1. 諾華CAR-T療法Kymriah?在歐洲同時獲批ALL和DLBCL兩大適應(yīng)癥
8月27日，諾華公司宣布，該公司的CAR-T療法Kymriah?（tisagenlecleucel，原名CTL019）獲得歐盟委員會（EC）批準(zhǔn)。批準(zhǔn)的適應(yīng)癥是骨髓移植后復(fù)發(fā)，或出現(xiàn)兩次及以上復(fù)發(fā)且難以治療的，B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）的兒童和25歲以下成人患者；以及復(fù)發(fā)或難治性（r / r）彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）的成年患者，他們先前接受過兩次或以上治療。目前，諾華是唯一一家CAR-T細(xì)胞療法獲批兒童r / r B細(xì)胞ALL適應(yīng)癥的公司，也是第一家獲得歐盟和美國批準(zhǔn)CAR-T療法治療兩種不同適應(yīng)癥的公司。諾華計劃與外部合作伙伴（如法國CELLforCURE）達(dá)成協(xié)議，繼續(xù)擴(kuò)大細(xì)胞療法的生產(chǎn)能力。2017年8月30日，Kymriah?在美國首次獲批，成為全球第一個上市的CAR-T細(xì)胞療法。
2. 吉利德CAR-T療法Yescarta?在歐洲獲批，用于兩種非霍奇金淋巴瘤（NHL）
8月27日，Kite（Gilead子公司）宣布，歐洲委員會（EC）已授予Yescarta?（axicabtagene ciloleucel）營銷許可，治療復(fù)發(fā)或難治性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）和原發(fā)性縱隔大B細(xì)胞淋巴瘤（PMBCL）成人患者，他們先前接受過兩次或以上的系統(tǒng)治療。營銷許可批準(zhǔn)Yescarta?用于歐盟成員國，挪威，冰島和列支敦士登等28個國家。Yescarta?成為第一個在歐洲批準(zhǔn)用于兩種侵襲性非霍奇金淋巴瘤的CAR-T細(xì)胞療法，為歐洲成人患者提供了新選擇。Yescarta?于2017年10月18日獲得美國FDA批準(zhǔn)。
3. bluebird bio與Gritstone達(dá)成合作，AI靶標(biāo)平臺開發(fā)細(xì)胞療法
近日，bluebird bio與Gritstone Oncology宣布達(dá)成合作協(xié)議，將研發(fā)和推廣用于癌癥治療的細(xì)胞療法產(chǎn)品。Gritstone Oncology將利用其專有的EDGE?人工智能平臺分析特定的腫瘤類型，并且識別腫瘤特異性靶標(biāo)和天然T細(xì)胞受體（TCR）。從中獲得的信息將用于幫助bluebird bio建立細(xì)胞療法平臺。bluebird bio將負(fù)責(zé)所有的研發(fā)、制造和推廣活動。Gritstone Oncology還將利用其專有技術(shù)平臺，為此類療法的臨床研發(fā)選擇患者。根據(jù)協(xié)議條款，Gritstone Oncology將提供10種涵蓋多個腫瘤類型的腫瘤特異性靶點(diǎn)，以及在某些情況下針對bluebird bio靶標(biāo)的TCRs。Gritstone Oncology將獲得2000萬美元的預(yù)付款，和1000萬美元的C輪優(yōu)先股權(quán)投資。此外，Gritstone Oncology還有資格獲得任何所開發(fā)療法的重要研發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑付款，以及某些獲批療法的銷售分成。
4. 消滅實體瘤，科學(xué)家給CAR-T細(xì)胞裝上了PD-1抗體
CAR-T療法在治療血癌方面已經(jīng)取得了卓越的成功，但是到目前為止，它們還不能有效消滅實體瘤。與之相比，免疫檢查點(diǎn)抑制劑在幫助免疫系統(tǒng)對抗多種實體瘤方面非常有效，但是它們可能產(chǎn)生嚴(yán)重的副作用。近日，紀(jì)念斯隆-凱特琳癌癥中心（Memorial Sloan Kettering Cancer Center, MSKCC）的科學(xué)家們宣布，他們利用基因工程構(gòu)建了兩款新型CAR-T細(xì)胞，一款靶向在某些血癌細(xì)胞中表達(dá)的CD19抗原，另一款靶向在某些卵巢癌和胰腺癌表達(dá)的MUC16抗原。他們在多種小鼠的癌癥模型中檢驗了這兩款CAR-T細(xì)胞療法的效果。
研究人員發(fā)現(xiàn)，在包括實體瘤在內(nèi)的所有小鼠模型中，新型CAR-T細(xì)胞比傳統(tǒng)CAR-T細(xì)胞在體內(nèi)存留時間更長，而且療效更好。更重要的是，由于免疫檢查點(diǎn)藥物在腫瘤附近釋放，它們能夠激活腫瘤附近的T細(xì)胞，從而募集患者自身的T細(xì)胞一起殺傷腫瘤。最后，研究團(tuán)隊發(fā)現(xiàn)血液循環(huán)中PD-1抗體的水平很低，這意味著免疫檢查點(diǎn)藥物沒有從腫瘤附近擴(kuò)散很遠(yuǎn)。它的重要意義在于這可以減少全身性的副作用。
