一期一會(huì)。2019年1月，JP摩根醫(yī)療大會(huì)如期在舊金山召開(kāi)。在這個(gè)被稱為“生物醫(yī)藥的超級(jí)碗”的大會(huì)上，數(shù)額巨大的生物醫(yī)藥技術(shù)交易在觥籌交錯(cuò)和數(shù)次握手交談間就能達(dá)成。
在會(huì)議舉行的第三天，參會(huì)企業(yè)共同討論了生物醫(yī)藥行業(yè)目前面臨的困難，并分享了為應(yīng)對(duì)挑戰(zhàn)，各自接下來(lái)的主要?jiǎng)酉颍?/p>
1、生物醫(yī)藥界對(duì)美國(guó)政府關(guān)門帶來(lái)的影響持謹(jǐn)慎態(tài)度；
2、阿斯利康2019年凈價(jià)下跌，該公司將對(duì)部分產(chǎn)品進(jìn)行提價(jià)；
3、生物技術(shù)新銳Denali Therapeutics公司加大基因療法投入力度，與Sirion Holdings合作開(kāi)發(fā)神經(jīng)退行性疾病候選藥物；
4、艾爾健公司（Allergan）將于2019年上半年發(fā)布NMDA調(diào)制器RapastinelIII期數(shù)據(jù)；
5、Aptinyx、Sangamo Therapeutics尋求與大型制藥公司合作。
生物技術(shù)企業(yè)高管：政府關(guān)門帶來(lái)的影響不容小覷 當(dāng)?shù)貢r(shí)間1月9日，在與JPM同時(shí)舉行的生物技術(shù)展示會(huì)上，某業(yè)內(nèi)高管在一個(gè)座談會(huì)上表示，業(yè)界對(duì)美國(guó)政府關(guān)門的影響持謹(jǐn)慎態(tài)度，同時(shí)也擔(dān)心政府關(guān)門時(shí)間延長(zhǎng)可能帶來(lái)的隱患。 美國(guó)總統(tǒng)特朗普和國(guó)會(huì)議員就修建美墨邊境隔離墻的資金問(wèn)題發(fā)生爭(zhēng)執(zhí)，導(dǎo)致美國(guó)政府從2018年12月22日開(kāi)始部分關(guān)閉。美國(guó)FDA仍在使用結(jié)轉(zhuǎn)資金對(duì)申請(qǐng)進(jìn)行審查，這種情況預(yù)計(jì)將在今年2月份結(jié)束。 在一個(gè)關(guān)于“政策和情緒的交集”的生物技術(shù)展示小組上，高管們表示，新的NDA申請(qǐng)不被接受，而且他們也不清楚這種情況將持續(xù)多久。 在生物技術(shù)展示會(huì)期間，南加州生命科學(xué)行業(yè)協(xié)會(huì)Biocom總裁兼首席執(zhí)行官Joe Panetta表示，他的組織成員報(bào)告稱，他們無(wú)法按計(jì)劃提交申請(qǐng)。他無(wú)奈地說(shuō)：“有些人想要申請(qǐng)，但卻無(wú)法申請(qǐng)。” 目前還不清楚僵局會(huì)持續(xù)多久。Panetta指出：“這種不確定性對(duì)我們所處的行業(yè)毫無(wú)幫助?！?/p> Glycomimetics公司首席執(zhí)行官Rachel King表示，她剛剛從一位銀行家那里得知，原本計(jì)劃在JPM會(huì)議結(jié)束后啟動(dòng)的兩宗首次公開(kāi)募股交易，現(xiàn)已暫停。她強(qiáng)調(diào)，對(duì)于資本形成而言，時(shí)機(jī)決定一切，而推遲IPO則是一場(chǎng)“災(zāi)難”。 Deerfield Management合伙人Jonathan Leff表示，政府此次關(guān)門提醒人們，“整個(gè)生物技術(shù)和藥物開(kāi)發(fā)行業(yè)在很大程度上依賴于政府”。他指出，“這是一種共生關(guān)系”。 他說(shuō)，政府長(zhǎng)期關(guān)閉對(duì)生物技術(shù)行業(yè)的影響“巨大”，可能比其他任何行業(yè)都要大，因?yàn)椤跋嗷ヒ蕾嚨某潭确浅８摺?。許多事情都受到影響，包括FDA的審查、研究資助和專利申請(qǐng)。 “如果這種情況持續(xù)很長(zhǎng)時(shí)間，我想我們會(huì)看到各種各樣的，甚至超出我們今天所能想到的影響”。 阿斯利康2019年凈價(jià)下跌 阿斯利康（AstraZeneca）高級(jí)副總裁Rick Suarez在接受JPM采訪時(shí)說(shuō)，阿斯利康制藥2019年的投資組合平均凈價(jià)將低于2018年，不過(guò)該公司將對(duì)部分產(chǎn)品進(jìn)行提價(jià)。 在提價(jià)問(wèn)題上，制藥行業(yè)面臨著來(lái)自公眾和立法者的壓力。美國(guó)衛(wèi)生與公眾服務(wù)部部長(zhǎng)Alex Azar于當(dāng)?shù)貢r(shí)間1月9日在推特上發(fā)布了一個(gè)帖子，譴責(zé)制藥公司繼續(xù)提高產(chǎn)品上市價(jià)格的行為。