Neurogene公司致力于為患有罕見神經(jīng)系統(tǒng)疾病的患者提供新型基因療法，于2019年2月12日宣布完成6850萬美元的A輪融資。本輪融資投資者包括：Samsara BioCapital,EcoR1 Capital,Cormorant Asset Management和Redmile Group。
Neurogene公司專注于研發(fā)罕見神經(jīng)系統(tǒng)疾病的創(chuàng)新基因療法，希望通過卓越學(xué)術(shù)研究團隊的努力，為迄今尚無有效治療方案的神經(jīng)系統(tǒng)遺傳病患者提供新的治療方案。目前，該公司正在研究天冬氨?；咸烟前纺虬Y(AGU)和腓骨肌萎縮癥（CMT）相關(guān)罕見病的新型基因療法。
▲Neurogene公司產(chǎn)品研發(fā)管線（圖片來源：Neurogene公司官網(wǎng)）
天冬氨酰葡萄糖胺尿癥(AGU)是由于體內(nèi)天冬氨酰氨基葡萄糖苷酶（AGA）缺乏而引起的一種常染色體隱性遺傳疾病，患者多數(shù)在幼兒期發(fā)病，可導(dǎo)致發(fā)育遲緩、智力低下、語言障礙、身材矮小，壽命縮短，尚無有效治療方式。
腓骨肌萎縮癥（CMT）是常見的遺傳性周圍神經(jīng)病，尚無有效治療手段，主要是對癥和支持療法，由于病程進展緩慢，大多數(shù)患者可存活數(shù)十年，其中罕見的CMT病4J型會導(dǎo)致致命的呼吸功能衰竭。
2月7日，Neurogene公司在第15屆WORLD Symposium會議上報告了以腺相關(guān)病毒（AAV）作為載體的基因療法用于治療AGU和CMT4J的初步數(shù)據(jù)，數(shù)據(jù)證明，以腺相關(guān)病毒（AAV）作為載體的基因療法顯示出了安全性和有效性。
此次Neurogene公司將使用資金推動AGU和CMT4J罕見病基因療法項目的加速開發(fā)，并開展臨床試驗，同時為其他項目提供資金支持。
▲Neurogene公司創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Rachel McMinn博士（圖片來源：Neurogene公司官網(wǎng)）
Neurogene公司創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Rachel McMinn博士表示：“絕大多是的罕見神經(jīng)系統(tǒng)疾病尚未得到有效治療，Neurogen通過廣泛扎實的專業(yè)知識以及和世界領(lǐng)先伙伴的合作，研發(fā)新型的基因療法，希望為患有罕見神經(jīng)疾病的患者提供有效的治療方案，創(chuàng)造更美好的未來?！?/span>
參考來源：
[1]Neurogene nets $68.5M to advance gene therapies for rare neurological diseases Retrieve on Feb 12 2019 from https://www.fiercebiotech.com/biotech/neurogene-nets-68-5m-to-advance-gene-therapies-for-rare-neuro-diseases
[2]Neurogene Launches With $68.5 Million to Advance Gene Therapies for Rare Neurological Diseases Retrieve on Feb 12 2019 from https://www.biospace.com/article/neurogene-snags-68-5-million-to-advance-aav-gene-therapy-programs-for-rare-neurological-diseases/?keywords=neurogene+launches+with+
[3]Neurogene Raises $68.5 Million in Series A Financing to Advance Multiple Programs in Devastating Neurological Diseases Retrieve on Feb 12 2019 from 公司官網(wǎng)
[4]Neurogene Announces Presentation of Preclinical Data for Gene Therapies to Treat AGU and CMT4J, Two Rare and Devastating Neurodegenerative Disorders Retrieve on Feb 7 2019 from 公司官網(wǎng)
