大家還記得今年的年度刷屏級電影《我不是藥神》嗎？這部獲獎無數(shù)的電影也讓社會大眾的眼光再次聚焦在藥品的患者可及這個話題上。實際上，如何讓臨床急需的藥物更快來到患者身邊，讓患者用的上，用得起，一直是近年來中國醫(yī)藥改革的重點。而即將過去的2018年，是中國藥品監(jiān)管改革在該問題上取得關(guān)鍵性突破的一年。
回顧2018年，藥品審評層面，優(yōu)先審評進一步加速，藥物臨床試驗喜迎默示許可制、進口抗癌藥迎來零關(guān)稅新政、臨床急需進口藥、罕見病藥物再獲特殊優(yōu)先審評等。改革之下，一系列成果逐步落地，尤其在重大疾病領(lǐng)域我們迎來了諸多從零到一、從無到有的突破。一系列國產(chǎn)新藥紛紛獲批，臨床急需進口藥以最快的速度來到了患者身邊。
2018年，我們見證了很多的“首次”：我國首個自研抗艾新藥獲批上市，首個PD-1抗體藥歐狄沃在國內(nèi)獲批上市、首個國產(chǎn)PD-1抗體拓益獲批上市、首個國產(chǎn)丙肝新藥戈諾衛(wèi)上市、全球首發(fā)上市新藥愛優(yōu)特和愛瑞卓......此外值得一提的是，截止12月24日，通過默示許可進入臨床的藥物研究項目已經(jīng)有157條記錄。
2018年，我們也見證了中國醫(yī)藥領(lǐng)域的重大政策變革：涉及醫(yī)藥領(lǐng)域的機構(gòu)改革、新版國家基本藥物目錄的出臺、第一批國家版罕見病目錄的出臺、“4+7”藥品帶量采購、《疫苗管理法（征求意見稿）》的出爐.....，這些正在開啟藥品監(jiān)管的新征程，極具歷史意義。
▎年度獲批藥品：中國創(chuàng)新藥、臨床急需進口藥
今年以來，最令人印象深刻的是，一批代表中國創(chuàng)新力的創(chuàng)新藥經(jīng)過過去十幾年的櫛風沐雨，部分已經(jīng)開花結(jié)果，成功獲批上市；同時國家藥監(jiān)局為確保我國患者早日用上境外已上市新藥，不斷優(yōu)化審評程序，簡化上市要求，一批臨床急需的進口藥也已最快的速度登陸中國。
下面我們僅羅列一部分極具代表性的獲批藥品（由國家藥監(jiān)局官網(wǎng)公布的獲批藥品名單）：
1.九價HPV疫苗獲批上市
4月28日，國家藥監(jiān)局有條件批準用于預(yù)防宮頸癌的九價人乳頭狀瘤病毒疫苗(下稱HPV疫苗)上市。九價HPV疫苗由6型、11型、16型、18型、31型、33型、45型、52型、58型HPV的主要衣殼蛋白組成的病毒樣顆粒經(jīng)高度純化、混合制成。該疫苗適用于16到26歲的女性，用于預(yù)防HPV引起的宮頸癌、外陰癌、陰道癌、肛門癌、生殖器疣、持續(xù)感染、癌前病變或不典型病變。九價HPV疫苗進口注冊申請被納入優(yōu)先審評程序，其上市意味著全球已經(jīng)上市使用的所有HPV疫苗品種在我國均有供應(yīng)，為宮頸癌的預(yù)防提供了新的有效手段。
圖片來源：123RF
2.正大天晴肺癌靶向藥鹽酸安羅替尼膠囊獲批上市
5月14日，國家藥監(jiān)局批準小分子多靶點的受體酪氨酸激酶抑制劑鹽酸安羅替尼膠囊(?？删S)上市，用于治療晚期或轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌。鹽酸安羅替尼由正大天晴自主研發(fā)，其作用靶點包括VEGFR1-3、FGFR1-4、c-KIT、PDGFR-β等激酶，對于現(xiàn)有治療無效或失敗的晚期非小細胞肺癌可明顯提高總生存期，為患者提供了新的治療手段。鹽酸安羅替尼膠囊屬于我國自主研發(fā)的肺癌靶向藥，通過優(yōu)先審評審批程序獲準上市。
3.中國首款原研抗艾滋病藥物注射用艾博衛(wèi)泰獲批上市
6月5日，前沿生物宣布其注射用艾博衛(wèi)泰獲得國家藥監(jiān)局批準上市。艾博衛(wèi)泰是前沿生物自主研發(fā)的國家1類新藥，是全球首個抗艾滋病長效HIV-1融合抑制劑。也是中國第一個原創(chuàng)抗艾新藥，通過優(yōu)先審評程序獲批上市。
