當研究人員發(fā)布早期令人驚嘆的基因治療結果以治療罕見的脊髓性肌萎縮癥（SMA）時，Avexis得到了業(yè)界的關注。而，前不久諾華公司剛剛以87億美元的價格收購該公司，并將SMA的主要候選療法AVXS-101也一并收入囊中時，他們再次回到了聚光燈下。如今他們又一次成為焦點，因為他們對終身一次療法AVXS-101定價400萬到500萬美元，引發(fā)廣泛討論與關注。
終身罕見疾病治療的評估與定價（圖片來源：novartis）
據路透社報道，AveXis總裁Dave Lennon告訴投資者，“400萬美元是一筆巨款，但我們相信這是一個具有成本效益的點。”“我們通過其他研究表明，我們的成本效益在4百萬到5百萬美元之間。還有一個重要的背景，我們正在考慮如何評估AVXS-101的治療價值?！?/span>
AveXis總裁Dave Lennon（圖片來源：eyeforpharma.com）
終定價可能更需要成本監(jiān)管機構ICER和NICE的價格指導原則以及其審核，等待后續(xù)報道。
在基因治療不斷發(fā)展的今天，我們以及患者期待著這樣的新型療法能夠不斷成為可被更多一部分人承擔的醫(yī)療手段，就像測序技術的不斷發(fā)展實現費用經濟一樣。
參考出處：
https://endpts.com/sticker-shock-novartis-says-its-top-drug-prospect-is-worth-4m-5m-for-a-once-and-done-use/
https://www.novartis.com
