8月23日，被業(yè)內(nèi)寄予厚望的漸凍癥干細(xì)胞療法NurOwn III期臨床試驗(yàn)中期分析成功通過藥物安全監(jiān)測委員會（DSMB）的審查。審查結(jié)果顯示該療法無明顯安全問題，并建議按計(jì)劃繼續(xù)進(jìn)行試驗(yàn)。
在多國多中心新藥臨床試驗(yàn)中幾乎都會在試驗(yàn)開始前規(guī)劃并建立DSMB機(jī)構(gòu)，這個(gè)機(jī)構(gòu)會定期分析臨床試驗(yàn)中療效和安全性數(shù)據(jù)的變化，審查結(jié)果決定了試驗(yàn)?zāi)芙o繼續(xù)開展或中止。
此次DSMB審查主要針對預(yù)先指定的NurOwn治療漸凍癥III期臨床試驗(yàn)中（NCT03280056）前31名患者治療結(jié)果的中期分析。美國頭腦風(fēng)暴公司相關(guān)負(fù)責(zé)人表示，通過DSMB的安全性審查，代表了這款干細(xì)胞療法的重要進(jìn)展，也意味著NurOwn作為漸凍癥患者的可行治療選擇方案取得了重要進(jìn)展。
預(yù)計(jì)于2019年完成注冊登記
NurOwn（MSC-NTF細(xì)胞）采用自體骨髓來源的間充質(zhì)干細(xì)胞，在體外采用分化培養(yǎng)基誘導(dǎo)定向分化為能分泌神經(jīng)營養(yǎng)因子（NTF）的MSC-NTF。根據(jù)clinicaltrials.gov網(wǎng)站上登記的信息，NurOwn治療漸凍癥的III期臨床試驗(yàn)預(yù)計(jì)于2019年7月30日完成。
目前，頭腦風(fēng)暴公司正在美國六大頂級醫(yī)療中心開展?jié)u凍癥干細(xì)胞療法NurOwn的III期臨床試驗(yàn)，并且得到了加州再生醫(yī)學(xué)研究蘇的資助。
這是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照、多劑量試驗(yàn)，將招募200名患者按1:1隨機(jī)分配至NurOwn治療組或安慰劑組，以ALS功能評分作為主要療效結(jié)果指標(biāo)。
截止目前，已有82名患者參加了該試驗(yàn)，其中61名正在接受治療，大部分已經(jīng)接受了兩次鞘內(nèi)治療，一些已經(jīng)完成了所有的三次治療。頭腦風(fēng)暴公司預(yù)期2019年1月總共將有110名志愿者參與該臨床試驗(yàn)。鑒于當(dāng)前的發(fā)展速度，該團(tuán)隊(duì)預(yù)計(jì)在2019年中期完成所有的注冊登記。一旦所有臨床試驗(yàn)評估完成后，他們就能夠向FDA提交生物制劑許可（BLA）申請。
隨著III期臨床順利進(jìn)展，若能在預(yù)期的時(shí)間內(nèi)完成，那么這款干細(xì)胞療法的BLA申請最早有望在明年遞交。
BLA申請是走向商業(yè)化的必要步驟，也就意味著這款療法離上市又近了一大步。據(jù)悉， NurOwn治療漸凍癥于2014年就已經(jīng)獲得了美國FDA快速通道（Fast Track）產(chǎn)品的指定。今年7月底，這款療法獲得了歐洲專利局的專利保護(hù)，有效期至2029年，為其在歐洲的商業(yè)化打開了更廣的道路。
NurOwn治療漸凍癥臨床試驗(yàn)回顧
2016年，《JAMA Neurol》雜志報(bào)道了NurOwn治療漸凍癥的I期和II期臨床試驗(yàn)結(jié)果。I期12例患者接受了肌肉注射或鞘內(nèi)注射MSC-NTF細(xì)胞，II期14例患者接受肌肉注射和鞘內(nèi)聯(lián)合注射MSC-NTF細(xì)胞。治療后6個(gè)月87%出現(xiàn)應(yīng)答，25%病情緩解，疾病進(jìn)展評分如ALS功能評定以及最大肺活量得到改善。這些數(shù)據(jù)顯示，MSC-NTF細(xì)胞肌肉注射和鞘內(nèi)注射聯(lián)合治療漸凍癥是安全的，有望使患者獲益。
2016年12月19日美國頭腦風(fēng)暴公司宣布開始Ⅲ期臨床試驗(yàn)。目前三期臨床試驗(yàn)正在順利開展中。
這款療法被認(rèn)為是近期最有望上市的干細(xì)胞療法之一！
展望
這兩年，干細(xì)胞治療的案例報(bào)道并不罕見。諸如NurOwn這類進(jìn)入到臨床試驗(yàn)后期的療法，帶來的喜訊更加令人興奮，因?yàn)樗鼈冏钣型蔀橄乱粋€(gè)上市的產(chǎn)品。干細(xì)胞臨床試驗(yàn)的每一個(gè)成果都在為健康做加法，為疑難病癥做減法。相信在不久的將來，干細(xì)胞療法NurOwn會成為廣大漸凍癥患者的“救命療法”。
參考資料：
[1] BrainStorm Cell Therapeutics Announces Successful Interim Safety Analysis in Phase 3 Trial of NurOwn? Therapy for ALS
[2] https://clinicaltrials.gov/
