1.Cydan宣布推出Tiburio Therapeutics Inc.（Tiburio）公司，獲得的3100萬(wàn)美元A輪融資
Tiburio2013年成立，是一家臨床階段生物制藥公司，致力于開發(fā)罕見的神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤和罕見內(nèi)分泌疾病的治療方案。Tiburio是Cydan創(chuàng)建的第二家子公司，此次融資資金將用于推進(jìn)兩款創(chuàng)新藥物的臨床試驗(yàn)，分別是治療無(wú)功能垂體腺瘤（NFPA）的創(chuàng)新藥物TBR-760，以及治療罕見內(nèi)分泌疾病的創(chuàng)新藥物TBR-065。創(chuàng)新藥物TBR-760是一種生長(zhǎng)抑素-多巴胺嵌合配體，可抑制NFPA細(xì)胞的分泌和增殖，并有可能縮小或阻止腫瘤生長(zhǎng)。在臨床試驗(yàn)中，TBR-760已被證明具有良好的安全性。
2.Stelexis Therapeutics完成了4300萬(wàn)美元的A輪融資，擴(kuò)大其專有的發(fā)現(xiàn)并選擇性靶向癌前干細(xì)胞的平臺(tái)
Stelexis Therapeutics公司是由Deerfield與幾位科學(xué)家于2017年共同創(chuàng)立，他們分別是Albert Einstein College of Medicine （阿爾伯特愛因斯坦醫(yī)學(xué)院）Ulrich Steidl博士、Evripidis Gavathiotis博士、Amit Verma博士，以及Boston Children's Hospital Harvard Medical School（哈佛醫(yī)學(xué)院波士頓兒童醫(yī)院）Derrick Rossi博士。Stelexis Therapeutics的專有技術(shù)平臺(tái)可以實(shí)現(xiàn)對(duì)AML和MDS的癌前“原始細(xì)胞”分析。該平臺(tái)可以鑒定和分離干細(xì)胞和祖細(xì)胞，祖細(xì)胞和干細(xì)胞都可以增殖分化成目標(biāo)細(xì)胞，這兩種具有克隆特性的細(xì)胞都可能發(fā)生病變，從而驅(qū)使原發(fā)性或復(fù)發(fā)性的人體腫瘤形成。Stelexis技術(shù)平臺(tái)可以識(shí)別和導(dǎo)出在癌癥中起關(guān)鍵作用的這二類細(xì)胞，再制定藥物研發(fā)計(jì)劃（已處于臨床前階段）以滿足多種癌癥適應(yīng)癥治療的需求。
3.罕見病基因療法公司Apic Bio完成4000萬(wàn)美元的A輪融資
罕見病基因療法公司Apic Bio成立基于University of Massachusetts Medical School（美國(guó)麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院）兒科學(xué)助理教授Christian Mueller和美國(guó)麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院院長(zhǎng)Terence Flotte教授共同潛心研究近30年的基因治療成果。Apic Bio公司目前的研究重點(diǎn)是針對(duì)α1抗胰蛋白酶缺乏癥的基因療法APB-101和針對(duì)遺傳性肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)的基因療法APB-102。此輪融資將用于推進(jìn)Apic Bio公司的兩款基因療法APB-101、APB-102以及臨床前Alpha-1和ALS項(xiàng)目，包括α1抗胰蛋白酶基因插入技術(shù)和C9orf72突變靶向。Apic Bio專注研發(fā)的基因療法 APB-101，利用了公司專有的AAV雙向質(zhì)粒載體（df-AAV），可以將治療轉(zhuǎn)基因輸送到肝臟，使Z型AAT基因沉默合成減少，同時(shí)使M型AAT合成增加，進(jìn)而達(dá)到治療α1抗胰蛋白酶缺乏癥的目的。APB-101已在臨床前體內(nèi)和體外實(shí)驗(yàn)中，獲得了積極的概念驗(yàn)證數(shù)據(jù)。
4.Wren Therapeutics公司完成1800萬(wàn)英鎊（2300萬(wàn)美元）A 輪融資
