelumab的期望值也非常高，該藥有望在本月晚些時候獲得FDA批準。但目前已有其他HAE產(chǎn)品上市，因此Shire公司的定價策略將是lanadelumab能否成功的關鍵。

A型血友病是高昂療法主導的另一個罕見病領域，主要產(chǎn)品為凝血因子替代療法，而基因療法很有可能會擾亂該市場，包括來自BioMarin公司的valoctocogene roxaparvovec和Spark公司的8011。

此外，業(yè)界對AveXis公司的脊髓性肌萎縮（SMA）基因療法AVXS-101也有很高的期望值。今年4月，諾華以87億美元收購AveXis將該資產(chǎn)收入囊中。現(xiàn)在，諾華的任務不僅僅是讓該資產(chǎn)獲得監(jiān)管批準，而且還要證明這87億美元真金白銀花的值。在CAR-T療法Kymriah令人失望的商業(yè)表現(xiàn)之后，如果AVXS-101出現(xiàn)類似情況，將可能引發(fā)投資者對諾華推動尖端技術能力的質(zhì)疑。

需要指出的是，上述大多數(shù)資產(chǎn)處于III期臨床開發(fā)，但仍存在失敗的風險。與商業(yè)發(fā)射和定價相比，能否成功通過III期臨床并獲得監(jiān)管批準才是真正的挑戰(zhàn)。例如，艾伯維ADC藥物Rova-T和羅氏的AMD藥物lampalizumab均上榜《2017年最有價值的新藥研發(fā)資產(chǎn)》，均在III期臨床失敗。但上榜多數(shù)項目都已獲得了批準（見表二）。

表二：2017年最有價值的新藥研發(fā)資產(chǎn)

文章參考來源：Biogen’s aducanumab shoulders sector’s pipeline hopes, again

來源：醫(yī)藥第一時間