今日，廣受業(yè)界矚目的mRNA療法新銳Moderna Therapeutics向SEC遞交了監(jiān)管文件，計(jì)劃登陸納斯達(dá)克（Nasdaq）市場(chǎng)，擬IPO募資5億美元。如果Moderna IPO成功達(dá)到預(yù)期值，將成為生物科技板塊有史以來最大IPO。

Moderna公司創(chuàng)建于2010年，該公司致力于研發(fā)mRNA作為治療一系列疾病的創(chuàng)新療法。該公司的療法理念是使用mRNA讓患者體內(nèi)的細(xì)胞成為產(chǎn)生藥物療法的“體內(nèi)工廠”。Moderna認(rèn)為mRNA可能成為一種全新的藥物模式，它擁有一些得天獨(dú)厚的優(yōu)勢(shì)，比如可以將細(xì)胞內(nèi)蛋白和膜蛋白藥物運(yùn)送到體內(nèi)。

▲mRNA在蛋白合成中的關(guān)鍵性作用（圖片來源：Moderna公司官網(wǎng)） 

該公司目前的mRNA療法研發(fā)管線中有21個(gè)研發(fā)項(xiàng)目，編碼24種不同的蛋白。其中包括10種不同抗原可用于開發(fā)傳染病疫苗，兩種不同的新抗原癌癥疫苗，四種不同的免疫調(diào)節(jié)因子，一種治療心臟衰竭的再生性因子（VEGF-A），三種治療罕見病的細(xì)胞內(nèi)蛋白酶，和包括抗體、蛋白激素和溶酶體蛋白酶在內(nèi)的三種分泌蛋白。這些蛋白的多樣性體現(xiàn)了該公司mRNA技術(shù)可以在多個(gè)醫(yī)療領(lǐng)域得到廣泛的應(yīng)用。

▲Moderna公司研發(fā)管線的多樣性（圖片來源：參考資料[2]）

目前，在這21個(gè)研發(fā)項(xiàng)目中已有10個(gè)項(xiàng)目進(jìn)入臨床開發(fā)階段。所有進(jìn)入臨床開發(fā)階段的項(xiàng)目在安全性上的表現(xiàn)都證明它們值得進(jìn)一步進(jìn)行臨床研究。Moderna在其中6個(gè)項(xiàng)目中已經(jīng)觀察到了mRNA療法的活性。例如，與阿斯利康（AstraZeneca）合作的AZD8601是一款編碼VEGF-A的mRNA療法。在1期臨床試驗(yàn)中，研究人員觀察到劑量依賴性的VEGF-A蛋白合成，同時(shí)觀察到VEGF-A對(duì)局部心臟血流的影響。

Moderna公司自從創(chuàng)建以來可以說走了一條與普通初創(chuàng)公司不同的道路。作為初創(chuàng)公司，它總計(jì)募資超過26億美元，讓該公司可以迅速擴(kuò)展公司規(guī)模和研發(fā)項(xiàng)目，目前該公司同時(shí)進(jìn)行的21個(gè)研發(fā)項(xiàng)目正是這一策略的成果。我們期待在雄厚資本的幫助下，它能夠繼續(xù)推進(jìn)創(chuàng)新mRNA療法，開創(chuàng)治療疾病的新模式。  

參考資料：

[1] Moderna aims to raise $500 million in biotech’s largest-ever public offering. Retrieved November 9, 2018, from https://www.statnews.com/2018/11/09/moderna-aims-to-raise-500-million-in-biotechs-largest-ever-public-offering/

[2] Moderna Inc. S1 form. Retrieved November 9, 2018, from https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1682852/000119312518323562/d577473ds1.htm#toc577473_14