日前，專注于罕見遺傳病藥物開發(fā)的公司Modis Therapeutics宣布完成數(shù)額為3000萬美元的A輪融資，該輪融資由F-Prime Capital Partners和OrbiMed領投。
Modis正在推進其主導實驗性療法MT1621，用于治療胸苷激酶2缺乏癥（TK2d）。TK2d是一種導致線粒體DNA（mtDNA）耗竭障礙的遺傳性疾病，它由于細胞核中TK2基因的遺傳突變引起，會導致嚴重的肌肉無力和過早死亡。TK2d在任何年齡段都可能發(fā)生，目前尚無獲批的治療方法。
Modis對MT1621的開發(fā)是在多項研究的基礎上開展的，包括哥倫比亞大學Irving醫(yī)學中心神經肌肉醫(yī)學科主任Michio Hirano博士、巴塞羅那Vall d'Hebron研究所神經肌肉和線粒體病理學研究小組負責人Ramon Martí博士及其他學術合作者的研究。Modis對于以上兩家研究機構在mtDNA耗竭障礙方面的一系列數(shù)據(jù)和知識產權擁有全球獨家授權。
▲MT-1621療法示意圖（圖片來源：Modis公司官網）
MT1621中的活性成分是一種核苷組合，核苷是制造線粒體DNA的重要部件，在T2Kd患者中核苷酸種類分布不均，阻礙了線粒體DNA的復制。MT1621能夠恢復細胞內核苷酸種類的平衡，從而解決導致線粒體功能障礙的直接原因，并在TK2d的遺傳動物模型中延長了存活期。Hirano博士和Martí博士聯(lián)合西班牙的其他合作者將這項工作轉化為用于治療TK2d患者的療法，且結果令人鼓舞。Modis正在計劃其他臨床研究，并將與美國FDA和歐洲藥品管理局（EMA）會面，討論MT1621的批準監(jiān)管途徑，目標是讓全球TK2d患者都能用上MT1621。MT1621已在美國和歐洲獲得孤兒藥資格，并在美國獲得罕見兒科疾病認定。
除MT1621之外，Modis也在開發(fā)其他分子和治療方式，以治療TK2d和其他具有明確遺傳原因的線粒體疾病。
▲Modis公司總裁兼首席執(zhí)行官Joshua Grass先生（圖片來源：Modis公司官網）
“這是一個極具吸引力的孤兒藥開發(fā)機會，有望為患有這一嚴重疾病的兒童和成人患者帶來有巨大影響的治療方法。我們很幸運能獲得令人鼓舞的臨床數(shù)據(jù)，”Modis公司總裁兼首席執(zhí)行官Joshua Grass先生說：“使用先進的DNA測序技術可以在基因水平上診斷線粒體疾病患者，這為治療疾病的特定原因創(chuàng)造了新的機會，并帶來了巨大的治療效益?！?/span>
參考資料：
[1] Modis Therapeutics Announces $30M Series A Financing. Retrieved October 3, 2018, from https://www.prnewswire.com/news-releases/modis-therapeutics-announces-30m-series-a-financing-300721590.html
[2] Modis Therapeutics, Retrieved October 3, 2018, from https://www.modistx.com/
