2018年10月30日 -- 賽諾菲中國(guó)宣布，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局近日已批準(zhǔn)法舒克（注射用拉布立海）用于兒童白血病、淋巴瘤患者的尿酸水平控制，這些患者已經(jīng)存在高尿酸血癥或具有高腫瘤負(fù)荷，存在腫瘤化療后引起腫瘤細(xì)胞溶解進(jìn)而導(dǎo)致繼發(fā)性的血漿尿酸水平升高的風(fēng)險(xiǎn)，以降低腫瘤溶解綜合征風(fēng)險(xiǎn)，確保治療延續(xù)性。
兒童血液腫瘤患者的“化療殺手”：腫瘤溶解綜合征
數(shù)據(jù)顯示[2]，白血病位居我國(guó)兒童腫瘤發(fā)病率和死亡率首位，在兒童常見(jiàn)惡性腫瘤中占比約為40%，即每10名腫瘤兒童中，就有4名是白血病患兒，其次最常見(jiàn)兒童惡性腫瘤是中樞神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤和淋巴瘤。
在兒童血液腫瘤患者化療的過(guò)程中，由于腫瘤細(xì)胞被大量破壞，且兒童對(duì)于細(xì)胞毒藥物治療較成人更為敏感，患者會(huì)出現(xiàn)一種常見(jiàn)并發(fā)癥--腫瘤溶解綜合征（TLS），表現(xiàn)為高尿酸血癥、高鉀血癥、高磷血癥、低鈣血癥的“三高一低”，往往導(dǎo)致患兒的化療無(wú)法繼續(xù)下去，嚴(yán)重時(shí)可導(dǎo)致心律失常、急性腎損傷、驚厥甚至死亡。
臨床研究顯示，法舒克可有效控制高尿酸血癥
此次在中國(guó)獲批的法舒克可有效控制兒童腫瘤溶解綜合征中出現(xiàn)的高尿酸血癥。由于之前并沒(méi)有有效的藥物治療選擇，兒童患者在化療過(guò)程中一旦發(fā)生高尿酸血癥，只能通過(guò)血液透析來(lái)阻止急性腎衰?！叭绻患皶r(shí)治療，大量尿酸在腎臟內(nèi)易形成結(jié)晶沉淀，可造成電解質(zhì)紊亂、急性腎衰竭、甚至死亡。然而，血液透析不但費(fèi)時(shí)費(fèi)力、負(fù)擔(dān)較大，而且透析過(guò)程中必須停止化療，會(huì)導(dǎo)致腫瘤治療過(guò)程中斷，這對(duì)于正在接受化療的兒童患者來(lái)說(shuō)，無(wú)疑是雪上加霜?！笔锥坚t(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院吳敏媛教授指出。
三項(xiàng)多中心臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示（n=265，其中包含246名兒童患者及19名成人患者）[1]，法舒克具有強(qiáng)效、快速的降尿酸作用。對(duì)腫瘤溶解綜合征高風(fēng)險(xiǎn)的淋巴瘤/白血病兒童患者，法舒克較傳統(tǒng)藥物別嘌呤醇在控制尿酸水平上呈現(xiàn)明顯的治療優(yōu)勢(shì)[4]。在可有效評(píng)價(jià)的患者中，4小時(shí)內(nèi)血漿尿酸濃度得以控制的患者占92%[1]。另有數(shù)據(jù)顯示，使用法舒克進(jìn)行治療，90%的患兒療效持續(xù)>=7天[5]。
“法舒克的獲批，填補(bǔ)了之前國(guó)內(nèi)兒童血液腫瘤化療中出現(xiàn)高尿酸血癥無(wú)有效治療藥物的空白，給臨床醫(yī)生和患者帶來(lái)了一種全新、高效的治療選擇，用藥4小時(shí)即可使患者的尿酸水平恢復(fù)正常[1]，使患者無(wú)需中斷化療即可快速、方便、安全地降低血尿酸水平，保證治療的連續(xù)性，為治療成功提供了有力的支持。”吳敏媛教授表示，“目前，國(guó)外指南已提出[6]，對(duì)于腫瘤溶解綜合征高風(fēng)險(xiǎn)兒童患者，要及時(shí)應(yīng)用法舒克來(lái)進(jìn)行預(yù)防。早一點(diǎn)使用法舒克，就少一點(diǎn)因并發(fā)癥死亡的風(fēng)險(xiǎn)?！?/span>
賽諾菲關(guān)注兒科用藥創(chuàng)新
賽諾菲中國(guó)副總裁吳清漪女士表示：“針對(duì)中國(guó)兒童用藥市場(chǎng)的巨大醫(yī)療需求，賽諾菲始終投入巨大關(guān)注、堅(jiān)持研發(fā)創(chuàng)新。此前，賽諾菲針對(duì)兒童市場(chǎng)已推出了兩種罕見(jiàn)病治療藥物--治療龐貝病的美而贊和治療戈謝病的思而贊。此次法舒克在中國(guó)的獲批，是我們?cè)趦和盟幨袌?chǎng)的又一次重要突破，為兒童腫瘤的成功治療提供了有力的支持。未來(lái)，我們將持續(xù)引進(jìn)國(guó)外創(chuàng)新高質(zhì)量的藥品，為提升中國(guó)兒童重大疾病及罕見(jiàn)病治療的可持續(xù)發(fā)展道路方面做出更多努力?！?/span>
自2001年起，法舒克已在全球超過(guò)50個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批，超過(guò)90,000名患者接受過(guò)法舒克的治療。
[1] 法舒克說(shuō)明書
[2] 中國(guó)腫瘤臨床與康復(fù) 2014年11月第21卷第11期 1364
[3] 圖片由“cnsphoto”提供
[4] Goldman SC, Holcenberg JS, Finklestein JZ, et al.A randomized comparison between rasburicase and allopurinol in children with lymphoma or leukemia at high risk for tumor lysis.Blood. 2001 May 15;97(10):2998-3003.
[5] https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2009/103946s5083lbl.pdf
[6] 2015 BCSH指南：血液惡性腫瘤成人和兒童患者腫瘤溶解綜合征的管理 http://guide.medlive.cn/guideline/8256
