近日，醫(yī)療保健巨頭渤健Biogen公司宣布，其計劃收購基因治療公司Nightstar Therapeutics。
Biogen在周一的一份聲明中表示，它將以每股25.50美元的價格收購Nightstar。這筆交易將Nightstar的價值定為8億美元，是一項全現(xiàn)金收購，將幫助Biogen在基因治療和眼科護理方面立足。
Nightstar有幾種基因治療產(chǎn)品處于不同的臨床/臨床前試驗期，但Biogen表示，其認為“NSR-REP1”是最重要的一個產(chǎn)品。
NSR-REP1是一種視網(wǎng)膜疾病的潛在治療方法，該疾病叫做脈絡膜血癥（choroideremia，CHM），是一種罕見疾病，可以導致失明。
CHM是一種罕見的X連鎖遺傳性退行性視網(wǎng)膜疾病，主要影響男性。目前尚無被批準的或有效的CHM治療方法，存在未滿足的醫(yī)療需求。
CHM是由X染色體上的CHM基因突變引起的遺傳性視網(wǎng)膜疾病，其干擾Rab護送蛋白-1（REP-1）的產(chǎn)生，該蛋白在細胞內(nèi)蛋白質(zhì)運輸和消除廢物中起作用。
開發(fā)中的NSR-REP1是一種治療CHM的基因療法。
Nightstar正在進行NSR-REP1的3期注冊臨床試驗，稱為STAR試驗，使其成為該疾病全球臨床上最先進的候選療法，并且可能是未來被首個批準的治療該病癥的方法。
NSR-REP1由含有重組人互補DNA或cDNA的AAV2載體組成，其被設計用于在眼內(nèi)產(chǎn)生REP1。
手術施用NSR-REP1時，醫(yī)生將其注射到視網(wǎng)膜外層之間的視網(wǎng)膜下空間。功能性CHM基因的引入旨在增強REP1蛋白的表達，從而減少視網(wǎng)膜細胞中廢物的積累，并減緩或阻止視力下降。
此外，Nightstar公司認為，增強的REP1表達也可以減緩或逆轉(zhuǎn)已經(jīng)受損的視網(wǎng)膜細胞中細胞死亡的早期階段，這是因為在用NSR-REP1治療后，其在某些患者中觀察到視力的顯著改善。
渤健首席執(zhí)行官Michel Vounatsos在一份聲明中表示，該公司的“眼科學是一個新興的增長領域”，這使得Nightstar及其NSR-REP1成為一個具有吸引力的收購目標。 Nightstar的其他產(chǎn)品也正在開發(fā)中，靶向其他各種眼疾。
渤健表示，該交易仍需要Nightstar股東的批準，但不需要Biogen股東的批準。它正在使用其現(xiàn)有的現(xiàn)金來收購Nightstar。公司希望在2019年中期之前完成交易。
參考資料：
1. http://fortune.com/2019/03/04/biogen-gene-therapy/
2. https://www.nightstartx.com/our-programs/
