再生元（Regeneron Pharmaceuticals）日前宣布，其已獲得FDA批準(zhǔn)的血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子（VEGF）抑制劑眼部注射劑Eylea（aflibercept），在3期試驗(yàn)PANORAMA中再獲積極結(jié)果。PANORAMA是首個(gè)針對(duì)非增殖期視網(wǎng)膜病變（NPDR）患者的3期試驗(yàn)，本次公布的第52周數(shù)據(jù)顯示，Eylea達(dá)到了試驗(yàn)的主要終點(diǎn)及關(guān)鍵次要終點(diǎn)，可以有效降低可能影響視力的并發(fā)癥（VTCs）及糖尿病黃斑水腫（DME）發(fā)生的幾率。
糖尿病視網(wǎng)膜病變（DR）是一種可以使人致盲的眼部疾病，在全球4.15億糖尿病患者中，大約有800萬(wàn)人患有DR。DR是糖尿病最常見(jiàn)的微血管并發(fā)癥之一，也是糖尿病患者視力喪失的主要原因，其特點(diǎn)是視網(wǎng)膜微血管受到損傷，發(fā)病初期往往為NPDR，且無(wú)明顯癥狀，但NPDR可能進(jìn)展為增殖期糖尿病視網(wǎng)膜病變（PDR），使視網(wǎng)膜表面生成異常血管，并可能導(dǎo)致嚴(yán)重的并發(fā)癥，從而影響視力。
除此之外，DR的任何階段都有可能隨著視網(wǎng)膜中的血管變得越來(lái)越脆弱并出現(xiàn)滲漏而發(fā)生DME，造成視覺(jué)損傷。在美國(guó)，有近1500萬(wàn)人被診斷患有DME，另有350萬(wàn)人患有DR但無(wú)DME。視力受損甚至缺失將嚴(yán)重影響患者的生理、心理健康及正常生活，因此，患者們急需有效的療法來(lái)幫助他們降低疾病帶來(lái)的危險(xiǎn)。
Eylea是一款已獲得FDA批準(zhǔn)的主要成分為VEGF抑制劑的眼部注射劑，旨在通過(guò)阻斷VEGF-A與胎盤(pán)生長(zhǎng)因子（PLGF）這兩種參與血管生成的生長(zhǎng)因子的作用，來(lái)抑制新血管的生長(zhǎng)并降低血管通透性。到目前為止，Elyea已獲得了包括七項(xiàng)關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)在內(nèi)的研究支持。
本次公布數(shù)據(jù)的PANORAMA是一項(xiàng)長(zhǎng)達(dá)兩年的持續(xù)雙盲隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)，針對(duì)不具有DME的中重度NPDR患者，共包含402名患者，包括兩個(gè)Eylea注射劑組和一個(gè)觀察性安慰注射對(duì)照組，其中注射劑組分為每8周或每16周接受一次注射。試驗(yàn)的主要終點(diǎn)均旨在評(píng)估糖尿病視網(wǎng)膜病變嚴(yán)重程度量表（DRSS）評(píng)分較基線有兩級(jí)以上改善的患者比例。關(guān)鍵次要終點(diǎn)包括：評(píng)估Eylea是否可以降低VTCs及DME的發(fā)生率，以及其他解剖學(xué)影響和對(duì)視力改善的作用和安全性。
最新結(jié)果顯示，試驗(yàn)進(jìn)行至一年時(shí)，兩個(gè)試驗(yàn)組都達(dá)到了試驗(yàn)的主要終點(diǎn)及關(guān)鍵次要終點(diǎn)。兩個(gè)Eylea試驗(yàn)組中分別有80％及65%的患者的DRSS評(píng)分在第52周獲得了兩級(jí)以上的改善，而對(duì)照組僅為15%（p <0.0001）。除此之外，與對(duì)照組相比，Eylea可以使VTCs發(fā)生率大幅降低82-85%，使中樞性糖尿病黃斑水腫（CI-DME）發(fā)生率降低68-74%。
“由糖尿病引發(fā)的致盲是該病可能造成的最嚴(yán)重后果之一，”再生元總裁兼首席科學(xué)官George D. Yancopoulos博士說(shuō)：“在本次試驗(yàn)中，原本患有糖尿病眼疾但具有正常視力的患者若沒(méi)有及時(shí)接受治療，一年內(nèi)將有超過(guò)三分之一的人會(huì)出現(xiàn)影響視力的并發(fā)癥或DME。使用Eylea后，哪怕是每四個(gè)月才接受一次注射，都可以有效幫助患者降低68-85%的并發(fā)癥風(fēng)險(xiǎn)，甚至可能大幅改善疾病癥狀。這些試驗(yàn)數(shù)據(jù)證實(shí)了Elyea在DR發(fā)病早期治療患者的潛在價(jià)值，并有望在將來(lái)改變視網(wǎng)膜專家們治療該疾病的方式?！?/span>
參考資料：
[1] EYLEA? (aflibercept) Injection Improves Diabetic Retinopathy and Reduces Vision-Threatening Complications in Phase 3 Trial. Retrieved October 25, 2018, from https://www.prnewswire.com/news-releases/eylea-aflibercept-injection-improves-diabetic-retinopathy-and-reduces-vision-threatening-complications-in-phase-3-trial-300737483.html
[2] 治療糖尿病視網(wǎng)膜病變，再生元新藥遞交sBLA. Retrieved October 25, 2018, from https://mp.weixin.qq.com/s/_-Gwx5chV4PUPe-SxFYV0g
