近日，以色列生物醫(yī)藥公司Gamida Cell向美國證券交易委員會(huì)（SEC）遞交了文件，擬在納斯達(dá)克IPO，募資6900萬美元。Gamida Cell是一家行業(yè)領(lǐng)先的，專注于癌癥和罕見遺傳病的免疫療法公司，這筆融資將用于資助其在研藥物的臨床試驗(yàn)，以及在以色列Kiryat Gat建設(shè)廠房。
Gamida Cell擁有獨(dú)家NAM技術(shù)，利用小分子NAM（煙酰胺）的表觀調(diào)控功能，在保留細(xì)胞特征和功能的同時(shí)，改善它們體外培養(yǎng)的擴(kuò)增效果。這一NAM技術(shù)，一方面可以抑制培養(yǎng)細(xì)胞的快速分化，從而提高干細(xì)胞和祖細(xì)胞在細(xì)胞培養(yǎng)中的擴(kuò)增（包括CD34+和CD34+CD38-Lin-細(xì)胞）；另一方面可減少細(xì)胞特征的變化，從而提高在培養(yǎng)條件下擴(kuò)增的CD34 +細(xì)胞的功能，包括它們在骨髓中的遷移，歸巢和植入。
Gamida Cell的拳頭產(chǎn)品是NiCord，一種正在3期臨床試驗(yàn)的NAM擴(kuò)增臍帶血細(xì)胞療法。該公司認(rèn)為，NiCord有可能成為需要造血干細(xì)胞移植的患者的一種通用治療干細(xì)胞移植物。鑒于骨髓移植的一些局限性，臍帶血是一種可行的替代移植物來源，因其擁有以下優(yōu)點(diǎn)：
? 分布在全球各地的公共臍帶血庫
? 不需要完全組織匹配，因此，臍帶血可以用于幾乎所有的有需求的患者
? 嚴(yán)重移植物抗宿主?。℅vHD）的發(fā)病率往往較低
? 移植物抗白血病效果很高
▲NAM平臺(tái)技術(shù)可以提高CD34+細(xì)胞的歸巢和植入效率（圖片來源：Gamida Cell公司官網(wǎng)）
Gamida Cell已經(jīng)成功利用其NAM平臺(tái)技術(shù)，利用臍帶血的優(yōu)勢，通過增加CD34+干細(xì)胞和祖細(xì)胞的數(shù)量來克服其局限性，同時(shí)提高其歸巢和植入效率。Gamida Cell具有強(qiáng)大的制造和成本控制能力，專有的NAM技術(shù)可為NiCord生產(chǎn)大量的、有效的CD34+細(xì)胞。
在1/2期臨床試驗(yàn)中，移植NiCord的患者實(shí)現(xiàn)了臨床獲益的關(guān)鍵指標(biāo)：快速植入和免疫重建。FDA于7月給NiCord頒發(fā)了造血干細(xì)胞移植（HSCT）孤兒藥資格。此前， NiCord已被頒發(fā)治療幾種血液系統(tǒng)惡性腫瘤的孤兒藥資格，同時(shí)還獲得了歐洲藥品管理局（EMA）的同類認(rèn)證。
在提交給SEC的文件中，除了用于治療血液系統(tǒng)惡性腫瘤外，Gamida Cell還在開發(fā)NiCord作為骨髓衰竭疾病的療法。在美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）主持的1/2期臨床試驗(yàn)中，正在評(píng)估Nicord治療嚴(yán)重再生障礙性貧血（一種罕見的危及生命的血液疾病）的效果，該試驗(yàn)的初步數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)在2019年完成。
NiCord的3期試驗(yàn)正在招募患有多種惡性血液病的患者，包括高風(fēng)險(xiǎn)白血病，如急性骨髓性白血病（AML），急性淋巴性白血?。ˋLL），慢性粒細(xì)胞白血?。–ML），骨髓增生異常綜合征（MDS）和淋巴瘤。Gamida Cell表示，預(yù)計(jì)將在2020年上半年完成3期試驗(yàn)的頂線數(shù)據(jù)。
▲Gamida Cell產(chǎn)品開發(fā)管線（圖片來源：Gamida Cell官網(wǎng))
在NiCord以外，Gamida Cell也正在開發(fā)NAM-NK作為癌癥療法。利用NAM技術(shù)搜集具有抗腫瘤特性的天然殺傷細(xì)胞（NK）。NAM-NK可以增加細(xì)胞毒性，并增強(qiáng)培養(yǎng)條件下擴(kuò)增的NK細(xì)胞在體內(nèi)的存留和增殖，從而解決了NK細(xì)胞治療潛力的一大關(guān)鍵限制。 NAM-NK目前正在進(jìn)行1期臨床試驗(yàn)，用于治療難治性非霍奇金淋巴瘤和多發(fā)性骨髓瘤。
參考資料：
[1]. Israel-Based Gamida Cell Files for $69 Million IPO. Retrieved Oct. 1, 2018, from https://www.biospace.com/article/israel-based-gamida-cell-files-for-69-million-ipo/
[2]. Gamida Cell 官網(wǎng). Retrieved Oct. 1, 2018, from https://www.gamida-cell.com/
[3]. Israeli biotech drug developer Gamida Cell files for IPO. Retrieved Oct. 1, 2018, from https://www.marketwatch.com/story/israeli-biotech-drug-developer-gamida-cell-files-for-ipo-2018-09-28
