今天是2018年最后一天，我們將目光鎖定在“藥品優(yōu)先審評(píng)審批”這一話題上，相信這也是近年來最受醫(yī)藥行業(yè)人士贊譽(yù)的政策措施之一。
自我國(guó)藥品優(yōu)先審評(píng)審批制度實(shí)施近3年多以來，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）已經(jīng)公布了36批擬納入優(yōu)先審評(píng)的公示名單，擬納入優(yōu)先審評(píng)的受理號(hào)共736個(gè)。通過受理號(hào)發(fā)現(xiàn)，新藥上市申請(qǐng)265個(gè)，占36%。受益于此，一系列創(chuàng)新藥、臨床急需進(jìn)口藥、罕見病藥物等紛紛獲批，以最快的速度來到了患者身邊。2018年，這一制度更是帶來了突破性成果。藥明康德在本文總結(jié)今年通過優(yōu)先審評(píng)獲批上市的創(chuàng)新藥情況，帶大家一起回顧優(yōu)先審評(píng)對(duì)新藥上市的助推作用。
圖片來源：123RF
獲得優(yōu)先審評(píng)的新藥集中在5大疾病領(lǐng)域
治療領(lǐng)域方面，被納入優(yōu)先審評(píng)的品種以抗感染、抗腫瘤兩類疾病為主，消化道疾病、中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病、血液系統(tǒng)疾病次之。2018年通過優(yōu)先審評(píng)獲批的新藥（包括進(jìn)口和國(guó)產(chǎn)），主要來自這五大領(lǐng)域。
抗感染方面，2款進(jìn)口丙肝新藥——吉利德的泛基因型丙肝新藥丙通沙（索磷布韋維帕他韋片）今年5月登陸中國(guó)；默沙東的基因1、4型丙肝藥擇必達(dá)（艾爾巴韋格拉瑞韋片）于4月28日獲批，這兩款藥物的上市提供了新的全口服高治愈率的丙肝治療方案，進(jìn)一步滿足了國(guó)內(nèi)丙肝患者的用藥需求。吉利德另1款進(jìn)口乙肝藥磷丙替諾福韋片（TAF）也在今年11月獲批，TAF因?yàn)榀熜?qiáng)、副作用小的優(yōu)勢(shì)則被譽(yù)為“史上最好的乙肝藥物”。
抗腫瘤方面，2018年四款PD-1單抗首次獲批，帶領(lǐng)中國(guó)邁入腫瘤免疫療法時(shí)代。這四款PD-1單抗均通過優(yōu)先審評(píng)上市，其中兩款為進(jìn)口藥，兩款為國(guó)產(chǎn)藥。適應(yīng)癥方面，百時(shí)美施貴寶的歐狄沃（納武利尤單抗）用于治療非小細(xì)胞肺癌，默沙東的可瑞達(dá)（帕博利珠單抗）和君實(shí)的拓益（特瑞普利單抗）用于治療黑色素瘤，信達(dá)的達(dá)伯舒（信迪利單抗）用于治療霍奇金淋巴瘤。
境內(nèi)外新藥上市時(shí)間差不斷縮短！
通過不斷優(yōu)化境外上市新藥審批程序，境內(nèi)外新藥獲批時(shí)間差正在進(jìn)一步縮小。12月4日，艾美賽珠單抗獲批用于治療存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。該款新藥是作為臨床急需品種，被納入優(yōu)先審評(píng)程序，距離2017年11月獲得FDA批準(zhǔn)僅相隔1年。吉利德乙肝新藥TAF以在中國(guó)完成國(guó)際多中心藥物臨床試驗(yàn)直接提出藥品上市注冊(cè)申請(qǐng)，2018年11月14日獲批上市，距離在美國(guó)首次上市僅2年。此外，今年還有多款重磅進(jìn)口新藥獲批，
下表匯總了2018年國(guó)內(nèi)上市的21款重磅進(jìn)口新藥，距離境外首次上市的平均時(shí)間差是3.5年，最短的時(shí)間差僅1年！
數(shù)據(jù)來源：CDE公開數(shù)據(jù)整理
國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥在中國(guó)的“首次”突破
除了進(jìn)口藥境內(nèi)外上市時(shí)間差進(jìn)一步縮短，今年，我們還見證了2款新藥在中國(guó)首發(fā)上市。和記黃埔醫(yī)藥結(jié)呋喹替尼作為境內(nèi)外均未上市的創(chuàng)新藥在中國(guó)首次上市，為轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者提供了新的治療途徑。治療腎性貧血新藥羅沙司他獲批上市，這款新藥是由FibroGen研發(fā)的一款first-in-class新藥，目前尚未在其他任何國(guó)家上市。
優(yōu)先審評(píng)審批實(shí)施以來，國(guó)產(chǎn)自主研發(fā)的新藥也在2018年迎來許多“首個(gè)”突破。下表匯總了2018年國(guó)內(nèi)上市的9款重磅國(guó)產(chǎn)新藥?？鼓[瘤方面，三款酪氨酸激酶抑制劑上市，恒瑞乳腺癌新藥馬來酸吡咯替尼憑2期臨床獲批上市，被認(rèn)為是中國(guó)自主研發(fā)創(chuàng)新藥物優(yōu)先審評(píng)審批的典范之一。正大天晴肺癌靶向藥安羅替尼，為中國(guó)晚期非小細(xì)胞肺癌患者三線治療提供了一種有效的全新治療手段?？垢腥静》矫?，今年我們見證了首個(gè)國(guó)產(chǎn)抗艾滋病新藥艾博衛(wèi)泰獲批上市；首個(gè)國(guó)產(chǎn)丙肝新藥戈諾衛(wèi)上市。
數(shù)據(jù)來源：CDE公開數(shù)據(jù)整理
罕見病藥物入華進(jìn)一步提速
今年罕見病藥物審評(píng)審批方面也有了許多突破。國(guó)家出臺(tái)了第一批國(guó)家版罕見病目錄，推動(dòng)了罕見病藥品研發(fā)以及市場(chǎng)準(zhǔn)入。同時(shí)，國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布了48個(gè)境外已上市臨床急需新藥名單，名單內(nèi)的罕見病藥物可以直接提出上市申請(qǐng)，按照優(yōu)先審評(píng)程序?qū)徟?/span>
下表匯總了2018年國(guó)內(nèi)上市的5款罕見病新藥，有3款作為臨床急需品種，被納入優(yōu)先審評(píng)審批I程序，實(shí)現(xiàn)了快速在國(guó)內(nèi)獲批上市。
數(shù)據(jù)來源：CDE公開數(shù)據(jù)整理
其中，艾美賽珠單抗（Emicizumab）用于治療存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病，距離美國(guó)上市僅1年。司來帕格（Selexipag）用于治療肺動(dòng)脈高壓，距離美國(guó)上市3年。依庫珠單抗（Eculizumab）用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）。此外，楊森的罕見病新藥億珂今年獲批了新適應(yīng)癥，治療華氏巨球蛋白血癥。
我們祝賀這些創(chuàng)新藥得益于國(guó)家優(yōu)先審評(píng)審批政策快速獲批，也期待在政策的鼓勵(lì)下，未來會(huì)迎來更多的創(chuàng)新藥，造?；颊?。
