0828 百濟(jì)神州首個(gè)新藥申請獲受理 | 諾華Kymriah兩個(gè)適應(yīng)癥同日獲批歐盟批準(zhǔn)...

百濟(jì)神州首個(gè)新藥申請獲受理。百濟(jì)神州宣布其在研藥物zanubrutinib（BTK抑制劑）的新藥申請（NDA）已獲國家藥監(jiān)局受理，作為潛在療法，用于治療復(fù)發(fā)/難治性套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者。這也是百濟(jì)神州的第一個(gè)NDA。一項(xiàng)針對86例患者以每次160mg、每日兩次劑量進(jìn)行的單臂關(guān)鍵性Ⅱ期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，總緩解率（ORR）達(dá)84%，其中59%的患者達(dá)到完全緩解，且安全性與先前公布的zanubrutinib臨床數(shù)據(jù)一致。

1. 諾華Kymriah兩個(gè)適應(yīng)癥同日獲批歐盟批準(zhǔn)。諾華（Novartis）公司宣布其CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品Kymriah（tisagenlecleucel，CTL019）的兩個(gè)適應(yīng)癥同日獲歐盟委員會(huì)（EC）批準(zhǔn)，用于治療B細(xì)胞前體急性淋巴性白血病（ALL），且病情難治，或出現(xiàn)兩次及以上復(fù)發(fā)的25歲以下患者以及復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤（r/r DLBCL）的成人患者（先前接受過兩次或以上的系統(tǒng)治療）。兩項(xiàng)分別名為ELIANA和JULIET的臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示， Kymriah在這兩個(gè)患者群體中均表現(xiàn)出強(qiáng)大而持久的反應(yīng)率和一致的安全性。

2. Ortho維甲酸乳液劑型獲FDA批準(zhǔn)上市。加拿大Valeant旗下公司Ortho Dermatologics宣布，其在研藥物Altreno（tretinoin，維甲酸，0.05%）乳液獲FDA批準(zhǔn)，用于9歲及以上患者尋常痤瘡的局部治療。一項(xiàng)III期臨床研究數(shù)據(jù)顯示，與賦形劑相比，Altreno乳液使痤瘡整體嚴(yán)重度評分（EGSS）成功率顯著提高、炎癥性和非炎癥性面部病變顯著減少、患者滿意度顯著提高，且一般耐受性良好。Altreno是首個(gè)乳液配方的維甲酸產(chǎn)品，預(yù)計(jì)將在今年第四季度正式上市。

3. 拜瑞妥獲歐盟批準(zhǔn)以預(yù)防動(dòng)脈粥樣硬化栓塞。拜耳（Bayer）宣布其新型口服抗凝血藥拜瑞妥（利伐沙班）獲歐盟委員會(huì)批準(zhǔn)，即利伐沙班2.5 mg一天兩次聯(lián)合阿司匹林75-100mg一天一次用于治療高缺血風(fēng)險(xiǎn)的冠狀動(dòng)脈疾病或者癥狀性外周動(dòng)脈疾病成人患者，以預(yù)防動(dòng)脈粥樣硬化血栓性事件發(fā)生。III期COMPASS臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)表明：與單獨(dú)使用阿司匹林100mg一天一次相比，該治療方案能顯著降低冠狀動(dòng)脈疾病或外周動(dòng)脈疾病患者的卒中、心血管死亡和心肌梗死的復(fù)合風(fēng)險(xiǎn)達(dá)24%（相對風(fēng)險(xiǎn)降低）。

4. 賽諾菲、再生元Praluent標(biāo)簽已更新。賽諾菲（Sanofi）與再生元（Regeneron ）聯(lián)合宣布，PCSK9抑制劑類降脂藥Praluent（alirocumab）標(biāo)簽已更新，納入了接受低密度脂蛋白膽固醇單采（LDL apheresis）治療的雜合子家族性高膽固醇血癥（HeFH）患者的給藥信息。III期臨床研究結(jié)果顯示，在治療的第6周，Praluent治療組LDL-C水平相對基線顯著降低53%，數(shù)據(jù)具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著差異（p＜0.0001）。此外，整個(gè)研究中，與安慰劑相比，Praluent使單采治療需求顯著降低75%（p＜0.0001）。 

