2018年9月21日，基石藥業(yè)（蘇州）有限公司（以下簡稱"基石藥業(yè)"）在第二十一屆全國臨床腫瘤學(xué)大會(huì)暨2018年CSCO學(xué)術(shù)年會(huì)上首次公布了名為GEMSTONE-101的I期臨床研究結(jié)果。
北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院龔繼芳博士進(jìn)行口頭報(bào)告
CS1001是由基石藥業(yè)開發(fā)的在研抗PD-L1單克隆抗體。CS1001由美國Ligand公司授權(quán)引進(jìn)的OMT轉(zhuǎn)基因動(dòng)物平臺(tái)產(chǎn)生，該平臺(tái)可實(shí)現(xiàn)全人源抗體的一站式生產(chǎn)。作為一種全人源全長的抗PD-L1單克隆抗體，CS1001是一種最接近人體自身天然G型免疫球蛋白4（IgG4）的單抗藥物。它可降低在患者體內(nèi)產(chǎn)生免疫原性及相關(guān)毒性的風(fēng)險(xiǎn)，與同類藥物相比具有潛在的獨(dú)特優(yōu)勢。
GEMSTONE-101是一項(xiàng)在中國開展的多中心、開放性的劑量遞增和適應(yīng)癥擴(kuò)展研究，旨在探索CS1001治療晚期腫瘤患者的安全性、藥代動(dòng)力學(xué)特性及初步抗腫瘤活性。目前劑量遞增期已結(jié)束入組，共入組29例患者。適應(yīng)癥擴(kuò)展期涵蓋多個(gè)瘤種的擴(kuò)展隊(duì)列，截至9月7日共入組35例患者。
今天在CSCO大會(huì)上公布的數(shù)據(jù)來自29位劑量遞增期入組的晚期腫瘤患者，數(shù)據(jù)截至2018年7月20日。大多數(shù)患者接受過二線以上抗腫瘤治療，中位年齡為53（23~75）歲。
在5個(gè)劑量組的爬坡過程中未發(fā)現(xiàn)劑量限制性毒性(DLT),最大耐受劑量(MTD)未達(dá)到，總體耐受性良好，未出現(xiàn)與研究藥物相關(guān)的嚴(yán)重的不良事件及死亡。
有效性分析包括了25例患者（4位未達(dá)到第一次腫瘤評估時(shí)間未被納入），其中5例為部分緩解，8例為疾病穩(wěn)定，9例為疾病進(jìn)展，客觀緩解率為20%, 疾病控制率為52%。截至7月20日，62%的患者仍在治療中。在達(dá)到疾病控制的患者中，中位治療時(shí)間是178天。其中治療時(shí)間最長的是3mg/kg組的一例高度微衛(wèi)星不穩(wěn)定的壺腹癌患者，最佳療效為部分緩解，治療時(shí)間275天，目前仍在治療中。
CS1001顯示出線性的藥代動(dòng)力學(xué)特征，半衰期為11~16天。
GEMSTONE-101研究主要研究者、北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院副院長沈琳教授表示："我們在CS1001的la期研究中看到了持續(xù)的臨床獲益。安全性和初步的臨床療效數(shù)據(jù)為進(jìn)一步的臨床開發(fā)奠定了基礎(chǔ)。我們期待CS1001能令更多腫瘤患者獲益。"
基石藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示："很高興第一次亮相CSCO就帶來GEMSTONE-101令人滿意的la期數(shù)據(jù)，我們期待接下來可以帶來更多令人振奮的數(shù)據(jù)結(jié)果。"
基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官，臨床開發(fā)與注冊高級副總裁楊建新博士表示："感謝所有參與GEMSTONE-101研究的患者，也感謝各研究中心的研究者和工作人員日以繼夜探索科學(xué)治療的邊界。希望CS1001在后續(xù)試驗(yàn)中也能持續(xù)表現(xiàn)良好，盡早造福患者。"
