一文看懂干細(xì)胞療法最新五大進(jìn)展（第2期）

1. AIVITA干細(xì)胞療法在美啟動腦瘤2期臨床試驗(yàn)

AIVITA Biomedical是一家專注于創(chuàng)新干細(xì)胞應(yīng)用的生物技術(shù)公司，近日宣布為新診斷的膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（GBM）患者啟動2期癌癥試驗(yàn)第一個臨床試驗(yàn)點(diǎn)。在加州大學(xué)爾灣分校（UCI）的綜合腦瘤計(jì)劃和UCLA-UCI阿爾法干細(xì)胞診所（ASCC）已收到IRB批準(zhǔn)，開始招募病人接受AIVITA的ROOT OF CANCER療法。患者將接受載有腫瘤抗原的自體樹突狀細(xì)胞，作為初次手術(shù)加化放療后的輔助治療。AIVITA的ROOT OF CANCER技術(shù)目前也用在美國進(jìn)行的一項(xiàng)卵巢癌2期臨床試驗(yàn)，以及在日本進(jìn)行治療黑色素瘤的商業(yè)化開發(fā)。

2. BioLineRx宣布干細(xì)胞動員3期臨床取得積極結(jié)果

BioLineRx宣布GENESIS試驗(yàn)的lead-in period取得陽性結(jié)果，這是一項(xiàng)雙盲，安慰劑對照的3期試驗(yàn)，比較BL-8040與粒細(xì)胞集落刺激因子（G-CSF），對照單用G-CSF，用于多發(fā)性骨髓瘤患者自體移植的造血干細(xì)胞（HSCs）動員。該試驗(yàn)入組30名患者，在完成大約10、20和30名患者后進(jìn)行數(shù)據(jù)監(jiān)測委員會（DMC）審查，評估用BL-8040加G-CSF治療后的安全性和有效性。BL-8040是一種短合成肽，用于干細(xì)胞動員和治療血液系統(tǒng)惡性腫瘤和實(shí)體瘤。

數(shù)據(jù)顯示，僅使用一劑BL-8040，9/11的患者（82％）經(jīng)過2次血液成分分離可以達(dá)到大于或等于6x10⁶ CD34細(xì)胞/ kg的主要終點(diǎn)閾值。另外，7/11的患者（64％）經(jīng)過1次血液成分分離就可以達(dá)到大于或等于6x10⁶ CD34細(xì)胞/ kg的主要終點(diǎn)閾值。迄今為止的結(jié)果顯示，使用單一劑量BL-8040結(jié)合G-CSF動員HSC不僅安全且可耐受，能有效收集細(xì)胞數(shù)量，并有望將血液成分分離減少到1次。根據(jù)前11位患者的積極數(shù)據(jù)，DMC建議停止lead-in period，立即轉(zhuǎn)入研究的隨機(jī)安慰劑對照部分。

3. 激活休眠的視網(wǎng)膜干細(xì)胞獲成功，有望治療失明

由美國西奈山伊坎醫(yī)學(xué)院（Icahn School of Medicine at Mount Sinai）的一組研究人員使用一種叫做Müller膠質(zhì)細(xì)胞（MG）的視網(wǎng)膜細(xì)胞，幫助失明小鼠通過兩個基因轉(zhuǎn)移步驟重新編程MG后恢復(fù)了部分視覺功能。該研究近期發(fā)表在《Nature》上。在斑馬魚中，MG作為干細(xì)胞的來源，是視網(wǎng)膜自我修復(fù)系統(tǒng)的一部分：它們可以自我增殖以補(bǔ)充受損的視網(wǎng)膜神經(jīng)元。然而，在哺乳動物中，MG缺乏自我再生能力?？茖W(xué)家可以激活哺乳動物MG分裂，但會傷害正常組織。

