新一代基因組學(xué)測序技術(shù)如何助力CRISPR?新銳獲3000萬美元投資

單細(xì)胞DNA分析和精準(zhǔn)基因組學(xué)先驅(qū)Mission Bio日前宣布,成功完成3000萬美元B輪融資。Mission Bio表示,公司將通過拓展血癌研究市場,逐步擴(kuò)大其獨(dú)特的單細(xì)胞DNA技術(shù)——Tapestri?平臺,同時拓寬其應(yīng)用至CRISPR,從而開拓歐洲、亞洲等全球市場。本輪融資由安捷倫科技、Cota Capital、LAM Capital和Mayfield共同投資。


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本輪融資是繼2017年10月該公司的Tapestri平臺上市后一年進(jìn)行的。據(jù)該公司介紹,現(xiàn)在,美國十幾家領(lǐng)先的癌癥中心都在利用Tapestri指導(dǎo)他們的研究,幫助更好地了解克隆異質(zhì)性如何可能告知治療選擇和影響患者的治療結(jié)果。


據(jù)該公司的官網(wǎng)資料,Tapestri是業(yè)界首個靶向單細(xì)胞的DNA測序平臺,能夠精確檢測疾病進(jìn)展和治療反應(yīng)的異質(zhì)性。應(yīng)用領(lǐng)域包括血癌、實(shí)體瘤和基因組編輯驗(yàn)證。該平臺包括儀器、耗材和分析軟件,與現(xiàn)有NGS工作流程無縫集成。


單細(xì)胞基因組學(xué),精準(zhǔn)醫(yī)療的一把鑰匙


識別精準(zhǔn)癌癥治療往往涉及新一代測序技術(shù)(NGS)。這種方法提供了患者樣本中所有細(xì)胞的平均分子圖譜,但往往掩蓋了遺傳的多樣性,忽略了能夠驅(qū)動疾病進(jìn)展的罕見細(xì)胞。Tapestri技術(shù)解決了這些不足,為疾病的復(fù)雜性提供了更精確的鏡頭。


MD安德森癌癥中心最近發(fā)表在《Genome Research》上的一篇文章確認(rèn)了Tapestri平臺在臨床樣本上的應(yīng)用。作為該研究的后續(xù),Koichi Takahashi博士在第60屆美國血液學(xué)會(ASH)年會上展示了迄今為止完成的最大規(guī)模單細(xì)胞研究的結(jié)果。在第一張急性髓系白血?。ˋML)單細(xì)胞圖譜中,Takahashi博士的團(tuán)隊利用Tapestri平臺對70名患者的超過50萬個細(xì)胞進(jìn)行了測序。Takahashi博士說:“這些結(jié)果為癌癥患者的研究和治療證明了分析異質(zhì)性的作用,Tapestri在整個治療和疾病進(jìn)展過程中精確識別癌癥亞克隆的能力,使我們距離兌現(xiàn)精準(zhǔn)醫(yī)療的承諾更近了一步?!?/span>


其他領(lǐng)先的癌癥中心,包括加州大學(xué)舊金山分校、賓夕法尼亞大學(xué)和斯坦福大學(xué),也匯報了使用Tapestri進(jìn)行治療抵抗和微小殘留疾?。∕RD)的額外研究結(jié)果。


測序突破,以單堿基分辨率提供高50倍的靈敏度


通過其專有的Tapestri平臺,Mission Bio揭示了每個細(xì)胞的分子圖譜,并賦予研究人員和臨床醫(yī)生精確測量潛在遺傳多樣性的能力,從而進(jìn)行更精準(zhǔn)的治療并檢測治療后可能持續(xù)存在的罕見病細(xì)胞。這項突破性技術(shù)使研究人員和臨床醫(yī)生能夠并行分析數(shù)以萬計的單個細(xì)胞,比傳統(tǒng)的 NGS技術(shù)的靈敏度高50倍;其單堿基對分辨率比其他單細(xì)胞DNA方法的兆堿基分辨率要好幾個數(shù)量級。


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Mission Bio首席執(zhí)行官Charlie Silver先生(圖片來源:Mission Bio官網(wǎng))


Mission Bio首席執(zhí)行官Charlie Silver先生表示:“僅今年一年,癌癥已經(jīng)殺死了1000萬人。我們可以用更有效、更動態(tài)的療法擊敗癌癥,但我們首先需要精確地了解癌癥的生物學(xué),從每一個癌變細(xì)胞的不同基因組成開始。微小殘留病是癌癥復(fù)發(fā)的主要原因;即使忽略一個細(xì)胞也會危及生命。借助Tapestri平臺,我們可以追蹤每一個細(xì)胞、每一個突變,從而更好地指導(dǎo)治療,挽救患者生命?!?/span>


據(jù)Mission Bio介紹,到目前為止,其客戶利用Tapestri平臺已經(jīng)對超過100萬個血液癌細(xì)胞進(jìn)行了測序,預(yù)計在未來6個月,這個數(shù)字將增長10倍。


精準(zhǔn)檢測CRISPR編輯,改善細(xì)胞療法


憑借跨不同細(xì)胞群體識別突變的能力,Tapestri平臺可以通過單細(xì)胞分辨率的精確度檢測基因編輯,為基因編輯實(shí)驗(yàn)的結(jié)果提供前所未有的洞察力。這種能力為研究人員和藥物研發(fā)人員提供了最精確的質(zhì)量控制方法,用于檢測基因編輯的已知靶向和脫靶效應(yīng)。隨著基因和細(xì)胞治療藥物的日益普及,這項技術(shù)可以精確闡明預(yù)期編輯系統(tǒng)的真實(shí)效率和準(zhǔn)確性,以告知治療進(jìn)展,提高治療的安全性和有效性。


安捷倫科技高級副總裁兼首席技術(shù)官Darlene Solomon先生說:“Tapestri平臺獨(dú)特的質(zhì)量控制能力正在有力推動我們的CRISPR研發(fā)計劃。安捷倫對創(chuàng)新和精準(zhǔn)醫(yī)療的承諾與Mission Bio的Tapestri平臺很好地匹配,因?yàn)?strong style="margin: 0px; padding: 0px; max-width: 100%; box-sizing: border-box !important; word-wrap: break-word !important;">該平臺有潛力在對抗癌癥的斗爭中改善患者的治療結(jié)果,這將具有標(biāo)桿意義。”


參考資料:

[1] Mission Bio reels in $30M for single-cell genomics tech for oncology, CRISPR Retrieved on December 14 2018 from https://www.fiercebiotech.com/biotech/mission-bio-reels-30m-for-single-cell-genomics-tech-for-oncology-crispr

[2] Mission Bio Raises $30M to Scale the First-ever Platform Aimed at Predicting and Preventing Cancer Relapse with Single-Cell Genomics Retrieved on December 14 2018 from https://missionbio.com/press/financing/