瑞士制藥巨頭諾華（Novartis）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準擴大免疫藥物Promacta（eltrombopag，艾曲波帕）的適應癥標簽，聯(lián)合標準免疫抑制療法（IST）用于2歲及以上兒童和成人重度再生障礙性貧血（SAA）的一線治療治療。此次批準，使Promacta成為美國市場十多年來批準用于新診SAA患者的首個新藥。之前，F(xiàn)DA已授予Promacta一線治療SAA的突破性藥物資格。目前，該藥一線治療SAA適應癥也正在接受歐洲藥品管理局（EMA）的審查，預計將在2019年做出最終審查決定。
此次批準，是基于諾華對美國心肺血液研究所（NHLBI）贊助并根據一項合作研究與發(fā)展協(xié)議（CRADA）開展的臨床研究的分析數(shù)據。分析結果顯示，在IST初治SAA患者中，Promacta聯(lián)合標準IST一線治療6個月，有79%的患者病情獲得緩解（95%：69-87），其中完全緩解率為44%，這一數(shù)據比標準IST單獨治療的歷史完全緩解數(shù)據高出27%。此外，分析還顯示，接受Promacta聯(lián)合馬抗胸腺細胞球蛋白（h-ATG）和環(huán)孢霉素（CsA）治療6個月之后繼續(xù)接受CsA維持治療的患者中，中位緩解持續(xù)時間達到了24.3個月。該研究中，報告的最常見的不良反應（發(fā)生率≥5%）包括肝功能異常、皮疹和皮膚變色（包括色素沉著）。
諾華腫瘤學首席執(zhí)行官Liz Barrett表示，SAA如果不及時治療可能致命，但許多患者對目前的初治治療方案沒有反應。今天FDA的批準，對SAA患者群體而言是一個重大的進步，顯著醫(yī)生可以將Promacta加入到標準IST方案中，這種聯(lián)合療法已被證明具有顯著提高的總緩解率和完全緩解率，將減少對初治治療無反應的患者人數(shù)。
eltrombopag是一種每日一次的口服血小板生成素（TPO）受體激動劑，通過誘導刺激骨髓干細胞增殖和分化，提升血液中血小板水平。截止目前，eltrombopag已獲批多個適應癥：（1）用于對其他藥物無應答或不耐受的慢性免疫性（特發(fā)性）血小板減少性紫癜（ITP）成人患者血小板減少癥（thrombocytopenia）的治療；（2）用于對其他藥物難治的SAA患者；（3）用于慢性丙型肝炎（CHC）患者血小板減少癥的治療，以便啟動并維持以干擾素為基礎的肝病標準療法；（4）用于對皮質類固醇、免疫球蛋白、脾切除術應答不足的1歲及以上ITP兒科患者血小板減少癥的治療。該藥在美國的商品名為Promacta，在歐洲及其他國家和地區(qū)的商品名為Revolade，不同國家和地區(qū)的適應癥有所不同。
eltrombopag由英國制藥巨頭葛蘭素史克研發(fā)。在2015年，諾華與葛蘭素史克完成價值220億美元的資產置換交易，其中諾華以160億美元收購了葛蘭素史克的腫瘤業(yè)務，eltrombopag便是該筆業(yè)務中的一部分。
在2017年，Promacta/Revolade的全球銷售額達到了8.67億美元。2018年，該藥繼續(xù)保持強勁增長，根據諾華已發(fā)布的2018Q3業(yè)績報告，該藥今年第三季度的銷售額為2.95億美元，較去年同期增長達32%，這主要是由ITP患者群體對促血小板生成素類藥物的需求增加所推動。在美國市場，Promacta專利原本已在10月份到期，但諾華已獲得的兒科適應癥，已成功將Promacta的專利保護期進一步延長了6個月。
參考資料：FDA approves Novartis drug Promacta? for first-line SAA and grants Breakthrough Therapy designation for additional new indication