圖片來源：123RF
4.首款PD-1抗體藥在中國上市
6月15日，國家藥監(jiān)局宣布批準納武利尤單抗注射液（歐狄沃，Nivolumab）的進口注冊申請，用于治療表皮生長因子受體（EGFR）基因突變陰性和間變性淋巴瘤激酶（ALK）陰性、既往接受過含鉑方案化療后疾病進展或不可耐受的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌成人患者。該藥是由百時美施貴寶研開的抗PD-1受體的全人源單克隆抗體，被納入優(yōu)先審評程序，是我國獲批的首款PD-1抗體藥，標志著我國腫瘤治療正式進入免疫療法時代。
圖片來源：123RF
5.恒瑞乳腺癌新藥馬來酸吡咯替尼片憑2期臨床獲批上市
8月16日，國家藥監(jiān)局宣布有條件批準馬來酸吡咯替尼片(艾瑞妮)上市，用于治療復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性乳腺癌。馬來酸吡咯替尼由恒瑞醫(yī)藥研發(fā)，是HER2、EGFR雙靶點的酪氨酸激酶抑制劑，屬于我國自主研發(fā)的創(chuàng)新藥。該藥憑借2期臨床獲優(yōu)先審評上市，被認為是中國自主研發(fā)創(chuàng)新藥物優(yōu)先審批的典范之一。
6.境內(nèi)外均未上市的創(chuàng)新藥呋喹替尼獲批上市
9月5日，國家藥監(jiān)局宣布已經(jīng)批準轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌治療藥物呋喹替尼膠囊（愛優(yōu)特）上市。呋喹替尼是一個喹唑啉類小分子血管生成抑制劑，主要作用靶點是VEGFR激酶家族（VEGFR1、2和3）。呋喹替尼膠囊由和記黃埔醫(yī)藥研發(fā)，為境內(nèi)外均未上市的創(chuàng)新藥，通過優(yōu)先審評審批程序獲準上市，為轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者提供了新的治療途徑。
7.罕見病藥物依庫珠單抗注射液快速獲批上市
9月5日，國家藥監(jiān)局宣布批準依庫珠單抗注射液（Eculizumab Injection）進口注冊申請，用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）。PNH和aHUS屬于全球罕見疾病。依庫珠單抗注射液由瑞士Alexion公司研發(fā)，屬于臨床急需品種，被納入優(yōu)先審評程序。
8.羅氏重磅血友病治療藥物快速獲批上市
12月4日，國家藥監(jiān)局宣布批準罕見病治療藥物艾美賽珠單抗注射液（Emicizumab Injection）進口注冊申請，用于治療存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。艾美賽珠單抗注射液由羅氏公司研發(fā)，是一種重組人源化、雙特異性單克隆抗體，作為臨床急需品種，被納入優(yōu)先審評程序。
9.罕見病藥物司來帕格片快速獲批，治療肺動脈高壓
12月12日，國家藥監(jiān)局宣布已批準司來帕格片（Selexipag Tablets）進口注冊申請，用于治療肺動脈高壓。司來帕格片是一種口服有效、高選擇性和長效的非前列腺素類前列環(huán)素受體激動劑，是首個可以口服的肺動脈高壓治療藥物制劑，可改善患者的依從性。該藥作為臨床急需品種，被納入優(yōu)先審評程序。
10.首個國產(chǎn)PD-1單抗特瑞普利單抗獲批上市
12月17日，國家藥監(jiān)局宣布，有條件批準首個國產(chǎn)PD-1單抗——特瑞普利單抗注射液上市。這款新藥由君實生物及其子公司蘇州眾合生物研發(fā)，是我國獨立研發(fā)、具有完全自主知識產(chǎn)權(quán)的抗PD-1受體的全人源單克隆抗體，通過優(yōu)先審評程序獲批上市，用于治療既往標準治療失敗后的局部進展或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤。