西奈山伊坎醫(yī)學(xué)院眼科學(xué)副教授Bo Chen博士是該研究的首席研究員。接下來，Chen博士的團(tuán)隊(duì)計(jì)劃進(jìn)行行為研究，以確定小鼠是否已恢復(fù)執(zhí)行視覺任務(wù)的能力，并將在人類視網(wǎng)膜培養(yǎng)組織上進(jìn)行測試。這些發(fā)現(xiàn)有望開發(fā)為再生療法，用于治療諸如年齡相關(guān)性黃斑變性和視網(wǎng)膜色素變性等疾病，以及其他眼科疾病，如青光眼。

4. Cellect和Cell2in合作，改善干細(xì)胞選擇和擴(kuò)增

新型干細(xì)胞生產(chǎn)技術(shù)公司Cellect Biotechnology與專注于提高細(xì)胞質(zhì)量的韓國Cell2in公司，近日宣布簽署合作協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，Cellect的技術(shù)平臺ApoGraft?將與Cell2in的專有識別技術(shù)FreSHtracer?結(jié)合起來，后者利用熒光染料來表征氧化應(yīng)激狀態(tài)，從而監(jiān)測干細(xì)胞質(zhì)量?！巴ㄟ^這次合作，我們有機(jī)會進(jìn)一步改善干細(xì)胞的整體選擇和擴(kuò)增過程，從而以比現(xiàn)行行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)更低的成本獲得更高質(zhì)量的細(xì)胞，”Cellect首席執(zhí)行官Shai Yarkoni博士表示。

5. GI Partners收購兩家公司，加強(qiáng)干細(xì)胞儲存和生殖服務(wù)領(lǐng)導(dǎo)地位

GI Partners宣布已完成兩家公司收購：世界上最大的精子和卵子供體庫加州Cryobank（CCB），以及世界上最大的干細(xì)胞收集和儲存公司Cord Blood Registry（CBR）。合并后的公司將以California Cryobank Life Sciences的名義運(yùn)營，成為干細(xì)胞儲存和生殖服務(wù)市場的領(lǐng)先者。通過并購這兩家優(yōu)秀公司，新公司將為30多個國家的近700,000個家庭提供完整的以家庭為中心的服務(wù)，包括臍帶血和臍帶組織的收集和儲存，供體精子和卵子冷凍，以及生育力保存服務(wù)。GI Partners是一家位于舊金山的私人投資公司。

干細(xì)胞進(jìn)展系列：

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參考資料：

[1]  AIVITA Biomedical Announces Initiation of First Clinical Site for ROOT OF CANCER Glioblastoma Trial.Retrieved Aug 14, 2018. https://www.biospace.com/article/releases/aivita-biomedical-announces-initiation-of-first-clinical-site-for-root-of-cancer-glioblastoma-trial/?s=89

[2]  Activating dormant retinal stem cells to treat blindness. Retrieved Aug 15, 2018. From https://www.fiercebiotech.com/research/activating-dormant-retinal-stem-cells-to-treat-blindness

[3]  Cellect and Cell2in Launch Collaboration to Significantly Improve Stem Cell Selection and Expansion.Retrieved Aug 13, 2018. From https://www.biospace.com/article/releases/cellect-and-cell2in-launch-collaboration-to-significantly-improve-stem-cell-selection-and-expansion/?s=89

[4]  BioLineRx Announces Positive Results of Lead-in Period for Phase 3 GENESIS Trial in Stem-Cell Mobilization. Retrieved Aug 07, 2018,from https://www.biospace.com/article/releases/biolinerx-announces-positive-results-of-lead-in-period-for-phase-3-genesis-trial-in-stem-cell-mobilization/?s=95

[5]  GI Partners Completes Acquisition and Merger of California Cryobank and Cord Blood Registry. Retrieved Aug 06, 2018, From https://www.biospace.com/article/releases/gi-partners-completes-acquisition-and-merger-of-california-cryobank-and-cord-blood-registry/?s=92