5. 新加坡批準(zhǔn)首個治療肝癌的TCR-T細(xì)胞療法臨床試驗
8月20日，總部位于新加坡的來恩生物醫(yī)藥有限公司（Lion TCR）宣布，其在研產(chǎn)品（LioCyxTM）用于治療肝移植后復(fù)發(fā)肝癌的1/2期多中心臨床研究獲得新加坡衛(wèi)生科學(xué)管理局（HSA）的批準(zhǔn)。這是新加坡的第一個此類試驗。該試驗使用精確T細(xì)胞受體（TCR）免疫細(xì)胞療法來靶向乙型肝炎病毒（HBV）導(dǎo)致的肝癌，亞洲80％的肝癌都是這種類型。LioCyx?由Lion TCR的科學(xué)創(chuàng)始人，世界著名的HBV肝癌臨床專家Antonio Bertoletti教授開發(fā)。LioCyx?的1/2期臨床試驗的患者招募將首先在新加坡國立大學(xué)醫(yī)院（NUH）腫瘤中心啟動。此外，該藥物也正在向包括中國在內(nèi)的其他國家藥監(jiān)部門申請1/2期臨床試驗。
細(xì)胞療法系列：
盤點(diǎn) | 一文看懂細(xì)胞療法五大最新進(jìn)展（1）
盤點(diǎn) | 一文看懂細(xì)胞療法六大最新進(jìn)展（2）
盤點(diǎn) | 一文看懂細(xì)胞療法七大最新進(jìn)展（3）
參考資料：
[1] Novartis receives European Commission approval of its CAR-T cell therapy, Kymriah? (tisagenlecleucel). Retrieved Aug 27, 2018, from https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-european-commission-approval-its-car-t-cell-therapy-kymriah-tisagenlecleucel
[2] Yescarta? (Axicabtagene Ciloleucel) Receives European Marketing Authorization for the Treatment of Relapsed or Refractory DLBCL and PMBCL, After Two or More Lines of Systemic Therapy. Retrieved: Aug 27, 2018, https://www.biospace.com/article/releases/yescarta-axicabtagene-ciloleucel-receives-european-marketing-authorization-for-the-treatment-of-relapsed-or-refractory-dlbcl-and-pmbcl-after-two-or-more-lines-of-systemic-therapy/?s=89
[3] bluebird bio and Gritstone Oncology Announce Strategic Collaboration to Develop Novel Cancer Cell Therapies. Retrieved August 23, 2018, from http://investor.bluebirdbio.com/news-releases/news-release-details/bluebird-bio-and-gritstone-oncology-announce-strategic
[4] MSK Scientists Build "Armored" CAR T Cells to Smite Solid Tumors. Retrieved August 14, 2018, from https://www.mskcc.org/blog/msk-scientists-build-armored-car-cells-smite-solid-tumors
[5] Singapore’s first clinical trial approval for T cell engineered (TCR) immunotherapy for treatment of Liver cancer. Retrieved Aug 20, 2018, From http://liontcr.com/2018/08/20/singapores-first-clinical-trial-approval-for-t-cell-engineered-tcr-immunotherapy-for-treatment-of-liver-cancer/