Wren Therapeutics公司專注于蛋白質(zhì)錯(cuò)誤折疊疾病的藥物發(fā)現(xiàn)和開發(fā)，其技術(shù)衍生自劍橋大學(xué)（University of Cambridge）和隆德大學(xué)（Lund University）。Wren Therapeutics公司科學(xué)創(chuàng)始人十多年來專注于蛋白質(zhì)錯(cuò)誤折疊過程的化學(xué)動(dòng)力學(xué)的研究。蛋白質(zhì)錯(cuò)誤折疊除了會(huì)導(dǎo)致阿茲海默病，還會(huì)引起帕金森病、2型糖尿病、50多種罕見疾病。Wren Therapeutics公司正在積極推進(jìn)一種全新的治療方法來解決此類疾病。Wren Therapeutics公司的預(yù)測(cè)性、定量平臺(tái)建立在物理科學(xué)概念之上，是傳統(tǒng)生物學(xué)描述性、定性方法的根本性轉(zhuǎn)變。Wren Therapeutics正在利用其獨(dú)特的平臺(tái)，開發(fā)小分子和抗體治療藥物，以及跨神經(jīng)病學(xué)、眼科學(xué)和代謝性疾病的診斷學(xué)廣闊管線。
5.Dewpoint Therapeutics宣布完成6000萬(wàn)美元的A輪融資，開發(fā)針對(duì)新興生物分子縮合物的藥物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)
Dewpoint對(duì)于生物分子縮合物的開發(fā)是建立在德累斯頓馬克斯普朗克分子細(xì)胞生物學(xué)和遺傳學(xué)研究所（Max Planck Institute of Molecular Cell Biology and Genetics）Anthony Hyman教授和Whitehead研究所的Richard Young教授的研究基礎(chǔ)上的。Dewpoint致力于將這些研究轉(zhuǎn)變?yōu)閲?yán)重疾病的治療方法。事實(shí)上，人們很早就知道生物分子縮合物，但之前并未進(jìn)行充分研究，因?yàn)樗鼈冸y以用傳統(tǒng)的藥物發(fā)現(xiàn)方法，如蛋白質(zhì)結(jié)晶學(xué)和生物化學(xué)活性分析進(jìn)行開發(fā)研究。生物分子縮合物是無(wú)膜細(xì)胞器，其主要作用是區(qū)分反應(yīng)物，例如蛋白質(zhì)和核酸，進(jìn)行細(xì)胞內(nèi)的化學(xué)反應(yīng)。Dewpoint已經(jīng)組建了一個(gè)跨學(xué)科、跨領(lǐng)域的科學(xué)顧問團(tuán)隊(duì)，以實(shí)現(xiàn)冷凝物的工業(yè)化成藥。受冷凝物影響的疾病領(lǐng)域包括癌癥，神經(jīng)退行性疾病，免疫學(xué)，心血管疾病，女性健康和病毒學(xué)。其科學(xué)顧問委員會(huì)由麻省理工學(xué)院（MIT）教授Phillip Sharp擔(dān)任主席，另外，麻省理工學(xué)院著名的Robert Langer教授也是其委員會(huì)成員。
6.HiberCell完成A輪6075萬(wàn)美元融資，研發(fā)防止癌癥復(fù)發(fā)與轉(zhuǎn)移的新型療法
HiberCell是第一家專注于腫瘤休眠的檢測(cè)與治療的公司。大部分癌癥病人死于癌癥轉(zhuǎn)移。越來越多的證據(jù)顯示休眠狀態(tài)的播散性腫瘤細(xì)胞驅(qū)動(dòng)癌癥的復(fù)發(fā)。這些細(xì)胞在身體中長(zhǎng)期存在，且不被發(fā)現(xiàn)。HiberCell從系統(tǒng)的角度治療癌癥，致力于檢測(cè)出這些播散性腫瘤細(xì)胞的“阿喀琉斯之踵”，并以之為治療靶標(biāo)，防止或延緩癌癥轉(zhuǎn)移。公司正在研發(fā)針對(duì)播散性腫瘤細(xì)胞的首創(chuàng)新藥，以治療實(shí)體瘤和血液瘤。
7.Neurogene完成6850萬(wàn)美元的A輪融資，提供新型罕見神經(jīng)系統(tǒng)疾病基因療法
Neurogene公司專注于研發(fā)罕見神經(jīng)系統(tǒng)疾病的創(chuàng)新基因療法，希望通過卓越學(xué)術(shù)研究團(tuán)隊(duì)的努力，為迄今尚無(wú)有效治療方案的神經(jīng)系統(tǒng)遺傳病患者提供新的治療方案。目前，該公司正在研究天冬氨酰基葡萄糖胺尿癥(AGU)和腓骨肌萎縮癥（CMT）相關(guān)罕見病的新型基因療法。Neurogene公司曾在第15屆WORLD Symposium會(huì)議上報(bào)告了以腺相關(guān)病毒（AAV）作為載體的基因療法用于治療AGU和CMT4J的初步數(shù)據(jù)，數(shù)據(jù)證明，以腺相關(guān)病毒（AAV）作為載體的基因療法顯示出了安全性和有效性。此次Neurogene公司將使用資金推動(dòng)AGU和CMT4J罕見病基因療法項(xiàng)目的加速開發(fā)，并開展臨床試驗(yàn)，同時(shí)為其他項(xiàng)目提供資金支持。
