Brain:基因療法能夠促進(jìn)神經(jīng)元再生

來(lái)自荷蘭神經(jīng)科學(xué)研究所(NIN)和萊頓大學(xué)醫(yī)學(xué)中心(LUMC)的研究人員表明,使用基因療法治療可以在神經(jīng)損傷后更快恢復(fù)。通過(guò)將手術(shù)修復(fù)程序與基因治療相結(jié)合,首次刺激了神經(jīng)細(xì)胞的存活和長(zhǎng)距離神經(jīng)纖維的再生。發(fā)表在《Brain》雜志上的這一發(fā)現(xiàn)是朝著為神經(jīng)損傷患者開(kāi)發(fā)新療法邁出的重要一步。


在出生或交通事故發(fā)生后,頸部的神經(jīng)可能會(huì)從脊髓中被撕裂。結(jié)果,這些患者失去了手臂功能,并且無(wú)法進(jìn)行日?;顒?dòng)。目前,手術(shù)修復(fù)是患有這種神經(jīng)損傷的患者唯一可用的治療方法。 “手術(shù)后,神經(jīng)纖維在到達(dá)肌肉和神經(jīng)細(xì)胞之前必須橋接數(shù)厘米,新纖維需要再生的神經(jīng)細(xì)胞大量丟失。大多數(shù)再生神經(jīng)纖維不會(huì)到達(dá)肌肉。因此手臂功能的恢復(fù)令人失望,不完整,“作者說(shuō)道。


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通過(guò)將神經(jīng)外科修復(fù)與基因治療相結(jié)合,可以挽救許多垂死的神經(jīng)細(xì)胞,并且可以刺激肌肉方向上的神經(jīng)纖維生長(zhǎng)。在這項(xiàng)研究中,研究人員使用可調(diào)節(jié)的基因療法,通過(guò)使用廣泛使用的抗生素可以打開(kāi)和關(guān)閉生長(zhǎng)因子。 “由于我們能夠在不再需要生長(zhǎng)因子的情況下關(guān)閉基因治療,新的神經(jīng)纖維對(duì)肌肉的再生得到了顯著改善,”作者說(shuō)到。


為了克服免疫系統(tǒng)識(shí)別和移除基因開(kāi)關(guān)的問(wèn)題,研究人員開(kāi)發(fā)了一個(gè)隱藏版本,即所謂的“隱形開(kāi)關(guān)”。“隱形基因轉(zhuǎn)換是向神經(jīng)損傷基因治療發(fā)展邁出的重要一步。隱形開(kāi)關(guān)的使用改善了基因治療,使其更安全?!?/span>


目前基因治療尚未準(zhǔn)備好用于患者。雖然關(guān)閉治療基因的能力是向前邁出的一小步,但研究人員仍然在關(guān)閉開(kāi)關(guān)時(shí)發(fā)現(xiàn)了少量的活性基因。因此,需要進(jìn)一步研究以優(yōu)化該療法。


原始資訊:Gene therapy promotes nerve regeneration

參考文獻(xiàn):Ruben Eggers, Fred de Winter, Stefan A Hoyng, Rob C Hoeben, Martijn J A Malessy, Martijn R Tannemaat, Joost Verhaagen; Timed GDNF gene therapy using an immune-evasive gene switch promotes long distance axon regeneration, Brain, , awy340, https://doi.org/10.1093/brain/awy340