德琪醫(yī)藥近日宣布，公司一類(lèi)創(chuàng)新藥ATG-010（selinexor）已獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局的臨床試驗(yàn)批件，目標(biāo)適應(yīng)癥為接受過(guò)含免疫調(diào)節(jié)劑和蛋白酶抑制劑方案的難治復(fù)發(fā)多發(fā)性骨髓瘤。據(jù)悉，selinexor是全球首款用于治療難治復(fù)發(fā)多發(fā)性骨髓瘤的選擇性核輸出抑制劑(selective inhibitor of nuclear export, SINE)，也是全球首創(chuàng)的SINE口服抗癌藥物。2018年5月，德琪醫(yī)藥從Karyopharm公司取得了這款創(chuàng)新藥在亞洲不同國(guó)家和地區(qū)的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化的獨(dú)占許可。
值得一提的是，這款藥物在中國(guó)獲批臨床，成為德琪醫(yī)藥繼肝癌治療新藥ATG-008啟動(dòng)臨床試驗(yàn)后，第2款在中國(guó)大陸獲批臨床的新藥，也是德琪醫(yī)藥在創(chuàng)新藥開(kāi)發(fā)征程中的又一大進(jìn)展。
Selinexor是一款全新靶點(diǎn)、全新機(jī)制的抗癌新藥。資料顯示，該藥物通過(guò)結(jié)合并抑制核輸出蛋白XPO1（也稱為CRM1）而起作用，并導(dǎo)致腫瘤抑制蛋白在細(xì)胞核中累積，從而重新啟動(dòng)和放大其作為腫瘤抑制劑的功能，導(dǎo)致癌細(xì)胞中的細(xì)胞凋亡的選擇性誘導(dǎo)，同時(shí)很大程度上讓正常細(xì)胞免受損傷。
在中國(guó)，隨著這款藥獲批臨床，德琪醫(yī)藥針對(duì)其目標(biāo)適應(yīng)癥的臨床試驗(yàn)也即將啟動(dòng)。據(jù)悉，該臨床試驗(yàn)為一個(gè)開(kāi)放性、單臂臨床研究，主要目的是評(píng)估ATG-010聯(lián)合低劑量地塞米松在既往接受過(guò)含免疫調(diào)節(jié)劑和蛋白酶抑制劑方案的難治復(fù)發(fā)多發(fā)性骨髓瘤患者中的藥代動(dòng)力學(xué)特性、有效性及安全性耐受性。
在全球，針對(duì)selinexor的申報(bào)注冊(cè)也在加速。據(jù)悉，迄今已有超過(guò)2800名患者接受了這款藥的治療。Selinexor已被授予多發(fā)性骨髓瘤的孤兒藥物的稱號(hào)以及快速審評(píng)通道資格。而且，Karyopharm公司已啟動(dòng)selinexor用于治療五線復(fù)發(fā)多發(fā)性骨髓瘤患者新藥上市申請(qǐng)(NDA)的滾動(dòng)遞交（rolling submission），且在2019年初向歐洲藥品管理局（EMA）遞交加速評(píng)估新藥上市申請(qǐng)。
Selinexor可用于治療多種血液腫瘤和實(shí)體腫瘤。除了多發(fā)性骨髓瘤，Karyopharm公司針對(duì)這款藥正在進(jìn)行涉及彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤、脂肪肉瘤、子宮內(nèi)膜癌等多種癌癥適應(yīng)癥的多項(xiàng)中期和后期臨床試驗(yàn)。在中國(guó)，德琪醫(yī)藥近期也已向藥監(jiān)機(jī)構(gòu)提交了第二個(gè)適應(yīng)癥——用于治療難治復(fù)發(fā)彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。
德琪醫(yī)藥公司創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)梅建明博士表示：“對(duì)于難治復(fù)發(fā)的多發(fā)性骨髓瘤，中國(guó)患者亟需一種新的作用機(jī)制的創(chuàng)新療法。經(jīng)過(guò)前期合作伙伴美國(guó)Karyopharm及各位同事的不懈努力，經(jīng)過(guò)同國(guó)內(nèi)外血液腫瘤專家密集深入的溝通，此次ATG-010順利獲得臨床研究批件，標(biāo)志著口服ATG-010離中國(guó)患者又近了一步?！?/span>
德琪醫(yī)藥是一家專注于新藥開(kāi)發(fā)，臨床研究和市場(chǎng)銷(xiāo)售的創(chuàng)新藥公司，專注于解決亞洲地區(qū)未被滿足的醫(yī)療需求，并力爭(zhēng)為中國(guó)及亞太地區(qū)的患者提供最前沿和領(lǐng)先的抗腫瘤和抗病毒創(chuàng)新藥物。目前，德琪醫(yī)藥擁有五個(gè)臨床研發(fā)階段的產(chǎn)品：
德琪醫(yī)藥研發(fā)管線（圖片來(lái)源：德琪醫(yī)藥公司官網(wǎng)）
ATG-010是一款在多發(fā)性骨髓瘤（multiple myeloma, MM）、彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL）及多種實(shí)體瘤分別處于NDA申報(bào)及臨床2/3期階段的在研產(chǎn)品；
ATG-008已在包括中國(guó)大陸、中國(guó)臺(tái)灣和韓國(guó)在內(nèi)的多個(gè)地區(qū)開(kāi)展亞太多中心肝癌臨床研究；
ATG-016和ATG-019是兩款處于臨床1/2期階段的專注于癌癥治療的新靶點(diǎn)和機(jī)制的在研產(chǎn)品，正在進(jìn)行關(guān)于治療包括骨髓增生異常綜合征（myelodysplastic syndrome，MDS）、結(jié)腸直腸癌、前列腺癌在內(nèi)的多個(gè)癌癥種類(lèi)的臨床研究；
ATG-527是一款臨床在研抗病毒藥品，目前正在進(jìn)行關(guān)于治療流感、呼吸道合胞病毒（RSV）及人類(lèi)皰疹病毒（EBV）感染等相關(guān)疾病的臨床研究，并已完成1期臨床研究。
德琪醫(yī)藥表示，2019年公司將有多款產(chǎn)品進(jìn)入2/3臨床階段，將會(huì)是臨床批件的“豐收年”。對(duì)于患者來(lái)講，只有藥物早日上市，才能分享全球創(chuàng)新藥物的研發(fā)成果，所以，今年依然是一個(gè)“播種年”。公司一切努力的最終目的，就是讓臨床試驗(yàn)用藥早日造福中國(guó)和亞太患者。
參考資料：
[1]ATG-010，中國(guó)首個(gè)用于治療多發(fā)性骨髓瘤的選擇性核輸出抑制劑獲批臨床批件 . Retrieved Feb 12from 德琪醫(yī)藥官微