8.Grey Wolf Therapeutics完成A輪1400萬(wàn)美元融資，研發(fā)免疫腫瘤藥物
Grey Wolf Therapeutics由Vertex Pharmaceuticals前項(xiàng)目負(fù)責(zé)人Peter Joyce博士和Spinifex Pharmaceuticals前總裁兼首席執(zhí)行官Tom McCarthy博士共同創(chuàng)立，并由世界領(lǐng)先的免疫腫瘤學(xué)、抗原呈遞和藥物發(fā)現(xiàn)專家組成研發(fā)團(tuán)隊(duì)。該公司正與南安普頓大學(xué)（University of Southampton）、牛津大學(xué)（University of Oxford）合作，并與Sygnature Discovery建立了戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系。Sygnature Discovery是藥物發(fā)現(xiàn)領(lǐng)域領(lǐng)先的獨(dú)立提供商。Grey Wolf Therapeutics正在開發(fā)內(nèi)質(zhì)網(wǎng)氨肽酶（ERAPs）的小分子調(diào)節(jié)劑，ERAPs是抗原呈遞途徑中的關(guān)鍵蛋白，用于改變腫瘤中的新抗原庫(kù)，從而增加可用于參與免疫應(yīng)答的腫瘤細(xì)胞上呈遞的新抗原的數(shù)量和范圍。
9.Passage Bio完成A輪1.155億美元融資，專注中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病
公司將利用該筆資金開發(fā)五種候選治療藥物，以治療罕見的單基因中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾?。–NS）。這些開發(fā)項(xiàng)目與賓夕法尼亞大學(xué)（University of Pennsylvania）達(dá)成研究、合作和許可協(xié)議，并得到公司聯(lián)合創(chuàng)始人James M. Wilson 博士的支持。Passage Bio還可以選擇另外7個(gè)罕見單基因CNS適應(yīng)癥項(xiàng)目的臨床前開發(fā)，并從賓夕法尼亞大學(xué)獲得這些項(xiàng)目的的新知識(shí)產(chǎn)權(quán)。Passage Bio聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席科學(xué)顧問James M. Wilson博士是基因治療項(xiàng)目（Gene Therapy Program）主任；賓夕法尼亞大學(xué)佩雷爾曼醫(yī)學(xué)院醫(yī)學(xué)系兒科醫(yī)學(xué)教授。Wilson博士的實(shí)驗(yàn)室為基因轉(zhuǎn)移技術(shù)做出了重要貢獻(xiàn)，并為這些技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化鋪平了道路。
10.CAR-T腫瘤免疫療法公司Vor BioPharma宣布獲得4200萬(wàn)美元的A輪融資
Vor Biopharma公司成立于2016年5月，由PureTech Health發(fā)起創(chuàng)立，造血干細(xì)胞（HSC）療法是治療血液系統(tǒng)惡性腫瘤的重要手段，嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）細(xì)胞通過基因工程改造使T淋巴細(xì)胞表達(dá)特定的嵌合抗原受體，構(gòu)建特異性的CAR-T細(xì)胞，從而識(shí)別腫瘤細(xì)胞靶向抗原，殺傷腫瘤細(xì)胞。CAR-T靶向免疫療法是一種療效顯著的針對(duì)惡性血液系統(tǒng)腫瘤的新興治療方法，可用于治療白血病、骨髓瘤、淋巴瘤等。Vor Biopharma公司計(jì)劃將資金用于推動(dòng)此項(xiàng)新型療法的進(jìn)程。其核心技術(shù)CAR-T療法來自哥倫比亞大學(xué)醫(yī)學(xué)院的Siddhartha Mukherjee博士，Siddhartha Mukherjee博士是著名科普書籍《眾病之王：癌癥傳》的作者。