5. 羅氏與GBT達(dá)成inclacumab的獨(dú)家全球許可協(xié)議。Global Blood Therapeutics（GBT）宣布與羅氏（Roche）達(dá)成inclacumab（一種新型人源P-選擇素單克隆抗體）的獨(dú)家全球許可協(xié)議。該藥由羅氏研發(fā)，GBT計(jì)劃將其用于治療鐮刀型細(xì)胞貧血癥（SCD）患者的血管阻塞危機(jī)（VOC）。根據(jù)協(xié)議，GBT將負(fù)責(zé)全球inclacumab的所有開發(fā)，生產(chǎn)和推廣。而羅氏將從GBT獲得200萬美元的預(yù)付款，并可能獲得高達(dá)約1. 25億美元的開發(fā)和市場化里程碑付款。此外，羅氏可從inclacumab的銷售額中獲得分成。

6. FDA：大部分癌癥臨床試驗(yàn)可不使用安慰劑對照。日前，美國FDA發(fā)布一項(xiàng)新的指南草案，建議在設(shè)計(jì)癌癥臨床試驗(yàn)時(shí)，安慰劑對照的試驗(yàn)設(shè)計(jì)僅在特定情況下使用。這一草案的頒布是考慮到在隨機(jī)對照臨床試驗(yàn)中，使用安慰劑治療血液惡性腫瘤和癌癥所面臨的倫理挑戰(zhàn)。

1. 國家醫(yī)保局：要求10月底前取消異地就醫(yī)證明。近日，在國新辦舉行國務(wù)院政策例行吹風(fēng)會(huì)上，國家醫(yī)療保障局副局長李滔被問及采取哪些措施將農(nóng)民工和外來就業(yè)創(chuàng)業(yè)人員納入異地直接結(jié)算時(shí)表示，“我們要求各地在10月底以前，取消所有需要（異地）就醫(yī)地的經(jīng)辦機(jī)構(gòu)或者定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)提供的證明或者蓋章?！?/p>

2. 統(tǒng)一醫(yī)保信息系統(tǒng)將建。在醫(yī)保信息業(yè)務(wù)標(biāo)準(zhǔn)專家座談會(huì)上，國家醫(yī)療保障局局長胡靜林強(qiáng)調(diào)，國家醫(yī)保局高度重視醫(yī)保信息化、標(biāo)準(zhǔn)化工作，制定統(tǒng)一的業(yè)務(wù)標(biāo)準(zhǔn)是統(tǒng)一醫(yī)保信息系統(tǒng)建設(shè)的先決條件，是醫(yī)保治理能力提升的內(nèi)在要求。要按照統(tǒng)一決策部署，將醫(yī)保業(yè)務(wù)標(biāo)準(zhǔn)制定工作作為首要任務(wù)，迅速行動(dòng)，狠抓落實(shí)，攻堅(jiān)克難、保質(zhì)按時(shí)完成既定目標(biāo)，為建設(shè)全國統(tǒng)一的醫(yī)保信息系統(tǒng)打下良好基礎(chǔ)。??

3. 國內(nèi)首個(gè)兒童重大疾病數(shù)據(jù)合作應(yīng)用中心建成。國家兒童醫(yī)學(xué)中心（上海兒童醫(yī)學(xué)中心）近日宣布，其牽頭承擔(dān)的上海市公共衛(wèi)生三年行動(dòng)計(jì)劃——“兒童重大疾病數(shù)據(jù)合作應(yīng)用中心的建立及應(yīng)用”項(xiàng)目順利完成。該項(xiàng)目將建成國內(nèi)首個(gè)兒童重大疾病數(shù)據(jù)合作應(yīng)用中心，并積累一批完整的符合中國兒童特征的疾病信息庫和資源庫。該疾病數(shù)據(jù)合作應(yīng)用中心對提高我國兒童疾病防治和衛(wèi)生政策決策水平具有積極作用。

4. 人工智能系統(tǒng)能快速識(shí)別50多種眼部疾病。人工智能公司“深度思維”與穆爾菲爾茲眼科醫(yī)院、倫敦大學(xué)學(xué)院眼科學(xué)研究所合作研制開發(fā)出一種人工智能系統(tǒng)，能快速識(shí)別50多種眼部疾病并給出轉(zhuǎn)診建議，其準(zhǔn)確率達(dá)到94％，與頂級的眼科專家相當(dāng)。相關(guān)論文發(fā)表在新一期英國《自然·醫(yī)學(xué)》雜志上。