過(guò)去一個(gè)月里，基因療法領(lǐng)域不斷升溫，多家大型生物醫(yī)藥公司通過(guò)并購(gòu)專(zhuān)攻基因療法的生物技術(shù)公司來(lái)布局基因療法的開(kāi)發(fā)。繼羅氏（Roche）收購(gòu)明星基因療法公司Spark Therapeutics之后，渤健（Biogen）日前以8億美元的數(shù)額收購(gòu)開(kāi)發(fā)治療眼科疾病基因療法的Nightstar Therapeutics。而今日，輝瑞（Pfizer）宣布與基因療法公司Vivet Therapeutics達(dá)成研發(fā)合作。輝瑞（Pfizer）已收購(gòu)Vivet公司15％的股權(quán)，并確保了輝瑞未來(lái)有整體收購(gòu)Vivet的獨(dú)家選擇權(quán)。
根據(jù)合作協(xié)議，輝瑞將支付5100萬(wàn)美元的先期付款，整個(gè)合作數(shù)額最高可達(dá)6.3億美元。兩家公司將合作開(kāi)發(fā)Vivet的VTX-801V，一款針對(duì)威爾遜?。╓ilson Disease，WD）的在研基因療法，它已被FDA和歐盟委員會(huì)授予了孤兒藥物資格。在VTX-801的1/2期臨床試驗(yàn)達(dá)到預(yù)期后，輝瑞公司可選擇整體收購(gòu)Vivet。
致力于為罕見(jiàn)遺傳性代謝疾病開(kāi)發(fā)新型基因療法的生物技術(shù)公司Vivet，于2016年在法國(guó)巴黎成立。Vivet正在建立一個(gè)基于新型腺相關(guān)病毒（AAV）技術(shù)的多元化基因療法的產(chǎn)品研發(fā)管線。
肝細(xì)胞中編碼ATP7B蛋白的基因缺陷，使銅的正常膽汁排泄途徑失效，導(dǎo)致肝臟和其它器官（包括中樞神經(jīng)系統(tǒng)）中過(guò)量銅的積累。WD的現(xiàn)有療法對(duì)于許多患者或療效不佳，或伴有顯著的副作用。若未經(jīng)治療，WD會(huì)導(dǎo)致多種嚴(yán)重程度不一的癥狀，包括肝纖維化和肝硬化，以及神經(jīng)和精神癥狀，這可能是致命的，并且只能通過(guò)肝移植治愈。VTX801使用新型改造的AAV載體將ATP7B基因的短小功能型版本轉(zhuǎn)運(yùn)到攜帶缺陷基因的肝細(xì)胞中，并被轉(zhuǎn)錄為治療性蛋白，有望恢復(fù)銅代謝、減少肝臟損傷和改善肝功能。
▲Vivet的產(chǎn)品研發(fā)管線（圖片來(lái)源：Vivet官網(wǎng))
除了WD項(xiàng)目外，Vivet還推進(jìn)了針對(duì)膽汁排泄有缺陷的進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積（PFIC）的肝臟基因療法項(xiàng)目，以及治療尿素循環(huán)缺陷導(dǎo)致的瓜氨酸血癥的基因療法研究。
輝瑞首席科學(xué)官兼全球研究、開(kāi)發(fā)和醫(yī)療總裁Mikael Dolsten博士說(shuō)：“輝瑞致力于為罕見(jiàn)疾病患者的生活提供有意義的改善。我們與Vivet的合作伙伴關(guān)系，將擴(kuò)大輝瑞與科學(xué)界的合作，并加速拓展我們領(lǐng)先的AAV基因療法組合?！?/span>
Vivet聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Jean-Phillippe Combal博士說(shuō)：“Vivet歡迎輝瑞作為股東和合作伙伴的加入，共同推進(jìn)對(duì)遺傳性肝病療法的研發(fā)。本次的投資體現(xiàn)了Vivet的創(chuàng)新基因治療方法的明確價(jià)值?！?/span>
參考資料：
[1] Pfizer Secures Exclusive Option to Acquire Gene Therapy Company Vivet Therapeutics. Retrieved Marth 20, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20190320005198/en/Pfizer-Secures-Exclusive-Option-Acquire-Gene-Therapy
[2] Pfizer eyes Fierce 15 winner Vivet buy as gene therapy fever heats up. Retrieved Marth 20, 2019, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/pfizer-eyes-fierce-15-winner-vivet-buy-as-gene-therapy-fever-hearts-up
[3] 新銳143 | 諾華、羅氏投資，這家基因療法公司有何神通？. Retrieved Marth 20, 2019, from https://mp.weixin.qq.com/s/LSmjD8LX50pxSHWmkbttLg