今年1月，許多制藥商確實(shí)像往常一樣上調(diào)了上市價(jià)格，但迄今為止，其中部分價(jià)格漲幅都有所緩和。 行業(yè)更愿意關(guān)注凈價(jià)格，即扣除回扣后的價(jià)格，這往往比上市價(jià)格低得多。但對(duì)于那些需要提前支付的高免賠額計(jì)劃的患者來(lái)說(shuō)，定價(jià)仍然很重要。 Rick Suarez說(shuō)：“當(dāng)我們開(kāi)始集中討論藥品的標(biāo)價(jià)時(shí)，我們并沒(méi)有真正觸及到患者在藥房柜臺(tái)費(fèi)用方面可能面臨的一些核心挑戰(zhàn)?！?/p> 他表示，阿斯利康正在努力提高定價(jià)透明度，并在尋找新的藥品定價(jià)方式，主要是與付款人達(dá)成基于價(jià)值的報(bào)銷協(xié)議。阿斯利康在其投資組合中一直在積極尋求這種方式。 這位高管表示，特朗普政府關(guān)注藥品價(jià)格的一個(gè)好處是，開(kāi)啟了行業(yè)有關(guān)藥品定價(jià)、支付和報(bào)銷方式的討論。 Denali高調(diào)進(jìn)軍基因治療領(lǐng)域 2017年12月，成立兩年多的生物技術(shù)新銳Denali Therapeutics成功登陸納斯達(dá)克，并創(chuàng)下了2017年生物技術(shù)IPO的最高紀(jì)錄，總估值達(dá)到17億美元。短短一個(gè)月后，2018年1月，Denali和武田制藥（Takeda）宣布達(dá)成戰(zhàn)略合作，共同開(kāi)發(fā)針對(duì)神經(jīng)退行性疾病的療法。 在JPM會(huì)議中，Denali首席運(yùn)營(yíng)官、聯(lián)合創(chuàng)始人Alex Schuth接受了采訪，這位神經(jīng)系統(tǒng)科學(xué)專家認(rèn)為，神經(jīng)退行性疾病的基因治療領(lǐng)域是藥物開(kāi)發(fā)中最令人興奮但也最具挑戰(zhàn)性的領(lǐng)域之一，基因療法可以解決神經(jīng)退行性疾病中的大挑戰(zhàn)。 他說(shuō)，“近年來(lái)，基因療法取得了巨大進(jìn)展。我們面臨的挑戰(zhàn)之一仍然是向大腦提供基因治療，而這正是我們的核心能力之一?！?/p> 該公司于當(dāng)?shù)貢r(shí)間1月9日宣布與病毒載體基因傳遞技術(shù)開(kāi)發(fā)公司Sirion Holdings合作，共同開(kāi)發(fā)腺病毒相關(guān)病毒（AAV）載體，使治療藥物能夠跨越血腦屏障。這一合作的最終目的是開(kāi)發(fā)一系列治療神經(jīng)退行性疾病的候選產(chǎn)品。 Denali有著引人注目的血統(tǒng)。它由三位從基因泰克（Genentech）離職的前高管創(chuàng)立，2015年在風(fēng)險(xiǎn)投資者Flagship Ventures和ARCH venture Partners的資助下推出市場(chǎng)，因此行業(yè)肯定會(huì)密切關(guān)注其進(jìn)展。 艾爾健和Aptinyx即將發(fā)布NMDA數(shù)據(jù) 艾爾健公司（Allergan）NMDA調(diào)制器Rapastinel的III期數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)將于2019年上半年發(fā)布，這將是該公司今年的一個(gè)重要里程碑事件，也是從該公司收購(gòu)的藥物開(kāi)發(fā)公司Naurex剝離出來(lái)的新上市公司Aptinyx的一個(gè)有意義的發(fā)展節(jié)點(diǎn)。 Rapastinel是一種正在開(kāi)發(fā)的用于治療重度抑郁癥（MDD）的靜脈給藥藥物，有三項(xiàng)III期研究將該療法作為標(biāo)準(zhǔn)治療的輔助手段進(jìn)行測(cè)試。這三項(xiàng)臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)將在今年上半年公布。如果試驗(yàn)成功，這些數(shù)據(jù)將支持該藥物在2020年下半年的監(jiān)管申報(bào)。 艾爾健執(zhí)行副總裁兼首席研發(fā)官David Nicholson在接受JPM采訪時(shí)表示，Rapastinel是一種易于給藥的靜脈注射藥物，注射速度很快。 Nicholson還指出，靜脈注射給藥方式并不對(duì)正在參與Rapastinel開(kāi)放標(biāo)簽試驗(yàn)的患者構(gòu)成障礙，大約有一半的患者每周都會(huì)注射。 因在2014年底的報(bào)告數(shù)據(jù)中顯示具有快速起效和顯著療效，Rapastinel在IIb期引人注目。