近日，新銳公司Mirum Pharmaceuticals成功完成A輪1.2億美元的融資，并與夏爾（Shire）公司達(dá)成授權(quán)協(xié)議，準(zhǔn)備啟動頂端鈉依賴性膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白（ASBT）抑制劑的3期臨床試驗。

總部位于圣地亞哥的Mirum與夏爾公司達(dá)成獨(dú)家協(xié)議，獲得開發(fā)和銷售maralixibat的全球授權(quán)。Maralixibat是一種ASBT的口服抑制劑，已經(jīng)完成了2期臨床試驗。夏爾最初打算啟動該產(chǎn)品的3期試驗，但推遲了計劃，這使得Mirum有機(jī)會以一個重要的報價介入。

Mirum首席執(zhí)行官兼董事長Mike Grey先生表示，maralixibat正在被開發(fā)用于治療Alagille綜合征（ALGS）和進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC），這兩種使人衰弱的肝臟疾病主要侵襲兒童患者。早期的臨床數(shù)據(jù)提供了概念驗證的明確證據(jù)，而這正是Mirum所有感興趣研發(fā)的方向。在A輪強(qiáng)勁資金的支持下，Mirum公司獲得了這種藥物。

▲Mirum首席執(zhí)行官兼董事長Mike Grey先生（圖片來源：Mirum公司官網(wǎng)）

該藥物也是“起死回生”。2014年，Mike Grey先生以2.6億美元的價格向夏爾出售了Lumena（LUM001，現(xiàn)在被稱為maralixibat）。然而，一年后LUM001的主要研究因一罕見病例而宣告失敗。如今，在Grey先生放棄了對ASBT的控制4年后，他正在加緊推出一批新的頂線數(shù)據(jù)，幫助復(fù)活失敗的療法，同時募集了1.2億美元的資金。

Mirum表示，公司正在評估m(xù)aralixibat防止過量膽汁酸積累的效力，以及控制與膽汁淤積性肝病相關(guān)的極度瘙癢。該公司最初將專注于開發(fā)maralixibat用于治療兒童患者。但該公司認(rèn)為，maralixibat有潛力開發(fā)用于額外的兒童和成人患者的膽汁淤積性肝病適應(yīng)癥。

Mirum注意到，maralixibat的2期臨床試驗中期分析報告顯示，與安慰劑相比，曾接受該藥物治療的ALGS患者的膽汁酸水平和極度瘙癢有所減少。Grey先生說，在一項2b期的PFIC研究中，一部分患者對maralixibat的治療有反應(yīng)，部分兒童患者不再需要進(jìn)行肝移植。基于夏爾所開展的PFIC研究，美國FDA已授予maralixibat突破性療法認(rèn)定。

“此外，在一項單臂、開放標(biāo)簽2期研究中，一部分PFIC患者對maralixibat有反應(yīng)，血清膽汁酸持續(xù)降低或正?；?，瘙癢減輕。這些結(jié)果促使FDA授予maralixibat突破性療法認(rèn)定。這些臨床研究證明了maralixibat具有顯著改善患者生活的潛力?！盙rey先生在一份聲明中說。Mirum打算明年在這兩個適應(yīng)癥上啟動3期試驗。

根據(jù)授權(quán)協(xié)議，夏爾將從Mirum獲得一筆未披露金額的預(yù)付款，以及該公司的股權(quán)。隨著藥物開發(fā)進(jìn)展的相關(guān)里程碑，夏爾還將獲得額外的里程碑付款和特許權(quán)使用費(fèi)。除了maralixibat，Mirum還獲得了獨(dú)家開發(fā)和銷售另一種ASBT抑制劑volixibat的權(quán)利。

Mirum Pharmaceuticals的A輪融資由New Enterprise Associates領(lǐng)投，Deerfield Management、Frazier Healthcare Partners、Novo Holdings A/S、Pappas Capital、RiverVest Venture Partners以及Rock Springs Capital參與投資。

參考資料：

[1] Mirum Pharmaceuticals Secures $120 Million in Series A Financing to Develop Phase 3-Ready Maralixibat for Rare Liver Diseases Retrieve on November 8, 2018，from https://www.prnewswire.com/news-releases/mirum-pharmaceuticals-secures-120-million-in-series-a-financing-to-develop-phase-3-ready-maralixibat-for-rare-liver-diseases-300745243.html

[2] Updated: Mirum Pharmaceuticals Launches With Phase III-Ready Drug From Shire, $120 Million in Financing Retrieve on November 8, 2018, from https://www.biospace.com/article/mirum-pharmaceuticals-launches-with-phase-iii-ready-drug-from-shire-120-million-in-financing/

[3] The resurrection of LUM001: Mike Grey gets his drug back from Shire — along with $120M to gamble on PhIII trials Retrieved on November 8，2018, from https://endpts.com/the-resurrection-of-lum001-mike-grey-gets-his-drug-back-from-shire-along-with-120m-to-gamble-on-phiii-trials/