日前，一家名為Passage Bio的基因療法公司閃亮登場(chǎng)，宣布完成由奧博資本（OrbiMed Advisors）領(lǐng)投的1.155億美元A輪融資。該公司將利用該筆資金開發(fā)五種候選治療藥物，以治療罕見的單基因中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病（CNS）。
這些開發(fā)項(xiàng)目與賓夕法尼亞大學(xué)（University of Pennsylvania）達(dá)成研究、合作和許可協(xié)議，并得到公司聯(lián)合創(chuàng)始人James M. Wilson 博士的支持。Passage Bio還可以選擇另外7個(gè)罕見單基因CNS適應(yīng)癥項(xiàng)目的臨床前開發(fā)，并從賓夕法尼亞大學(xué)獲得這些項(xiàng)目的的新知識(shí)產(chǎn)權(quán)。
▲James M. Wilson 博士是最早嘗試用基因療法治療人類疾病的科學(xué)家之一（圖片來(lái)源：賓夕法尼亞大學(xué)）
Passage Bio聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席科學(xué)顧問James M. Wilson博士是基因治療項(xiàng)目（Gene Therapy Program）主任；賓夕法尼亞大學(xué)佩雷爾曼醫(yī)學(xué)院醫(yī)學(xué)系兒科醫(yī)學(xué)教授。值得一提的是，James M. Wilson 博士正是基因療法的先驅(qū)者之一。關(guān)于他與基因療法，有一段值得閱讀和深思的故事（相關(guān)閱讀：明星科學(xué)家一夜成為罪人，他用18年進(jìn)行自我救贖）。
Passage Bio的聯(lián)合創(chuàng)始人兼臨時(shí)首席執(zhí)行官Stephen Squinto博士是OrbiMed Advisors的風(fēng)險(xiǎn)合伙人，擁有超過25年的生物技術(shù)行業(yè)經(jīng)驗(yàn)。Squinto博士是Alexion Pharmaceuticals的聯(lián)合創(chuàng)始人，最近擔(dān)任其執(zhí)行副總裁兼首席全球運(yùn)營(yíng)官。在Alexion，Squinto博士參與了Soliris的發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化工作。Soliris是一款成功的孤兒藥產(chǎn)品，用于陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿，非典型溶血性尿毒癥綜合征和全身性重癥肌無(wú)力患者。
Passage Bio的五款候選藥物組合中，其中兩款領(lǐng)先基因療法分別用于治療GM1神經(jīng)節(jié)苷脂?。℅M1）以及額顳葉失智癥（FTD）。GM1是一種常染色體隱性遺傳疾病，由溶酶體酶β-半乳糖苷酶（GLB1）的失活突變引起，這是GM1神經(jīng)節(jié)苷脂和硫酸角質(zhì)素降解所必需的。嬰兒型GM1是該疾病的最常見和嚴(yán)重形式，通常具有4個(gè)月大的步態(tài)異常和6個(gè)月的發(fā)育退化。FTD指中老年患者緩慢出現(xiàn)人格改變、言語(yǔ)障礙及行為異常的失智綜合征。這些癥狀與影響額葉和顳葉皮質(zhì)的神經(jīng)變性的特征模式有關(guān)。在5-10％的FTD患者中，可以在編碼顆粒體蛋白前體（一種普遍存在的溶酶體蛋白）的基因中鑒定致病性功能喪失突變。患者普遍表現(xiàn)為進(jìn)行性病程，癥狀發(fā)作后平均存活8年。
▲Passage Bio的聯(lián)合創(chuàng)始人兼臨時(shí)首席執(zhí)行官Stephen Squinto博士（圖片來(lái)源：OrbiMed官網(wǎng)）
Passage Bio的聯(lián)合創(chuàng)始人兼臨時(shí)首席執(zhí)行官Stephen Squinto博士說：“Passage Bio的開發(fā)組合為改變罕見的單基因中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者的生活提供了無(wú)與倫比的機(jī)會(huì)。我們期待在這個(gè)激動(dòng)人心的治療領(lǐng)域繼續(xù)取得進(jìn)展，并在2020年初將我們的GM1神經(jīng)節(jié)苷脂病和額顳失智癥的牽頭項(xiàng)目推進(jìn)臨床?！?/span>
另外，F(xiàn)razier Healthcare Partners、Versant Ventures、New Leaf Venture Partners、維梧資本（Vivo Capital）和禮來(lái)亞洲基金（Lilly Asia Ventures）都參與了本輪投資。
參考資料：
[1] Passage Bio Launches with $115.5 Million Series A to Develop AAV-Delivered Therapeutics to Treat Rare Monogenic CNS Diseases Retrieved on February 15 2019 from https://globenewswire.com/news-release/2019/02/14/1725382/0/en/Passage-Bio-Launches-with-115-5-Million-Series-A-to-Develop-AAV-Delivered-Therapeutics-to-Treat-Rare-Monogenic-CNS-Diseases.html
[2] Passage Bio Gets $116M As Wilson, Yamada Team Up On Gene Therapy Again Retrieved on February 15 2019 from https://xconomy.com/national/2019/02/14/passage-bio-gets-116m-as-wilson-yamada-team-up-on-gene-therapy-again/