當(dāng)時(shí)它仍由Naurex公司擁有，名為GLYX-13。隨后，艾爾健斥資5.6億美元收購(gòu)了Naurex，并允許NMDA調(diào)制器平臺(tái)在一家獨(dú)立公司獨(dú)立運(yùn)營(yíng)。 這家獨(dú)立運(yùn)營(yíng)的公司就是Aptinyx。該公司于2016年5月在A輪融資中獲得6500萬(wàn)美元，并于2017年底完成7000萬(wàn)美元B輪融資。2017年7月，該公司首次公開(kāi)募股，總投資額為1.178億美元，用于開(kāi)發(fā)NMDA調(diào)制器產(chǎn)品線。據(jù)悉，Aptinyx首次公開(kāi)募股的目的是為公司提供財(cái)務(wù)資金，使其能夠在優(yōu)勢(shì)地位上進(jìn)行交易。 Aptinyx首席執(zhí)行官Norbert Riedel在接受JPM采訪時(shí)透露，截至2018年第三季度，該公司通過(guò)風(fēng)險(xiǎn)投資和IPO共獲得1.65億美元。 該公司將報(bào)告2019年第一季度NYX-2925糖尿病周圍神經(jīng)病變（DPN）和上半年纖維肌痛的II期數(shù)據(jù)，以及帕金森病患者NYX-458的I期數(shù)據(jù)。2019年下半年公布治療認(rèn)知障礙疾病和創(chuàng)傷后應(yīng)激障礙的NYX-783II期數(shù)據(jù)。 他表示，Aptinyx有能力自行為DPN中的NYX-2925進(jìn)行兩到三次III期試驗(yàn)，并且可能會(huì)等到接近商業(yè)化時(shí)才會(huì)為該資產(chǎn)尋找合作伙伴。 “我不認(rèn)為我們可以獨(dú)自將慢性疼痛療法商業(yè)化，最好與大型制藥公司合作”，Riedel表示。 Sangamo繼續(xù)尋求與大型制藥公司合作 Sangamo Therapeutics首席執(zhí)行官Sandy Macrae在JPM的一次會(huì)議上接受采訪時(shí)說(shuō)，“合作非常重要，因?yàn)橛行┦虑橹挥性谂c大公司合作時(shí)才能做到?！?/p> Sangamo有五個(gè)項(xiàng)目，預(yù)計(jì)今年將有四個(gè)項(xiàng)目進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。該公司用于血友病A的I / II期基因療法SB-525與輝瑞公司（Pfizer）合作研發(fā)，其I-II期β-地中海貧血細(xì)胞療法ST-400則與賽諾菲（Sanofi）合作研發(fā)。 Sangamo將在2019年進(jìn)入診所的bivv - 003也是與賽諾菲聯(lián)合研發(fā)，鐮狀細(xì)胞病CD19-targeting嵌合抗原受體T細(xì)胞療法則是與吉利德（Gilead）以及Kite Pharma聯(lián)合開(kāi)發(fā)。 用于Fabry疾病的基因療法ST - 920，以及旨在誘導(dǎo)實(shí)體器官移植中的免疫耐受的嵌合抗原receptor-modified的T細(xì)胞候選藥物，則是在最近完成的對(duì)TxCell SA的收購(gòu)中獲得的。 Macrae說(shuō)：“我們選擇在競(jìng)爭(zhēng)激烈的商業(yè)空間，或?qū)ξ覀冞@樣規(guī)模的公司來(lái)說(shuō)還太大的試驗(yàn)項(xiàng)目中進(jìn)行合作。我曾在GSK和武田工作，我意識(shí)到大公司和小公司擅長(zhǎng)的點(diǎn)不同，關(guān)鍵在于為每個(gè)項(xiàng)目找到正確的解決方案?！?/p> 例如，Sangamo有一個(gè)可以用于阿爾茨海默氏癥或額顳葉癡呆等較小適應(yīng)癥的減肌項(xiàng)目。Macrae解釋說(shuō)，后者將需要一個(gè)臨床試驗(yàn)項(xiàng)目和對(duì)Sangamo這樣的小公司可管理的商業(yè)戰(zhàn)略，但一個(gè)10億美元的阿爾茨海默病項(xiàng)目和該疾病的巨大市場(chǎng)將需要一個(gè)大型制藥合作伙伴。 他指出，Sangamo與賽諾菲、輝瑞和吉利德都建立了良好的合作關(guān)系，最近被武田制藥收購(gòu)的Shire獲得了Sangamo亨廷頓舞蹈病項(xiàng)目的許可，并將獨(dú)自運(yùn)營(yíng)該項(xiàng)目。 對(duì)于接受SB-913治療的MPS II患者停用酶替代療法之后的病況數(shù)據(jù)，1月9日，Macrae披露該公司不太可能在2月份的研討會(huì)上對(duì)其進(jìn)行報(bào)告。Macrae發(fā)表該言論后，Sangamo的股價(jià)在1月9日收盤下跌14.2％。隨后，Macrae表示，屆時(shí)，該公司可能還未準(zhǔn)備好提交數(shù)據(jù)，但應(yīng)該會(huì)在今年晚些時(shí)候公布。
