2019年1月15日，《Nature Reviews Drug Discovery》發(fā)表文章“2018 FDA approvals hit all-time high — but average value slips again“，對(duì)FDA在2018年的藥品批準(zhǔn)情況進(jìn)行了點(diǎn)評(píng)。

2018年，F(xiàn)DA創(chuàng)下了批準(zhǔn)62種新治療藥物（new therapeutic drugs，NTDs）的歷史記錄，其定義和與新分子實(shí)體（new molecular entities，NMEs）相比的差異如下：

新治療藥物（NTDs），定義為FDA藥物評(píng)估和研究中心（CDER）和生物制品評(píng)估與研究中心（CBER）批準(zhǔn)的新分子實(shí)體，但有兩項(xiàng)調(diào)整：（1）本文排除了診斷成像劑；（2）本文包括了具有至少一種新分子實(shí)體作為活性成分的組合產(chǎn)品。

這與作者去年預(yù)測(cè)的增長(zhǎng)（Nat. Rev. Drug Discov. 17, 87; 2018）和過(guò)去5年研發(fā)的總體復(fù)蘇相一致，這5年間，平均每年有51個(gè)批準(zhǔn)，盡管2016年數(shù)量較少。這遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過(guò)2000-2013年期間每年31個(gè)批準(zhǔn)這一平均數(shù)（圖1）。

圖 1 | FDA批準(zhǔn)的新治療藥物和預(yù)計(jì)的全球年銷售峰值總額（2000-2018）

作者分析了2018年FDA批準(zhǔn)的新治療藥物。該分析完全基于FDA的批準(zhǔn)和第一個(gè)適應(yīng)癥獲批的年份。所有峰值銷售額均來(lái)自EvaluatePharma，并使用來(lái)自經(jīng)濟(jì)學(xué)人智庫(kù)的基于全球GDP的標(biāo)準(zhǔn)的通貨膨脹數(shù)據(jù)調(diào)整至2018年。為了達(dá)到每個(gè)新治療藥物的最高銷售峰值，作者審查了歷史實(shí)際銷售額以及EvaluatePharma提供的全部預(yù)測(cè)銷售額，并選擇了最高價(jià)值。（資料來(lái)源：EvaluatePharma、FDA和波士頓咨詢集團(tuán)的分析）

然而，2018年批準(zhǔn)的新治療藥物的預(yù)計(jì)年度銷售峰值總額為450億美元，低于2017年的580億美元，而且每個(gè)產(chǎn)品的平均峰值銷售額在2018年繼續(xù)呈下降趨勢(shì)，至每個(gè)藥物7.2億美元，差不多近十年里的最低水平。

這種下降的原因是一方面重磅炸彈藥物減少，另一方面處于底端的小型產(chǎn)品數(shù)目激增。作者認(rèn)為這兩種趨勢(shì)，更多的批準(zhǔn)但每個(gè)批準(zhǔn)的市場(chǎng)更小，背后的潛在驅(qū)動(dòng)因素，是對(duì)支撐精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的生物學(xué)的更好理解。

與往年類似，大分子藥品貢獻(xiàn)了約三分之一的FDA批準(zhǔn)和銷售峰值。腫瘤學(xué)藥品獲批最多（占所有NTDs的26％），但僅占總價(jià)值的20％，這再次與精確醫(yī)學(xué)的增長(zhǎng)相一致，精確醫(yī)學(xué)對(duì)該治療領(lǐng)域產(chǎn)生的影響最大。

大型制藥公司的獲批份額也在不斷縮小。在2010-2014年期間，前20家公司約占批準(zhǔn)的70％，而在2018年，這一比例下降至37％。

展望2019年，作者預(yù)計(jì)批準(zhǔn)數(shù)量會(huì)有所緩和，但上述整體趨勢(shì)將繼續(xù)。

參考資料：

• 2018 FDA approvals hit all-time high — but average value slips again (Mathias Baedeker, Michael Ringel & Ulrik Schulze. 2019-01-15. doi: 10.1038/d41573-019-00004-z)

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