這個日本藥企高調(diào)宣布，在日本和美國投資約300億日元（18.26億人民幣元）, 用于建設(shè)研發(fā)和生產(chǎn)設(shè)施，主攻包括基因治療、再生和細胞醫(yī)學(xué)的新興領(lǐng)域。
這個計劃的目標是，在2019年和2020年之前建成和開發(fā)自己的細胞和基因治療生產(chǎn)和研究系統(tǒng)。
目前，很少有藥企建立自己的細胞生產(chǎn)和研發(fā)設(shè)施，這是因為，傳統(tǒng)大藥企一直主攻化學(xué)小分子藥，其中有的關(guān)注大分子生物藥，但是，細胞和基因療法需要大量投入，而且，對質(zhì)量的要求很高。
如今，安斯泰來表示，細胞和基因治療未來已來，是不爭的事實。
為此，這個藥企不惜興師動眾，將自己旗下的再生醫(yī)學(xué)研究所（AIRM），該研究所是再生醫(yī)學(xué)和細胞醫(yī)學(xué)的研發(fā)基, 從日本搬遷到美國，選定在馬薩諸塞州建立一個新工廠。
"我一直專注于獲得新的模式的探索, 但這次，我決定將寶押交給生產(chǎn)設(shè)施,” 10月31日舉行的財務(wù)業(yè)績簡報會上，安斯泰來首席執(zhí)行官安川健司解釋這一舉措時表示說。
去年8月，位于麻省劍橋市的生物制藥公司， Mitobridge（線粒橋）將其開發(fā)的 PPARδ調(diào)節(jié)劑，MA-0211進入一期臨床，用于健康志愿者。
通過作用于進行性杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）患者肌肉細胞，MA-0211提高了脂肪酸氧化相關(guān)基因，從而增強了線粒體功能和線粒體生成。
PPARδ是過氧化物酶體增殖物激活受體β，這種調(diào)節(jié)劑能夠?qū)⒓毎x由糖傾向轉(zhuǎn)變?yōu)橹瑑A向。
臨床前的動物試驗數(shù)據(jù)顯示，在DMD小鼠模型中，每日一次，連續(xù)五周給藥，能增加小鼠的運動耐力，減少了肌肉壞死和炎癥，以及隔膜纖維化。
Mitobridge成立于2013年，由MPM資本， Longwood資本和日本安斯泰來制藥共同出資。公司A輪融資4500萬美元。
試驗宣布后4個月，安斯泰來就急不可耐宣布，投資4.5億美元，約合近27億人民幣，收購了Mitobridge。
這個只有4年歷史，專注遺傳退行性疾病研發(fā)的藥企也成為了安斯泰來在罕見病的最大投資。
此外，安斯泰來還將在富山縣富山市生產(chǎn)一種臨床試驗藥物, 用于開發(fā)生物制藥建筑中的基因治療和細胞藥物。
布局抗體醫(yī)學(xué)方面, 安斯泰來選定了茨城縣筑波市。
目標來說，安斯泰來正在全力以赴，積極開發(fā)線粒體藥物MA-201。
除了線粒體治療肌營養(yǎng)不良，安斯泰來還在抗體和細胞藥物、下一代疫苗、基因治療以及低分子化合物等新模式上發(fā)力。
“在臨床試驗和臨床試驗前期階段, 我們正在進行幾個開發(fā)項目。此外，我們決定建立一個生產(chǎn)制造設(shè)施, 負責生產(chǎn)研發(fā)設(shè)施和調(diào)查藥物, 并初步制造商業(yè)產(chǎn)品, 以迎接未來的發(fā)展和商業(yè)化?！鞍菜固﹣硎紫瘓?zhí)行官安川表示。
