國(guó)家重大專項(xiàng)支持的新藥，被認(rèn)為是代表了我國(guó)藥品創(chuàng)新研發(fā)的最高水平。隨著近期“十三五”重大新藥創(chuàng)制科技重大專項(xiàng)2018年度實(shí)施計(jì)劃的公布，一批中國(guó)新藥研發(fā)企業(yè)紛紛官宣了他們的新消息。
1.眾生藥業(yè)的3個(gè)新藥
1月7日，眾生藥業(yè)宣布，公司申請(qǐng)的“化藥1類新藥ZSP1601治療非酒精性脂肪肝炎的1/2期臨床研究”、“化藥1類新藥ZSP1603治療特發(fā)性肺纖維化的1/2期臨床研究”和“化藥1類新藥ZSP1602治療晚期惡性腫瘤的1/2期臨床研究”專項(xiàng)課題被列入國(guó)家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)，作為新藥專項(xiàng)2018年度實(shí)施計(jì)劃第二批立項(xiàng)課題。
ZSP1601是一款具有全新化學(xué)結(jié)構(gòu)和全新作用靶點(diǎn)的用于治療非酒精性脂肪性肝炎的first-in-class創(chuàng)新藥物，目前處于1期臨床；
ZSP1603是一款具有明確作用機(jī)制和自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的用于治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）和惡性腫瘤的創(chuàng)新藥，目前處于1期臨床；
ZSP1602是一款具有明確作用機(jī)制和自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的用于治療惡性腫瘤的創(chuàng)新藥物，目前處于1期臨床。
2.天境生物的選擇性IL-6反式信號(hào)傳導(dǎo)抑制劑TJ301
1月2日，天境生物宣布，其承擔(dān)的課題“TJ301治療中重度潰瘍性結(jié)腸炎的國(guó)際多中心臨床研究”獲國(guó)家“十三五”重大新藥創(chuàng)制科技重大專項(xiàng)立項(xiàng)。本次課題由中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院擔(dān)任臨床試驗(yàn)牽頭單位。
TJ301是選擇性IL-6反式信號(hào)傳導(dǎo)抑制劑，其通過(guò)新型信號(hào)傳導(dǎo)機(jī)制，不與單獨(dú)的IL-6或IL-6R相互作用，預(yù)期與現(xiàn)有作用于IL-6通路的生物制劑同樣有效，但更安全，更適合于長(zhǎng)期使用，是用于治療潰瘍性結(jié)腸炎的抗炎生物制劑。潰瘍性結(jié)腸炎（UC）在我國(guó)發(fā)病率呈明顯上升趨勢(shì)，其致殘率嚴(yán)重影響著患者生存質(zhì)量。傳統(tǒng)藥物無(wú)法治愈該疾病，導(dǎo)致中重度UC反復(fù)發(fā)作。
3.依生生物的皮卡狂犬病疫苗
1月3日，依生生物宣布，近日國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委正式批準(zhǔn)依生生物研發(fā)的世界首創(chuàng)的皮卡狂犬病疫苗被選為國(guó)家“十三五”重大新藥創(chuàng)制科技重大專項(xiàng)，本次立項(xiàng)將支持該產(chǎn)品海外大規(guī)模3期臨床試驗(yàn)，項(xiàng)目名稱為“凍干人用皮卡狂犬病疫苗（Vero細(xì)胞）在東南亞地區(qū)的3期臨床試驗(yàn)研究”。今日，央視還特別報(bào)道了“世界首創(chuàng)治療性狂犬病疫苗研制成功”的消息。
作為新一代的狂犬病疫苗，皮卡狂犬病疫苗采用全新的免疫調(diào)節(jié)激活技術(shù)，通過(guò)激活Toll樣受體3（TLR-3）等通路，快速誘導(dǎo)強(qiáng)烈的細(xì)胞免疫和體液免疫，保護(hù)機(jī)體免受狂犬病毒感染，極大提高疫苗的保護(hù)率。據(jù)悉，該產(chǎn)品對(duì)抵御狂犬病病毒感染具有獨(dú)特的機(jī)理和功效，已經(jīng)獲得美國(guó)FDA授予的暴露前和暴露后預(yù)防狂犬病毒感染的孤兒藥資質(zhì)，同時(shí)中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)在中國(guó)境內(nèi)開(kāi)展臨床試驗(yàn)。
據(jù)了解，相對(duì)于現(xiàn)有市售狂犬病疫苗需要四周多次注射的標(biāo)準(zhǔn)免疫規(guī)程，該疫苗一周三次注射的免疫規(guī)程將大幅度提升免疫人群的依從性。該產(chǎn)品及相關(guān)技術(shù)已經(jīng)在30多個(gè)國(guó)家獲得60多項(xiàng)專利，覆蓋美國(guó)，中國(guó)，歐盟等主要國(guó)家。據(jù)悉，依生生物在該項(xiàng)目上開(kāi)展了大量的臨床前和臨床研究，歷時(shí)超過(guò)十年，研發(fā)投入超過(guò)三億元人民幣。皮卡狂犬病疫苗的一周加速免疫規(guī)程已經(jīng)在臨床試驗(yàn)中展示出優(yōu)異的保護(hù)性和臨床優(yōu)勢(shì)。
4.再鼎醫(yī)藥的尼拉帕利
