去年5月剛剛成立的基因公司，在新一輪B輪融資中融到1.35億美元。
這個(gè)由哈佛大學(xué)基因?qū)＜液虰road研究所的張鋒合作創(chuàng)立的故事，獲得了 F-Pripalbal平斯合伙人和 Arch 風(fēng)險(xiǎn)投資公司牽頭的新一輪 8, 700萬(wàn)美元的A輪融資。
目前流行的基因編輯技術(shù)，CRISPR-cas9通常是切割一個(gè)完整的基因，從而在目標(biāo)的DNA或者RNA上取得突破，而最新的一個(gè)基因編輯技術(shù)，是更加精準(zhǔn)的基因編輯技術(shù)。
相比CRISPR基因編輯對(duì)數(shù)十億堿基（base），哈佛大學(xué)的劉如謙博士（David Liu）只針對(duì)其中一個(gè)堿基a, g, c或t。
這個(gè)首創(chuàng)的方法，將一個(gè)堿基直接轉(zhuǎn)換為另一個(gè)堿基。
這樣做，基礎(chǔ)編輯能夠精確定位和直接編輯基因組中的堿基，而無(wú)需切割DNA或RNA。
通過(guò)這個(gè)小改進(jìn)，這個(gè)新的基因編輯技術(shù)希望能夠修改序列, 而不會(huì)產(chǎn)生意外，尤其是脫靶反應(yīng)的風(fēng)險(xiǎn)?；蛎摪?，就是CRISPR 在基因組其他地方造成意外有害突變的風(fēng)險(xiǎn)。
目前，基因的脫靶反應(yīng)是 CRISPR以及其他技術(shù) (如 Talen 和鋅手指核酸酶) 的一個(gè)主要問(wèn)題。
在去年9月轟動(dòng)世界的基因編輯嬰兒事件中，也出現(xiàn)了基因脫靶。
南方科技大學(xué)副教授賀建奎表示，為了防止這種情況的發(fā)生, 他的團(tuán)隊(duì)對(duì)實(shí)施基因編輯的父母雙方的整個(gè)基因組進(jìn)行了排序。
然后, 他們從每個(gè)經(jīng)過(guò)編輯的胚胎中取出3到5個(gè)細(xì)胞, 然后植入母親體內(nèi), 并再次對(duì)其進(jìn)行完全測(cè)序, 以檢查是否存在不需要的突變。
但是，即使這樣，還是有基因脫靶的發(fā)生。對(duì)基因組的比較顯示，兩個(gè)經(jīng)過(guò)編輯的胚胎中發(fā)現(xiàn)了幾個(gè)新的突變。這些突變中只有一種發(fā)生在名為 "露露" 的女孩的胚胎中, 可能是因?yàn)?CRISPR。
如今，劉謙如和張鋒創(chuàng)立的公司，Beam正在改變這個(gè)基因脫靶。正是這個(gè)改變，Beam公司在最新的融資輪中獲得1.35億美元的支持。
投資人相信，與人類疾病相關(guān)的基因缺陷有一半以上是由于形成人類基因組的堿基發(fā)生單字母變化而產(chǎn)生的。而目前，已經(jīng)發(fā)現(xiàn)了大約 33, 000個(gè)點(diǎn)突變已經(jīng)被確定為與遺傳疾病有關(guān)。因此,這個(gè)單堿基的平臺(tái)有著巨大的應(yīng)用前景。
Beam創(chuàng)立還不到一年，就已經(jīng)由10個(gè)項(xiàng)目在發(fā)展中，首先執(zhí)行官約翰埃文斯表示。
雖然，他沒(méi)有透露治療目標(biāo)的細(xì)節(jié), 但是, 公布的計(jì)劃顯示，項(xiàng)目分為兩部分，一部分是作為體外基因修飾治療疾病，另一半是體內(nèi)直接的基因組的基礎(chǔ)編輯。
"自去年推出 Beam以來(lái), 我們?cè)趯?shí)現(xiàn)將基礎(chǔ)編輯發(fā)展成為一類新型精密基因藥物的目標(biāo)方面取得了重大進(jìn)展," Beam 的首席執(zhí)行官約翰·埃文斯說(shuō)。
"我們現(xiàn)在有10個(gè)活動(dòng)項(xiàng)目正在進(jìn)行中, 并已將我們的團(tuán)隊(duì)擴(kuò)大到70多名員工。新的現(xiàn)金將繼續(xù)擴(kuò)大我們的團(tuán)隊(duì)和能力, 擴(kuò)大我們?cè)诨A(chǔ)編輯技術(shù)方面的領(lǐng)導(dǎo)地位, 并將我們的管線推向臨床發(fā)展"，這位高管表示。
Beam表示, B輪融資提供了公司兩到三年的運(yùn)營(yíng)。
參考文章：
https://www.fiercebiotech.com/biotech/gene-editing-start-up-beam-bags-135m-series-b-top-up
