近日，總部位于美國波士頓的Proteostasis Therapeutics宣布與羅氏旗下的基因泰克（Genentech）簽署了一份全球獨家許可協(xié)議。基因泰克將獲得一種可能在蛋白質(zhì)內(nèi)穩(wěn)定態(tài)中起作用的小分子調(diào)節(jié)劑，具體靶點未透露，但不包括囊性纖維化（CF）跨膜傳導(dǎo)調(diào)節(jié)因子（CFTR）調(diào)節(jié)劑。根據(jù)協(xié)議條款，Proteostasis有資格獲得總額超過1億美元的預(yù)付款和里程碑付款，而基因泰克將負(fù)責(zé)所有進一步的研發(fā)費用。
蛋白質(zhì)內(nèi)穩(wěn)態(tài)網(wǎng)絡(luò)是指包括1,000多種蛋白質(zhì)在內(nèi)的互相影響的網(wǎng)絡(luò)。該網(wǎng)絡(luò)確保細(xì)胞內(nèi)的所有蛋白質(zhì)都能正確地折疊，抵達最終目的地，并按照預(yù)期方式運作。這些蛋白質(zhì)參與多種生物調(diào)節(jié)途徑，是藥物的潛在靶點。包括突變，環(huán)境和衰老在內(nèi)的各種因素可能使蛋白質(zhì)內(nèi)穩(wěn)態(tài)失衡，降低蛋白質(zhì)的質(zhì)量控制，進一步導(dǎo)致因蛋白質(zhì)“功能喪失”或“毒性增加”而引發(fā)的不同類型疾病。其中“功能喪失”類疾病包括CF?！岸拘栽黾印鳖惣膊“ò⑵澓Ｄ。嗤㈩D舞蹈病和帕金森病。此外，蛋白質(zhì)內(nèi)穩(wěn)態(tài)與廣泛的疾病相關(guān)，包括癌癥。
▲蛋白質(zhì)內(nèi)穩(wěn)態(tài)網(wǎng)絡(luò)示意圖（圖片來源：Proteostasis官網(wǎng)）
Proteostasis是一家臨床階段的生物醫(yī)藥公司，致力于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)突破性療法，用于治療CF，及其它因蛋白質(zhì)功能失調(diào)而引發(fā)的疾病。10月17日，Proteostasis公布了其進行的1期試驗，二聯(lián)療法（PTI-808和PTI-801）用于治療CF的三個雙重隊列的積極數(shù)據(jù)，以及其三聯(lián)療法（PTI-808，PTI-801和PTI-428）用于治療CF的試驗的最新招募情況。
▲Proteostasis針對CF的產(chǎn)品研發(fā)管線（圖片來源：Proteostasis官網(wǎng)）
Proteostasis總裁兼首席執(zhí)行官Meenu Chhabra說：“Proteostasis很高興與基因泰克達成這項協(xié)議?；蛱┛耸窃谛》肿铀幬镅邪l(fā)方面有著一系列成功記錄的行業(yè)領(lǐng)導(dǎo)者。Proteostasis的平臺靶向細(xì)胞內(nèi)蛋白質(zhì)穩(wěn)態(tài)通路的調(diào)節(jié)，致力于恢復(fù)其正常狀態(tài)，或增強其控制或延緩疾病進展的能力。我們期待與基因泰克的合作，以期利用該平臺的發(fā)現(xiàn)來解決尚未被滿足的醫(yī)療需求。”
參考資料：
[1] Genentech Licenses Non-CF Compound From Proteostasis in $100 Million-Plus Deal. Retrieved December 17, 2018, from https://www.biospace.com/article/proteostasis-inks-exclusive-license-deal-with-genentech-for-100-million-plus/
[2] Proteostasis Therapeutics Announces Global License Agreement with Genentech. Retrieved December 17, 2018, from https://www.prnewswire.com/news-releases/proteostasis-therapeutics-announces-global-license-agreement-with-genentech-300766088.html
