今日，Axovant公司宣布其在研基因療法在一項治療帕金森病的2期臨床試驗中取得了積極的早期數(shù)據(jù)。該療法的安全性與耐受性得到了驗證，且改善了患者的運動能力評分。
帕金森病是最常見的神經(jīng)退行性疾病之一，患者大腦中的特定神經(jīng)元會逐漸死亡，導(dǎo)致多巴胺產(chǎn)量不足，從而影響患者的運動能力，使其肌肉出現(xiàn)僵硬和震顫。目前，左旋多巴是治療帕金森病最有效的藥物之一，但長期使用這款藥物，會導(dǎo)致患者出現(xiàn)運動能力的波動。這種波動分為兩個階段：在“ON”期，患者的運動能力能保持正常水平。而在“OFF”期，他們的運動能力會出現(xiàn)明顯下降，甚至難以行走。據(jù)估計，美國大約有40%的患者會經(jīng)歷“OFF”期。因此，這些患者需要全新的治療方案，對他們的病情進(jìn)行控制。
本次研究中，一項名為“AXO-Lenti-PD”的基因療法讓患者們看到了希望。使用慢病毒載體，這款基因療法能將一系列關(guān)鍵的酶遞送進(jìn)患者體內(nèi)，輔助生成多巴胺。理論上說，它有望重塑大腦中的多巴胺水平，從而緩解病情。研究人員們期望通過簡單的一次治療，它就可以為患者帶來多年的治療效果。
在一項名為SUNRISE-PD的2期臨床試驗中，研究人員們評估了這款基因療法的治療潛力，并分析了最早接受治療的2名晚期帕金森病患者在治療后3個月的數(shù)據(jù)。在療效方面，研究人員們使用的是“統(tǒng)一帕金森病評定量表”（UPDRS）第三部分的評分，它常被醫(yī)生用來評估運動能力。分析表明，在去除其他療法（如左旋多巴）的影響時，處于“OFF”期的患者，其運動能力都得到了改善。相較基線，他們的改善幅度平均達(dá)42%。在其他的一些指標(biāo)上，研究人員們也觀察到了可喜的效果。
▲AXO-Lenti-PD基因療法的初期試驗結(jié)果（圖片來源：Axovant官方網(wǎng)站）
Axovant的新聞稿指出，這些結(jié)果表明相較之前公布的最高劑量的試驗結(jié)果（注：ProSavin試驗），最低劑量的AXO-Lenti-PD基因療法在3個月時可能有更好的治療效果?；谶@些積極的數(shù)據(jù)，研究人員們計劃繼續(xù)推進(jìn)該基因療法的研究，并有望在今年第二季度正式開展。
“這些早期的數(shù)據(jù)表明AXO-Lenti-PD有潛力為晚期帕金森病患者帶來顯著的運動能力改善。AXO-Lenti-PD的作用機制是將內(nèi)源多巴胺生物合成所需的所有3個酶遞送進(jìn)體內(nèi)。之前ProSavin的試驗告訴我們，這有望改善‘OFF’的癥狀。而我們?nèi)〉玫慕Y(jié)果也的確非常令人振奮，”本研究的負(fù)責(zé)人之一Roger Barker博士說道：“我期待這一項目能轉(zhuǎn)化為帕金森病的創(chuàng)新療法?！?/span>
參考資料：
[1] AXOVANT REPORTS POSITIVE INTERIM RESULTS FROM FIRST COHORT OF SUNRISE-PD PHASE 2 TRIAL OF AXO-LENTI-PD GENE THERAPY IN PARKINSON’S DISEASE, Retrieved March 11, 2019, from http://investors.axovant.com/news-releases/news-release-details/axovant-reports-positive-interim-results-first-cohort-sunrise-pd
[2] Axovant官方網(wǎng)站, Retrieved March 11, 2019, from https://www.axovant.com/
