日前，總部位于紐約的Y-mAbs Therapeutics公司向美國SEC遞交了上市申請，計(jì)劃通過IPO融資9200萬美元。本次融資獲得的資金將用于推動(dòng)該公司治療兒童癌癥的單克隆抗體產(chǎn)品的研發(fā)，特別是完成治療罕見腦瘤的兩項(xiàng)后期臨床產(chǎn)品的監(jiān)管申請。
對(duì)于腫瘤轉(zhuǎn)移到大腦中的癌癥患者來說，他們的治療選擇非常稀少。直到3年之前，F(xiàn)DA才批準(zhǔn)了第一款針對(duì)高風(fēng)險(xiǎn)神經(jīng)母細(xì)胞瘤（neuroblastoma）的療法。而Y-mAbs公司的兩項(xiàng)主打產(chǎn)品naxitamab和omburtamab都是針對(duì)神經(jīng)母細(xì)胞瘤的免疫療法。目前它們都在關(guān)鍵性臨床2期試驗(yàn)中接受檢驗(yàn)。
Naxitamab是最初由紀(jì)念斯隆-凱特琳癌癥中心（Memorial Sloan Kettering Cancer Center, MSK）研究人員發(fā)現(xiàn)的靶向GD2抗原的人源化單克隆抗體。它表達(dá)在神經(jīng)外胚層生成的腫瘤表面，其中包括神經(jīng)母細(xì)胞瘤等腦瘤，黑色素瘤和骨肉瘤（osteosarcoma）等腫瘤表面。
Naxitamab通過與腫瘤表面的GD2抗原結(jié)合，能夠引發(fā)抗體媒介的細(xì)胞毒性反應(yīng)并激活免疫系統(tǒng)中補(bǔ)體系統(tǒng)，從而達(dá)到殺傷腫瘤的效果。它已經(jīng)被FDA授予治療神經(jīng)母細(xì)胞瘤和骨肉瘤的孤兒藥資格。日前，F(xiàn)DA又授予其突破性療法認(rèn)定，用于與GM-CSF聯(lián)合治療高風(fēng)險(xiǎn)神經(jīng)母細(xì)胞瘤。目前，該藥物在關(guān)鍵性臨床2期試驗(yàn)中用于治療兒童中的復(fù)發(fā)性/難治性高風(fēng)險(xiǎn)神經(jīng)母細(xì)胞瘤。
▲Naxitamab的作用機(jī)制（圖片來源：Y-mAbs官網(wǎng)）
Omburtamab是靶向在多種人類實(shí)體瘤中表達(dá)的B7-H3抗原的單克隆抗體。早期臨床試驗(yàn)結(jié)果表明，放射性標(biāo)記的omburtamab能夠延長實(shí)體瘤轉(zhuǎn)移到中樞神經(jīng)系統(tǒng)的高危患者的生存期。目前該放射性標(biāo)記的omburtamab在關(guān)鍵性臨床2期試驗(yàn)中用于治療兒童中神經(jīng)母細(xì)胞瘤在中樞神經(jīng)系統(tǒng)/軟腦膜的轉(zhuǎn)移瘤。
除此以外，Y-mAbs公司與MSK有緊密的合作關(guān)系并且從MSK獲得了多項(xiàng)獨(dú)家全球性產(chǎn)品和技術(shù)研發(fā)許可。該公司的雙特異性抗體（bispecific antibodies）技術(shù)平臺(tái)和多聚體技術(shù)平臺(tái)能夠增強(qiáng)抗體的治療效果。該公司的目標(biāo)是通過研發(fā)更為安全有效的抗體療法治療兒童腫瘤中未被滿足的醫(yī)療需求。
讓我們預(yù)祝兒童癌癥患者迎來更好的治療選擇。
參考資料：
[1] Y-mAbs preps $92M IPO to push lead assets through regulatory filing. Retrieved August 27, 2018, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/y-mabs-preps-92m-ipo-to-push-lead-assets-through-regulatory-filing
[2] Form S-1, Y-mAbs Therapeutics, Inc. Retrieved August 27, 2018, from https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1722964/000104746918005786/a2236551zs-1.htm#di47601_use_of_proceeds
[3] Y-mAbs. Retrieved August 27, 2018, from https://www.ymabs.com/
