近日在圣地亞哥神經(jīng)科學(xué)學(xué)會年會上，來自賓夕法尼亞州立大學(xué)的科學(xué)家們報告了他們的最新研究，研究者開發(fā)了一種新型的基因療法，其能將特定的神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞轉(zhuǎn)化稱為功能性的神經(jīng)元細(xì)胞，從而幫助修復(fù)中風(fēng)患者和其它神經(jīng)性障礙患者的大腦功能，比如阿爾茲海默病或帕金森疾病。在進(jìn)行了一系列動物試驗(yàn)后，研究者表示，這種新型基因療法能將膠質(zhì)細(xì)胞重編程為健康且功能性的神經(jīng)元細(xì)胞。
研究者Gong Chen表示，目前我們還需要更多的研究，我們希望這種創(chuàng)新性的技術(shù)能幫助有效治療腦損傷和退行性神經(jīng)系統(tǒng)疾病的患者。目前在臨床上，科學(xué)家們迫切需要開發(fā)出新型療法治療多種神經(jīng)性障礙，比如中風(fēng)、阿爾茲海默病和帕金森疾病等；神經(jīng)元缺失時一種引發(fā)大腦和脊髓功能缺陷的常見原因，因此簡單地靶向作用由于這些神經(jīng)退行性疾病所影響的細(xì)胞信號通路（并非再生新的神經(jīng)元）似乎并不能有效恢復(fù)患者的大腦功能。
除了神經(jīng)元之外，人類大腦還由多種膠質(zhì)細(xì)胞組成，其能圍繞每一個神經(jīng)元細(xì)胞，并支持健康的大腦功能，在早期大腦發(fā)育期間，每一種膠質(zhì)細(xì)胞中都含有處于沉默狀態(tài)的神經(jīng)細(xì)胞基因。通過開發(fā)一種新型的體內(nèi)細(xì)胞轉(zhuǎn)換技術(shù)，研究人員就能將一種名為NeuroD1的神經(jīng)轉(zhuǎn)錄因子注射到大腦的損傷部位來感染膠質(zhì)細(xì)胞，隨后NeuroD1就會與膠質(zhì)細(xì)胞的DNA結(jié)合并且激活神經(jīng)元基因，將膠質(zhì)細(xì)胞轉(zhuǎn)化稱為功能性的神經(jīng)元。
研究者Chen表示，這是一種內(nèi)部神經(jīng)再生的經(jīng)濟(jì)方式，并不需要移植外部細(xì)胞，膠質(zhì)細(xì)胞在人類大腦中非常豐富，每一位患者或許都擁有內(nèi)部神經(jīng)再生的潛能，但目前研究人員對此并不是非常清楚。在動物研究中，研究人員不僅能利用新技術(shù)來再生神經(jīng)元，還能恢復(fù)動物機(jī)體的運(yùn)動和認(rèn)知功能。
當(dāng)前治療中風(fēng)患者的療法必須在數(shù)小時內(nèi)進(jìn)行，因?yàn)樵诨颊叽竽X的神經(jīng)元損傷和死亡之前，研究者就必須使用療法來保護(hù)神經(jīng)元免受損傷。研究者所開發(fā)的新技術(shù)實(shí)際上能夠在患者大腦的神經(jīng)元死亡后重新再生神經(jīng)元細(xì)胞，而且能在患者受傷后的幾天、幾周甚至幾個月使用。由于這種技術(shù)目前僅在動物機(jī)體中進(jìn)行了相應(yīng)檢測，后期研究人員還希望能在人類臨床試驗(yàn)中使用該技術(shù)。
當(dāng)患者因中風(fēng)或阿爾茲海默病等神經(jīng)變性障礙經(jīng)歷損傷后，其大腦中的部分神經(jīng)元細(xì)胞就會死亡，從而降低患者的大腦功能；由于成年人自身并不具備再生神經(jīng)元細(xì)胞的能力，因此開發(fā)一種新型療法來幫助患者制造新的神經(jīng)元或許就能使得很多經(jīng)歷神經(jīng)性障礙的患者獲益。除了開發(fā)這種新型基因療法外，目前研究人員還希望能開發(fā)出一種藥物療法將人類大腦膠質(zhì)細(xì)胞轉(zhuǎn)化為神經(jīng)元細(xì)胞，目前研究人員已經(jīng)在體外細(xì)胞培養(yǎng)液中成功檢測了這種方法，后期他們希望能進(jìn)行體內(nèi)試驗(yàn)并早期推向?qū)θ祟惢颊哌M(jìn)行這種新型藥物療法的測試工作。
原始出處：New gene therapy reprograms brain glial cells into neurons
