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1. 諾華基因療法Luxturna獲歐盟批準(zhǔn)，治療遺傳性視網(wǎng)膜疾病
11月23日，諾華（Novartis）宣布?xì)W盟委員會（EC）批準(zhǔn)Luxturna，一種一次性基因療法，用于治療由于RPE65基因的兩個拷貝突變而導(dǎo)致視力喪失，但保留有足夠數(shù)量的存活視網(wǎng)膜細(xì)胞的患者。該批準(zhǔn)在歐盟所有28個成員國以及冰島、列支敦士登和挪威均有效。Luxturna由Spark Therapeutics開發(fā)并在美國推廣。Luxturna是歐盟批準(zhǔn)的首個治療遺傳性視網(wǎng)膜疾?。╥nherited retinal diseases，IRD）的藥物。
出生時攜帶兩個RPE65基因拷貝突變的人從小就可能會發(fā)生嚴(yán)重的視力喪失，大多數(shù)患者會進(jìn)展為完全失明。Luxturna提供的RPE65基因正?？截惪梢曰謴?fù)并改善視力。
2. Rocket與REGENXBIO合作，開發(fā)AAV病毒載體基因療法
11月26日，美國多平臺基因療法公司Rocket Pharma宣布與REGENXBIO達(dá)成了一項全球獨家許可協(xié)議。Rocket將擁有使用REGENXBIO專有NAV?技術(shù)平臺開發(fā)的AAV9（腺相關(guān)病毒9）載體的權(quán)利，來研發(fā)和推廣Danon病的基因療法。Rocket公司同時擁有選擇其它兩種未公開的AAV載體治療Danon病的的獨家權(quán)力。REGENXBIO的NAV?技術(shù)平臺是一種獨有的AAV基因遞送平臺，擁有100多種新型的AAV載體，如AAV7，AAV8，AAV9和AAVrh10等。
Danon病是Rocket首個基于AAV的基因療法項目。Danon病是一種罕見的神經(jīng)肌肉和心血管疾病。其特征是復(fù)雜的心肌病，骨骼肌病和輕度認(rèn)知障礙。Rocket自身的多平臺開發(fā)方法應(yīng)用了慢病毒載體（LVV）和AAV基因療法平臺。目前，Rocket主要的臨床階段試驗是治療范可尼貧血癥（FA），此外還在對丙酮酸激酶缺乏癥（PKD），1型白細(xì)胞粘附缺陷病（LAD-I），以及嬰兒惡性骨質(zhì)疏松癥（IMO）進(jìn)行臨床前研究。
3. Rocket基因療法RP-L102獲得FDA的RMAT認(rèn)定以及快速通道資格
11月27日，美國多平臺基因療法公司Rocket Pharma宣布，該公司基于慢病毒載體（LVV）的治療范可尼貧血癥（Fanconi Anemia, FA）的基因療法RP-L102獲得了美國FDA再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）認(rèn)定以及快速通道資格。RMAT認(rèn)定與突破性療法具有相同地位。
RP-L102目前正在歐洲進(jìn)行1/2期臨床試驗。美國FDA已經(jīng)接受了RP-L102利用改進(jìn)工藝給藥的IND申請。RP-L102還同時獲得FDA頒發(fā)的治療A型范可尼貧血癥的孤兒藥資格，在歐洲也被授予了孤兒藥資格。
4. 博雅輯因在廣州啟用基因編輯治療基地，2019年將首個產(chǎn)品推上臨床
11月18日，博雅輯因（EdiGene）宣布，該公司基因編輯治療基地在廣東醫(yī)谷南沙產(chǎn)業(yè)園區(qū)建成并正式啟用，廣州輯因醫(yī)療科技有限公司開始運營。博雅輯因首個基因編輯技術(shù)治療β-地中海貧血的產(chǎn)品ET-01將會在這里被推上臨床。該產(chǎn)品預(yù)計將于2019年進(jìn)入臨床研究階段。β-地中海貧血是全世界最大的單基因遺傳病之一，是一種遺傳性血紅蛋白病。在我國，β-地中海貧血主要分布在廣東、廣西、貴州、四川、湖南等地，患病率約為2%。目前，規(guī)范性長期輸血和去鐵治療仍是大多數(shù)嚴(yán)重β-地中海貧血患者最主要的治療方法。但傳統(tǒng)治療成本極為昂貴，而且需要進(jìn)行頻繁的終身治療。從基因水平治療β-地中海貧血，有望使β-地中海貧血患者的治療擺脫骨髓移植配型問題的局限，使更廣泛的患者獲得治療。
基因編輯和基因療法系列：
參考資料：
[1] Novartis announces landmark EU approval for one-time gene therapy Luxturna? to restore vision in people with rare inherited retinal disease. Retrieved Nov 23, 2018, from https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-announces-landmark-eu-approval-one-time-gene-therapy-luxturna-restore-vision-people-rare-inherited-retinal-disease
[2] Rocket Pharmaceuticals and REGENXBIO Announce New License Agreement for the Treatment of Danon Disease Using NAV AAV9 Vector. Retrieved November 26, 2018, from https://www.biospace.com/article/rocket-pharmaceuticals-and-regenxbio-announce-new-license-agreement-for-the-treatment-of-danon-disease-using-nav-aav9-vector/
[3] 博雅輯因廣州基因編輯治療基地正式啟動. Retrieved November 19, from 微信公眾號（博雅輯因）
[4] Rocket Pharmaceuticals Receives FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) and Fast Track Designations for RP-L102 Gene Therapy for Fanconi Anemia. Retrieved Nov 27, 2018, from https://www.biospace.com/article/releases/rocket-pharmaceuticals-receives-fda-regenerative-medicine-advanced-therapy-rmat-and-fast-track-designations-for-rp-l102-gene-therapy-for-fanconi-anemia/