再鼎醫(yī)藥近日宣布，國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委醫(yī)藥衛(wèi)生科技發(fā)展研究中心正式下發(fā)《關(guān)于“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)2018年度實(shí)施計(jì)劃立項(xiàng)課題的通知》，再鼎醫(yī)藥申請(qǐng)的“用于鉑敏感復(fù)發(fā)性卵巢癌治療的臨床亟需的創(chuàng)新藥ZL-2306（尼拉帕利）的臨床研究并獲批新藥證書(shū)和生產(chǎn)批件”獲得重大專項(xiàng)立項(xiàng)支持。
尼拉帕利是一種高效、選擇性的每日一次口服小分子聚（ADP-核糖）PARP1/2抑制劑。尼拉帕利于2017年3月在美國(guó)獲批，同年11月在歐洲獲批，用于對(duì)含鉑化療完全或部分緩解的復(fù)發(fā)性上皮卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌患者的維持治療。基于在美國(guó)和歐洲的獲批，則樂(lè)?（尼拉帕利）已于2018年10月在香港獲批上市。2018年12月12日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局已正式受理ZL-2306（尼拉帕利）作為對(duì)含鉑化療完全或部分緩解的復(fù)發(fā)性上皮性卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜卵巢癌成人患者維持治療的新藥上市申請(qǐng)。
5.艾森醫(yī)藥的第三代EGFR抑制劑艾維替尼
2018年12月底，艾森醫(yī)藥宣布，國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委醫(yī)藥衛(wèi)生科技發(fā)展研究中心下發(fā)“重大新藥創(chuàng)制”《2018年度課題立項(xiàng)的通知》，公司承擔(dān)的課題《國(guó)內(nèi)首個(gè)原創(chuàng)第三代EGFR靶向抗肺癌新藥馬來(lái)酸艾維替尼的注冊(cè)臨床研究與規(guī)模化生產(chǎn)工藝開(kāi)發(fā)》，獲國(guó)家“十三五”重大新藥創(chuàng)制科技重大專項(xiàng)立項(xiàng)。
艾維替尼是我國(guó)首個(gè)原創(chuàng)第三代EGFR抑制劑，主要用于治療EGFR突變及T790M突變陽(yáng)性耐藥的非小細(xì)胞肺癌。2018年8月，艾維替尼新藥上市申請(qǐng)已被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局納入優(yōu)先審評(píng)程序。艾森醫(yī)藥于2011年篩選獲得艾維替尼的原創(chuàng)化學(xué)結(jié)構(gòu)，是國(guó)內(nèi)最早開(kāi)發(fā)第三代EGFR抑制劑的創(chuàng)新藥企業(yè)，并于2013年6月向中國(guó)藥監(jiān)局提交了艾維替尼的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。2014年9月，艾維替尼同時(shí)獲中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局和美國(guó)FDA的臨床批文。2018年初，艾森完成艾維替尼中國(guó)注冊(cè)臨床研究，同時(shí)在美國(guó)啟動(dòng)包括安德森癌癥中心在內(nèi)的7個(gè)臨床中心的研究，和法國(guó)、西班牙等歐洲國(guó)家的臨床研究。艾維替尼有望成為肺癌領(lǐng)域走向國(guó)際市場(chǎng)的國(guó)產(chǎn)新藥。
6.百濟(jì)神州PARP抑制劑BGB-290
2018年12月底，百濟(jì)神州宣布，公司近日申報(bào)的“治療惡性腫瘤PARP抑制劑BGB-290的臨床研發(fā)”成功獲得十三五“國(guó)家重大新藥創(chuàng)制專項(xiàng)”立項(xiàng)支持。“治療惡性腫瘤PARP抑制劑BGB-290的臨床研發(fā)”是“十三五”期間百濟(jì)神州獲得的第三個(gè)“國(guó)家重大新藥創(chuàng)制專項(xiàng)”支持的項(xiàng)目。
BGB-290(pamiparib)是百濟(jì)神州自主研發(fā)的PARP1和PARP2選擇性抑制劑，臨床前模型顯示其具有穿透血腦屏障和PARP-DNA復(fù)合物捕捉等藥理學(xué)特性。目前，百濟(jì)神州針對(duì)pamiparib正在中國(guó)開(kāi)展兩項(xiàng)卵巢癌關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)，在全球開(kāi)展胃癌3期臨床試驗(yàn)。同時(shí)，百濟(jì)神州也正在全球開(kāi)展pamiparib聯(lián)合在研產(chǎn)品抗PD-1抗體替雷利珠單抗(tislelizumab)治療實(shí)體瘤的1期臨床研究，聯(lián)合替莫唑胺(temozolomide,TMZ)治療實(shí)體瘤的1期臨床研究和聯(lián)合放療(RT)及替莫唑胺治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的1期臨床研究。
