“我國約有2000萬名患者，在遭受罕見病的折磨。由于罕見病總體發(fā)病率低，用藥量少，市場較小，罕見病病人經(jīng)常面臨兩個難題，一個是無處買藥，另一個是藥費太貴?！痹跍珖f(xié)委員馬進(jìn)在一件提案中呼吁多方籌資建立罕見病專項基金，以財政專項撥款的方式，為罕見病治療提供資金支持。
馬進(jìn)委員說，2018年5月，國家衛(wèi)生健康委員會等五部門出臺《第一批罕見病目錄》，收錄了121種罕見病。這是我國政府首次以疾病目錄的形式嘗試界定罕見病。
截至2018年12月，在《第一批罕見病目錄》中，共計有74種罕見病是在全球范圍“有藥可治的”。然而，在我國明確注冊罕見病適應(yīng)癥的藥物僅有55種，涉及31種罕見病。在這55種藥物中，僅有29種被納入國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄，涉及18種罕見病。在中國罕見病發(fā)展中心注冊的罕見病患者共計5810人，其中42%的患者沒有接受任何治療，而在58%接受治療的患者中，有絕大部分未能及時且足量地服用治療藥物，因病致殘、因病致貧、因病返貧現(xiàn)象普遍。
“盡管不同地區(qū)罕見病患病人數(shù)、病種、經(jīng)濟(jì)水平有所差異，但整體來看，我國的罕見病用藥支出占總體醫(yī)保費用的比例較低，未來有很大的提升空間?！睘榇?，馬進(jìn)委員呼吁由政府主導(dǎo)，多方籌資建立罕見病專項基金，由醫(yī)?；鸫鸀橹Ц豆芾恚⒚磕暧舍t(yī)保部門向政府提交財政資助申請，以財政專項撥款的方式為罕見病治療提供資金支持。
他建議在《國家基本醫(yī)療保險和工傷保險藥品目錄》（簡稱《藥品目錄》）的“甲類”和“乙類”目錄的基礎(chǔ)上，以《第一批罕見病目錄》為基礎(chǔ)，在《藥品目錄》單列第三類“罕見病藥品目錄”?！昂薄鳖惸夸洶ìF(xiàn)有中國明確注冊罕見病適應(yīng)癥，以及上市并獲得“罕見病基金”（見下文）支付的所有臨床必需且療效明確的罕見病藥物。各省市根據(jù)區(qū)域內(nèi)罕見病診療中心規(guī)劃與分類情況，保障所有“罕”類藥品，在各地區(qū)至少通過一家中心面對患者進(jìn)行供應(yīng)。
醫(yī)保部門從中央層面，集中為罕見病患者支付《罕見病藥品目錄》中的罕見病藥物費用，并實施按病種付費，即按病種制定每類疾病治療的支付標(biāo)準(zhǔn)，以便后續(xù)上市的罕見病新產(chǎn)品快速進(jìn)入醫(yī)保談判覆蓋范圍，真正提高罕見病患者用藥的可及性。醫(yī)保部門可視罕見病專項基金使用結(jié)余情況，分批制定報銷病種范圍，并對單個病種支付政策進(jìn)行設(shè)計/調(diào)節(jié)，以保障罕見病基金支付的可持續(xù)性。
馬進(jìn)建議按照多渠道籌資模式，建立“罕見病基金”：基本醫(yī)療保險出資30%、中央財政出資5%、地方財政出資5%、特殊稅收出資40%（煙草25%，酒水15%）、福利和體育彩票10%、社會福利捐贈5%（通過減/免稅政策激勵社會各界進(jìn)行福利捐贈）、其他5%（如罕見病彩票）?；鹂傤~按占藥費總費用2%籌集。
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