今日，百濟(jì)神州（BeiGene）宣布，美國FDA授予其在研布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑zanubrutinib突破性療法認(rèn)定，用于治療經(jīng)治的成年套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者。值得一提的是，這是中國本土研發(fā)的抗癌療法首次獲得FDA的突破性療法認(rèn)定。
FDA突破性療法認(rèn)定旨在加快候選藥物的開發(fā)和審評(píng)。這些藥物能用于治療嚴(yán)重或危及生命的疾病，而且初步臨床證據(jù)表明它們與已有療法相比有很顯著的提高。這一認(rèn)定不但將幫助加快zanubrutinib的研發(fā)和審評(píng)過程，也代表著FDA對(duì)這一在研藥物的肯定。
MCL是一種侵襲性很強(qiáng)的非霍奇金淋巴瘤，起源于“套區(qū)”的B淋巴細(xì)胞。MCL通常預(yù)后不良，患者中位生存期約為3-4年，MCL患者在確診時(shí)通常已經(jīng)處于晚期。
▲Zanubrutinib的分子結(jié)構(gòu)（圖片來源：MedChem）
Zanubrutinib (BGB-3111)是百濟(jì)神州公司自主開發(fā)的一種小分子BTK抑制劑。它目前在一系列關(guān)鍵性臨床研究中作為單藥或組合療法的一部分，治療多種B細(xì)胞癌癥。美國FDA已經(jīng)授予zanubrutinib快速通道資格，用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）患者。中國藥監(jiān)局（NMPA）也已經(jīng)接受了zanubrutinib用于治療復(fù)發(fā)/難治性MCL和慢性淋巴性白血病/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤的新藥上市申請(qǐng)，兩者均被納入優(yōu)先審評(píng)。
百濟(jì)神州高級(jí)副總裁、全球藥政事務(wù)負(fù)責(zé)人閆小軍女士表示：“我們很高興得知FDA授予zanubrutinib突破性療法認(rèn)定。Zanubrutinib的特點(diǎn)之一是BTK高選擇性，其設(shè)計(jì)旨在最大化BTK占有率，最小化脫靶效應(yīng)。這項(xiàng)認(rèn)定進(jìn)一步肯定了zanubrutinib成為治療既往至少接受過一種治療的MCL患者藥品的潛力。“
參考資料：
[1] 百濟(jì)神州宣布美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予Zanubrutinib突破性療法認(rèn)定用于治療套細(xì)胞淋巴瘤患者。 https://www.prnasia.com/story/234940-1.shtml
