今日，拜耳（Bayer）公司宣布，該公司的Jivi（BAY94-9027）獲得FDA批準(zhǔn)，用于常規(guī)預(yù)防性治療接受過前期治療的12歲以上A型血友病患者。最初建議的預(yù)防性治療方案為每周接受兩次注射，根據(jù)患者出血狀況的變化，可以將注射頻率減少到每隔5天，甚至更長時間接受一次注射。同時，FDA也批準(zhǔn)該藥物作為應(yīng)急療法或在手術(shù)前控制患者出血風(fēng)險的預(yù)防性療法。
血友病在全世界大約有40萬名患者，每5000名新出生的男性中，就會有1人患病。它大多是由于遺傳原因?qū)е履^程中必需的凝血因子缺失或者表達(dá)水平下降。A型血友病是最常見的血友病種類，它是由于凝血因子VIII缺失導(dǎo)致凝血過程失常。患者因而在肌肉、關(guān)節(jié)和其它組織中頻繁出現(xiàn)出血，這會造成慢性關(guān)節(jié)損傷。很小的外傷可能因為無法凝血，導(dǎo)致非常嚴(yán)重的后果。
▲凝血機制（圖片來源：拜耳公司官網(wǎng)）
治療血友病的療法在近幾十年來已經(jīng)獲得了長足進(jìn)步，目前接受治療的血友病患者的預(yù)期壽命已經(jīng)達(dá)到正常水平。但是，通?；颊咝枰l繁接受靜脈輸液來彌補血液中缺失的凝血因子，這種治療方式需要陪伴他們一生。頻繁的靜脈輸液不但可能給他們的日常生活帶來不便，而且有的患者可能因為無法遵從治療方案而導(dǎo)致出血風(fēng)險增加。
拜耳公司開發(fā)的BAY94-9027是一種重組因子VIII替代療法，它可以替代A型血友病患者體內(nèi)缺失的因子VIII。這一療法的獨特之處在于在因子VIII蛋白的特定位點添加了聚乙二醇修飾（PEGlaytion）。這種改進(jìn)將BAY94-9027的半衰期延長到17.9個小時，從而讓患者在減少接受注射次數(shù)的情況下仍然能夠維持凝血因子的正常水平。
這一批準(zhǔn)是基于名為PROTECT VIII的開放標(biāo)簽，國際性臨床2/3期研究。試驗結(jié)果表明BAY94-9027的半衰期是對照組的1.4倍，而且表現(xiàn)出良好的安全性和防止出血的能力。
“不同的A型血友病患者有各自不同的需求，作為治療他們的醫(yī)生來說，Jivi讓我能夠根據(jù)他們出血狀況來調(diào)整接受注射的頻率，達(dá)到防止出血的目的，”PROTECT VIII 研究負(fù)責(zé)人，明尼蘇達(dá)大學(xué)的醫(yī)學(xué)教授Mark Reding博士說：“血友病患者日漸增多的需求是將治療手段整合到他們的個人生活方式中去，對他們來說，Jivi將是個頗受歡迎的選擇?！?/span>
參考資料：
[1] Bayer Receives FDA Approval for Jivi?, New Hemophilia A Treatment With Step-Wise Prophylaxis Dosing Regimen. Retrieved August 30, 2018, from https://www.prnewswire.com/news-releases/bayer-receives-fda-approval-for-jivi-new-hemophilia-a-treatment-with-step-wise-prophylaxis-dosing-regimen-300704579.html
[2] Hemophilia. Retrieved August 30, 2018, from https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/hemophilia/symptoms-causes/syc-20373327
[3] Shah, et al., (2018). BAY 94‐9027, a PEGylated recombinant factor VIII, exhibits a prolonged half‐life and higher area under the curve in patients with severe haemophilia A: Comprehensive pharmacokinetic assessment from clinical studies. Haemophilia, https://doi.org/10.1111/hae.13561