圖片來源：123RF
11.首款外資藥企first in class新藥在中國首發(fā)上市
12月18日，國家藥監(jiān)局宣布，治療腎性貧血新藥羅沙司他膠囊（愛瑞卓）獲批上市，用于治療正在接受透析治療的患者因慢性腎臟病(CKD)引起的貧血。這款新藥是全球首個開發(fā)的小分子低氧誘導(dǎo)因子脯氨酰羥化酶抑制劑類藥物，是由FibroGen研發(fā)的一款first in class新藥，目前尚未在其他任何國家上市。
以上這些獲批上市的新藥或是中國醫(yī)藥創(chuàng)新的標志性事件，或為臨床急需進口藥的快速審批典型代表，均被公布在國家藥監(jiān)局網(wǎng)站上。這些進展最大的意義在于，讓這些患者最需要的先進療法來到了患者的身邊。
圖片來源：123RF
▎年度歷史性醫(yī)藥政策：機構(gòu)改革、疫苗管理法、“4+7”帶量采購
回顧過去一年，發(fā)生了一些具歷史性意義的政策事件：
4月，國務(wù)院機構(gòu)改革，涉及醫(yī)藥領(lǐng)域的調(diào)整主要有：組建國家衛(wèi)生健康委員會；組建國家市場監(jiān)督管理總局，不再保留國家食品藥品監(jiān)督管理總局，單獨組建國家藥品監(jiān)督管理局；組建國家醫(yī)療保障局，并于 5月31日正式掛牌。國家層面的大部制改革無疑是新一輪監(jiān)管改革的新起點，也開啟了藥品監(jiān)管的新征程。
5月22日，國家版《第一批罕見病目錄》出臺，共收錄121個病種。這意味著罕見病在政策層面受到重視，對罕見病藥品研發(fā)以及市場準入等將帶來推動作用，是一次歷史性的突破。
6月7日，中國國家藥品監(jiān)督管理局當選為ICH管理委員會成員，助推我國藥品審評審批制度改革，同時擴大ICH規(guī)則國際影響，加快實現(xiàn)藥品可及性。
10月25日，新版國家基本藥物目錄發(fā)布，目錄總品種數(shù)量由原來的520種增加到685種。新版目錄在覆蓋臨床主要病種的基礎(chǔ)上，重點聚焦癌癥、兒科、慢性病等病種。調(diào)入藥品包括抗腫瘤用藥12種，臨床急需兒童藥品22種，還包括一款全口服、泛基因型的丙肝新藥。
11月11日，國家市場監(jiān)督管理總局公布《疫苗管理法（征求意見稿）》，這意味著即將就疫苗管理單獨立法。
11月15日，由國家醫(yī)保局主導(dǎo)的第一批 “4+7”帶量采購文件正式公布。后公示了31個試點通用名藥品中擬中選的25個品種。其中通過一致性評價的仿制藥22個，原研藥3個。中選價結(jié)果顯示，降價效果明顯。此次帶量采購由醫(yī)保局主導(dǎo)，且大部分為一致性評價品種，引發(fā)醫(yī)藥界廣泛關(guān)注，這種模式是否會成為未來公立醫(yī)療機構(gòu)藥品采購的主流模式還有待繼續(xù)觀察。
回望過去一年，我國醫(yī)藥行業(yè)在審批改革和創(chuàng)新發(fā)展上取得了令人振奮的成就。在這場創(chuàng)新改革大潮中，以藥品為核心的研發(fā)、生產(chǎn)、商業(yè)化以及監(jiān)管各個環(huán)節(jié)的工作者在不同崗位上貢獻了自己的辛勤和汗水。值得一提的是，今年正值我國改革開放40周年，我們見證了中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)從弱到強、從小到大的成長時代，雖然過程中有曲折，有教訓，但方向一直是前進的。寒冬過去總是春，雖櫛風沐雨，但砥礪前行，求春華秋實。
2019年的腳步越來越近，總結(jié)過去，預(yù)見未來。在新的歷史起點上，中國醫(yī)藥人還需繼續(xù)努力開拓進取，堅守戰(zhàn)勝疾病，造福患者的偉大使命，為中國乃至全人類的疾病患者帶來更多希望。
